近日，港股创新药企云顶新耀（HKEX 1952.HK）全球首个IgA肾病的对因治疗药物耐赋康®(布地奈德肠溶胶囊，Nefecon®)NefIgArd III期研究的全球开放标签扩展(OLE)研究公布积极结果。数据显示，在所有IgA肾病患者(IgAN)中，包括在NefIgArd III期研究中接受过耐赋康®治疗的患者，尿蛋白肌酐比水平(UPCR)和估算肾小球滤过率(eGFR)等终点指标在9个月时的治疗效果与NefIgArd III期研究一致。
对此，云顶新耀首席执行官罗永庆表示：“我们很高兴看到基于NefIgArd III期研究的全球OLE研究显示出积极结果，这不但进一步证实了耐赋康®具有改变IgA肾病疾病进程的治疗作用，并且验证了接受耐赋康®再次治疗的有效性和安全性不受先前治疗周期影响，为耐赋康®未来的长期维持性治疗方案提供了坚实的科学基础。包括中国在内的亚洲IgA肾病患病率远高于世界其他地区，作为全球首个IgA肾病的对因治疗药物，耐赋康®已在中国大陆、中国澳门和新加坡获批，并即将在中国大陆商业化上市。我们期待尽快将该药物带给更多的患者，满足迫切的临床需求。“
OLE研究结果证明耐赋康®有望提供长期维持性治疗方案
公开资料显示，NefIgArd III期全球临床试验是一项随机、双盲、多中心研究，在接受优化RAS抑制剂治疗的原发性IgA肾病成人患者中评估了耐赋康®(16 mg/d，每日一次)与安慰剂相比的疗效和安全性。患者以1:1的比例随机分配，接受耐赋康®或配对安慰剂治疗9个月，随后进行15个月的停药随访。NefIgArd III期研究实现了其主要和关键次要终点，完整数据已在《柳叶刀》杂志上发表。美国食品药品监督管理局(FDA)基于该研究结果于2023年12月完全批准了耐赋康®用于治疗具有进展风险的IgA肾病成人患者，无论其尿蛋白基线水平。
此次发布结果的OLE研究旨在为所有完成NefIgArd III期研究且当时24小时尿蛋白>1g/g和eGFR>30 ml/min的患者继续提供9个月的耐赋康®治疗。OLE研究的最新数据显示，无论之前接受过耐赋康®或安慰剂治疗，所有患者在9个月时的UPCR和eGFR的治疗效果与NefIgArd III期研究的结果一致。安全性方面，经过9个月的耐赋康®治疗或在完成NefIgArd III期研究的患者中再次使用耐赋康®治疗后的安全数据与先前报道的安全数据一致。这些数据证明，耐赋康®的再次治疗反应不受之前治疗周期的影响。此外，相关详细数据在即将举行的欧洲肾脏协会-欧洲透析与移植协会年会上提供。
此次OLE研究共有119名患者入组，其中45名患者在NefIgArd III期研究中接受过耐赋康®治疗。所有入组的OLE患者继续接受优化的RAS抑制剂治疗(ACEs和/或ARBs)，并以16 mg/d的耐赋康®治疗9个月，随后进行三个月的随访。研究基于9个月时的UPCR和eGFR进行初步评估。
耐赋康®即将在中国大陆商业化上市满足巨大临床需求
流行病学研究表明，中国是全球原发性肾小球疾病发病率最高的国家，而作为常见的原发性肾小球疾病，IgA肾病约占35%～50%，有约500万患者，且发病年龄较轻、预后不佳，易进展至终末期肾病。有研究显示，几乎所有IgA肾病患者在其预期寿命内均有进展为终末期肾病的风险，需要进行透析或肾移植，临床亟需能进一步延缓肾功能下降的创新治疗方法。
据悉，耐赋康®作为全球首个且唯一获得美国食品药品监督管理局(FDA)完全批准的IgA肾病对因治疗药物，在中国人群中能延缓肾功能衰退达66%，可将疾病进展至透析或肾移植的时间延缓12.8年。
耐赋康®已于去年底成功在澳门商业化上市，预计最早将于5月在中国大陆商业化上市，耐赋康®的成功让众多患者看到了前所未有的治疗机会，目前已有约2万名患者登记由公益基金会资助的IgAN患者项目，将在耐赋康®中国大陆正式上市后成为用药群体，体现出耐赋康®巨大的临床需求。
根据云顶新耀2023年财报披露，云顶新耀正在逐步组建一支120人左右的肾科销售团队，在600家医院开展耐赋康®的商业化销售，覆盖中国约60%的IgA肾病患者，以进一步提升耐赋康®在中国大陆的用药可及性，惠及更多患者。
