中国内地首方开出！罕见病DMD临床急需药品实现临时进口_新浪财经

转自：中国科技网

科技日报记者代小佩

5月13日，罕见病杜氏肌营养不良（DMD）临床急需药品临时进口交接仪式在北京协和医院举行。随后，该院神经科副主任戴毅为一名来自内蒙古的患者开出我国内地首张地夫可特片处方。

5月13日，罕见病杜氏肌营养不良（DMD）临床急需药品临时进口交接仪式在北京协和医院举行。孙良摄

DMD是一种遗传性神经肌肉病，也是最常见的进行性肌营养不良，收录于我国《第一批罕见病目录》。“患者通常在5岁前发病，不经治疗，多数患者将在20岁左右因呼吸或心力衰竭死亡。数据显示，我国跟国外的发病率相当，当前国内预估该病的患者人数在7万人以上。”戴毅说。

目前，DMD尚无治愈方法。戴毅表示，使用糖皮质激素可以帮助DMD患者维持肌力，延缓疾病进展，从而延长患者自主行走时间，提高生存生活质量，但现有药物副作用较明显。

2017年2月，地夫可特在美国获批用于治疗DMD。“相较其他糖皮质激素类药物，地夫可特适用人群更广，体重增加等不良反应发生率更低。”北京协和医院药剂科主任张波表示。

北京协和医院神经科副主任戴毅为患者开出中国内地首张地夫可特片处方。孙良摄

为了满足我国DMD患者用药需求，北京协和医院按照临床急需药品相关要求，向国家药品监督管理局提出临时进口地夫可特片并在北京协和医院定点使用于DMD患者的申请。整个项目仅用62个工作日，即从临床需求提出到采购备货、获批并实现临床应用。

“项目的高效完成，是政府部门、医疗机构、进口企业等社会各界共同努力的结果。”中国国际医药卫生有限公司党委书记、董事长周颂说，“《临床急需药品临时进口工作方案》《支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案》等相关政策落地，打通了进口过程中的难点堵点，顶尖医疗机构发出申请很关键，企业利用其创新链、产业链、供应链为药品进口提供保障。”

“下一步，北京协和医院将按照国家药品监督管理局要求，做好药品管理和风险管理，做好患者随访和药物不良反应监测等。为以后实现药品国产化做准备。”北京协和医院院长张抒扬介绍。

张抒扬强调，地夫可特片实现临时进口，体现了以患者为中心的理念，是破解罕见病防治难题的“中国模式”。“一种模式的成功开启意味着更多品种药物的引进，期待更多病种患者因此受益。”

此前，北京协和医院还推动国内首次临时进口肾上腺皮质癌药物米托坦，阵发性睡眠血红蛋白尿症国内首次同情用药，并开出难治性癫痫药物氯巴占的中国首方。