经济观察网 记者 田进 北京时间10月7日，来自美英的三位科学家威廉·凯林、彼得·拉特克利夫、格雷格·塞门扎，因“发现细胞如何感知和适应氧的变化”获得2019年诺贝尔生理学或医学奖。这一发现将为今后探索更多疾病的潜在治疗靶点带来可能，包括肿瘤、代谢、炎症性肠病、骨髓增生异常综合征等。
复旦大学附属华山医院教授林善锬对经济观察网表示：主要用于治疗肾性贫血的罗沙司他这一新靶点创新药能落地中国，离不开这一诺贝尔奖理论基础的发现。
林善锬提到的罗沙司他在 2018年12月通过中国国家药品监督管理局的优先审评通道在中国上市，中国成为全球首先批准罗沙司他上市的国家。罗沙司也是近30年来首个在肾性贫血领域的新机制新靶点药物。
研究过程
1992年，塞门扎发现了低氧诱导因子（HIF）。该因子是一种重要的转录因子，能够调控肿瘤细胞发生发展。具体来说，低氧诱导因子在低氧状态下表达水平较高，能够诱导一系列基因的表达，特别与血管生成有关的基因。
此后，拉特克利夫和凯林发现了低氧诱导因子的降解机制。低氧诱导因子的水平受氧浓度影响。高氧状态下，低氧诱导因子被修饰，从而被降解；低氧状态下，低氧诱导因子不被修饰，不会被降解。学术研究界希望能够调控低氧诱导因子的表达，降解或维持该因子的含量水平，从而为多种疾病治疗提供潜在药物靶点。
威廉·凯林提出，氧气是生命的基础，并且毫无疑问，许多疾病都是由于氧气的供应不足导致的，说到这儿我就想到贫血、心脏病和中风，以及实体瘤。因此当我们知道这个通路的时候，就可以研发出能够激活或是切断这个分子通路的新药。
威廉·凯林也曾举例表示，在贫血疾病领域有一款刚刚获批的新药是让人体以为自身没有获得足够的氧气，从而产生更多自身的红细胞。我们希望这类药品也许可以用于治疗心脏病和中风，因为从某个角度来说，这些疾病的病因也在于没有足够的氧气供应到对应的组织器官里。
威廉·凯林在中国
威廉·凯林教授所提到的“一款刚刚获批的新药”即由珐博进在中国本土自主研发的罗沙司他。
2018年3月29日，威廉·凯林来到中国与来自华山医院、北京大学第一医院、北京大学人民医院等多家医院的医师及研究生面对面就低氧诱导因子相关问题进行探讨。3月30日，威廉·凯林教授参加了北京珐博进(中国)医药技术开发有限公司（以下称“珐博进”）组织的罗沙司他中国三期临床讲座，并就自己在低氧诱导因子方向的研究之路和成果进行演讲。威廉·凯林同时是珐博进的科学顾问委员会成员。
威廉·凯林研究揭示的氧感应通路的机制，在人体需要时可以增加红细胞生成，并通过其将氧气运输到人体组织，罗沙司他利用这一机制来增加红细胞的生成和组织氧供。
罗沙司他中国III期临床试验牵头研究者、上海交通大学医学院附属瑞金医院肾内科主任医师陈楠教授表示，罗沙司他在机体不缺氧的条件下抑制低氧诱导因子脯氨酰羟化酶（HIF-PH）活性， 促进HIF累积量增加，进而促进促红细胞生成素（EPO）的产生以对抗肾性贫血。
珐博进（中国）执行总裁钟黎蕴华表示：“在中国医药创新政策的大力支持下，罗沙司他新适应症得以快速获批并领跑国际，印证了中国创新药临床试验体系的进步与成熟，同时体现了中国医药创新实力的整体升级。”
钟黎蕴华说，罗沙司他是一个药，也是一个平台，治疗慢性肾脏病贫血只是该药的第一个适应症，按照珐博进的规划，已经启动在血液科领域治疗相对低危骨髓增生异常综合征相关贫血的二期临床试验工作，未来将进一步拓宽罗沙司他的适应症范围。
