中国青年报客户端讯（张静 中青报·中青网记者 刘昶荣）“随着chatGPT、Sora的横空出世，大模型一次次惊艳世界，数据、算法、算力的重要性达到了新高度。未来的药物研发必定在计算医学强大的工具辅助下不断打破‘旧范式’，探索出‘新范式’。”近日，在苏州召开的中国（苏州）创新药物医学大会暨2024CMAC年会之“计算医学—虚拟临床试验：药物研发及适应证开发加速器”论坛上，中国创新药物医学大会暨CMAC大会主席谷成明表示。
有研究显示，一款全球创新药物的研发至少需要14年，耗费资金高达26亿美元，其中近八成费用和时间花在临床试验阶段，而且效率并不高，几乎是“九死一生”。主要的原因是人类疾病模型仍然是以模式动物为基础，但动物疾病模型的发病过程、病理机制、发病状态和愈后康复等与真实的人体存在较大差异。
“这就需要我们开展虚拟临床试验，即利用计算机建模与仿真技术，开发患者特异性数字化模型，以形成虚拟患者组，用于测试新药和新医疗设备的安全性和/或有效性。”中国药品监督管理研究会会长张伟指出，随着生物技术与信息技术的深度融合，以及数据成本的不断降低，未来的临床试验可能会部分依赖于虚拟病人的信息，使用更小的样本量来验证药物的疗效。
开展虚拟临床试验，得到了北京大学肿瘤医院药物临床试验机构办公室主任江旻的积极响应。她表示，虚拟临床试验可填补理想生物学模型无法反映真实人体情况的鸿沟，提高试验成功率。
去年，江旻与合作单位启动了一项虚拟临床试验（平行的前瞻性的虚拟临床试验研究——Principal-001虚拟临床研究），被业内称为“第一个吃螃蟹”的项目。
据了解，该研究利用计算医学技术建立基于肿瘤患者数字孪生和药物模型的肿瘤药物疗效预测的新方法，使受试者同时进入真实的临床试验和虚拟的临床试验，评估虚拟临床试验与真实临床试验结果的一致性。
“从现有入组的6个患者的虚拟结果来看，对药物的响应结果预测与真实临床试验结果完全一致。接下来，我们将完成更多的模型预测工作。”江旻在会议现场表示，下一步将继续“揭盲盒”。
作为一线临床医生，广东省人民医院乳腺科副主任医师杨梅对此也感受颇深，她在7年前就已经开始与计算医学团队合作。她的团队基于计算医学的新技术体系，在全球首次提出的胚系基因组病因学框架下，以女性乳腺癌为具体研究对象，开展全球首个胚系基因组病因学临床试验。团队还通过开发一种系统，提高了乳腺癌病因研究水平。
在乳腺癌治疗方面，针对20%的HR+HER2-晚期乳腺癌患者对CDK4/6原发耐药的问题。“我们将患者数字孪生和虚拟临床试验体系用于验证CDK4/6数字化药物模型，得出的结论不仅与真实世界数据结局相当，还揭示了差异的可能性机制，这无疑是一种认识疾病、理解疾病的新方法。”杨梅说。
除了在肿瘤领域，四川大学华西医院副院长陈蕾团队也正在构建育龄期女性癫痫的大知识库与人工智能模型，在计算医学的加持下，积极地发掘已有老药在癫痫治疗中潜在的新用途和新范围，最大化利用现有药物的安全性和可及性优势。
此次论坛的组织者和主持人、中科计算技术西部研究院研究员、图灵·达尔文实验室副主任赵宇表示，计算医学将为药物研发、疾病诊断新工具和新疗法的诞生提供可能性，随着这项新技术体系的不断自我迭代，随着“数字孪生人”的建立、虚拟临床试验的开展，医学研究、生物医药产业都将产生新的范式。
责任编辑：姜蕾,余冰玥
