作者：陈广晶
来源：健识局（jianshiju01）
全文2680字，5分钟读懂我国抗肿瘤药研发新风向
国内靶向抗肿瘤药研发急剧升温，业内人士提醒不可盲目跟风。
2016年1月至今，国家食药监管总局药品审评中心(简称CDE)陆续发布23批拟纳入优先审评审批目录，健识君梳理发现，共计263个产品确认已纳入“绿色通道”，有26个产品为靶向抗肿瘤药物。其中，本土企业和记黄埔医药的呋喹替尼胶囊及其原料药已经完成了临床三期试验；恒瑞医药的马来酸吡咯替尼、正大天晴的盐酸安罗替尼胶囊也开展了临床三期。（详情见文后附表）
进入“绿色通道”后，审评审批速度有多快？从CDE公开数据可以看到，齐鲁制药的吉非替尼片2014年1月提出申请，2016年10月纳入“拟纳入优先审评审批”名单，2016年12月23日已经获得国家食药监管总局批准上市。业内人士推测，未来3到5年我国靶向抗肿瘤药市场将迎来白热化竞争。
分析人士认为，和记黄埔、恒瑞医药、正大天晴等早期布局企业或可抢占先机，但目前还在研发中的靶向抗肿瘤药市场前景堪忧，研发者不可盲目跟风。
增速较快
千亿级市场等待开发
靶向药有“生物导弹”之称，进入人体内会特异性地选择与癌位点相结合，从而发生作用，使肿瘤细胞特异性死亡，而不损伤周围的正常组织细胞。与传统抗肿瘤药物“杀敌一千自损八百”不同，靶向药物针对性更强，危害更小，在发达国家已成为肿瘤治疗的主流药物。
据中商情报网统计，2015年靶向抗癌药物中，大分子单抗药物占60%市场份额，小分子药物(以替尼类为主)占据40%的市场。2015年靶向抗肿瘤药总市场规模超过500亿美元，折合人民币超3000亿元。
相比单抗类抗肿瘤药，在我国替尼类药物销售情况更好，且保持了较好的增长势头。米内网公布的数据显示，2016年替尼类药物在国内公立医疗终端(包括城市公立医院、县级公立医院、城市社区中心、乡镇卫生院)销售额达为66.3亿元，同比增长15.59%。
以贝达药业的埃克替尼为例。这一品种是我国上市的首个本土1类替尼类药物，2011年获CFDA批准。根据贝达药业2016年财报：埃克替尼的销售额，2015年为9.15亿元，2016年达到10.34亿元。同为贝达药业主打产品的吉非替尼、厄洛替尼，也有较好的成绩。
集中上市
抗肿瘤药市场将进入白热化竞争
此前，我国上市靶向抗肿瘤产品较少。结合CFDA公开数据和盛诺一家的统计，目前全球上市的靶向抗肿瘤药有70多个品种，而截至目前，在我国上市的只有25个品种。
不过这一局面即将改变。
巨大的利益空间和政策利好，吸引了大量资本介入新药研发，特别是靶向抗肿瘤药的研发。目前，我国已出现靶向抗肿瘤药扎堆研发现象。
除了“绿色通道”中的26个靶向抗肿瘤药外，还有大批新药、仿制药在排队等待审评审批。查阅CDE受理品种目录，2017年仅替尼类药物的受理号就有94个。
同时，申报品种和靶点集中的情况也较为突出。从盛诺一家公布的已上市靶向抗肿瘤药看，至少有16种用来治疗肺癌，11种用来治疗肾癌;靶点集中在EGFR(HER1/ERBB1)、KIT、VEGF等。日前，米内网也公布了国内企业较为 “热衷”仿制的15个替尼类药物，一共涉及了257个受理号，仅伊马替尼仿制药的受理号就有51个。
品种有交叉——健识君注
分析人士指出，目前靶向抗肿瘤药研发品种、靶点过于集中，未来上市产品同质化程度将更高。重复、扎堆研发浪费金钱、时间和精力，但最后收益可能并不理想。而同时很多疾病还缺少好的治疗药物。投资人和研发者还是应该看得更远。
尴尬不断
企业呼唤商业保险买单
靶向抗肿瘤药投入大、研发时间长，但成功率低，因而研制成功后售价也相对更高。售价高导致可及性差，企业花费巨资研发的产品卖不出去，很尴尬，而“二次议价”则让企业进退两难更尴尬。
2016年5月，首批国家药品谈判结果公布，吉非替尼、国产埃克替尼价格大幅降低。其中，埃克替尼治疗的月均费用由1.2万元降至5500元。同样治疗肺癌的吉非替尼，从原来的月均1.5万元，降至月均7000元。
今年7月，国家人社部又公布了36个谈判成功的药品目录，包括5个替尼类药物和3个单抗类靶向抗肿瘤药。其中，厄洛替尼片降幅最大达到65%，医保支付价为195元(150mg/片)、142.97元(100mg/片)，月均费用在4000元至6000元。
看似进医保就解决了销量问题。但对企业而言，进医保是一回事，进医院又是另一回事。很多药企都对公立医院“二次议价”非常不满。康弘药业副总裁殷劲群分析说，医保谈判降价，企业还可以通过市场预估做出合理判断，而医疗机构的“二次议价”甚至“三次议价”，完全超出了企业预估，不符合市场规律。企业不接受就进不了医院，接受就要亏损，实在尴尬。
面对即将集中上市的靶向抗肿瘤药物，如果都将其纳入医保，企业还要面对医保谈判，甚至医疗机构的议价，而且医保基金负担也有过重之虞；如果不纳入医保，大部分患者无法承受过高的医疗费用，药还是卖不出去。
基于以上认识，中国药促会会长宋瑞霖和企业代表都提出要加快发展商业保险，让社会医疗保险和商业医疗保险发挥不同的作用。一个保基本，一个提供更高水平、更个性化的服务。这样既能给社保节省更大的空间，提高昂贵靶向肿瘤药等新药的可及性，也能解决企业发展的问题。(详见>>《两部长解读中国新药创制新政!天士力、康弘、亚盛……现场提意见》)
投入收益有差距
靶向抗肿瘤药或遭免疫疗法冲击
免疫疗法或对靶向抗肿瘤药形成极大威胁。
正当靶向抗肿瘤药蓬勃发展之际，肿瘤治疗的免疫疗法和细胞疗法也在发达国家悄然兴起。
据环球科学报道，今年8月，FDA已批准诺华的CAR-T疗法Kymriah上市，用于治疗急性淋巴细胞白血病(ALL)，一次治疗的定价为47.5万美元。而适用范围更广的异体CAR-T治疗，其研发工作也在不断推进。
细胞疗法海外落地，免疫疗法“兵临城下”。11月2日，CDE受理了百时美施贵宝的PD-1单抗Opdivo的在华上市申请，该产品或将成为国内第一个免疫治疗药物。
国内业内人士认为，与目前靶向抗肿瘤药花费巨资，但只能延长患者几个月的生命相比，新疗法优势更加明显。天士力控股集团副总裁孙鹤则公开表示：“现在生物药研发主要集中在抗癌药上，但免疫治疗和细胞治疗发展速度这么快，未来可能解决70%到80%的肿瘤患者。等3到5年后，在研的靶向抗肿瘤药才能上市，到时候新的疗法可能已经上市，这些在研的品种，新药也好，仿制药也好，前景在哪里？”
科技高速发展已成为悬在靶向抗肿瘤药头上的达摩克利斯之剑。
