协和医院开出临时进口罕见病新药首张处方

转自：北京日报客户端

5月13日，北京协和医院为一名8岁的杜氏肌营养不良（DMD）患者开出药品地夫可特。这是该药在我国内地的首张处方。这类罕见病患者也由此实现了从“有药可用”到“有药可选”。

“感谢国家的好政策！”9时许，在协和医院罕见病联合门诊三诊室，杜氏肌营养不良患儿阳阳的父亲王先生，接过神经科副主任戴毅开具的地夫可特处方。阳阳今年8岁，此前只能选用糖皮质激素类药物泼尼松治疗。用药期间，患儿体重增加的副作用愈发严重。王先生说：“如今有了更好的选择，我们一家都觉得治疗有了希望。”

杜氏肌营养不良是一种遗传性神经肌肉罕见病。我国目前有7万多名该病患者。戴毅介绍，该病尚无治愈方法，使用糖皮质激素可以延缓疾病进展，但存在较为明显的副作用。“患者需要长期服药，使用副作用更小的药物有利于维持治疗。”

2017年2月，地夫可特被美国药监局批准用于2岁以上杜氏肌营养不良患者治疗。该药的优势是，对患者疾病所处阶段无限制，适用人群更广泛，体重增加等不良反应的发生率更低，整体治疗效果更为显著。但此前，国内没有引入该药品。

两个多月前，为了满足患者用药需求，协和医院按照临床急需药品的相关要求，向国家药监局提出了临时进口地夫可特片，并在该院定点用于杜氏肌营养不良患者的申请。经多部门共同努力，项目仅用62个工作日即获批准并实现临床应用——以北京天竺综合保税区“保税备货”临时进口方式进入我国，5月11日送抵协和医院。

协和医院药剂科主任张波介绍，在美国使用该药治疗杜氏肌营养不良的费用非常昂贵，一位患者每年治疗费用约64万元人民币。本次临时进口的地夫可特，每盒20片，价格仅为70元，减轻了患者的用药负担。

摄影 孙良

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