转自：上观新闻
湖北小伙小邓高考前被查出“免疫介导的坏死性肌病”，采用了多种治疗手段仍常复发，瘫痪卧床。2年前，华中科技大学同济医学院附属同济医院专家通过CAR-T细胞治疗，让其免疫系统得到重塑，临床症状和影像学特征均得到持续改善。如今，小邓已恢复正常生活，还成功考研，成为一名医学类研究生。
CAR-T细胞疗法，是一种基于基因编辑的细胞治疗方法。先将患者体内T细胞提取出来，利用基因工程技术，在体外进行基因编辑，将T细胞变成能精准定向且有杀伤功能的CAR-T细胞，再重新输入患者体内，重新识别、处理对应的免疫学异常，清除致病的B细胞，起到免疫功能重建作用。
而该创新疗法的治疗产品，来自于南京驯鹿生物技术股份有限公司。
从南京江北新区生物医药谷起步的驯鹿生物成立于2017年，是一家致力于细胞创新药物研发、生产和销售的生物制药公司。去年6月，驯鹿生物自主研发的CAR-T产品——伊基奥仑赛注射液在国内获批上市，主要适应症为多发性骨髓瘤。今年1月，该药品新增自身免疫性疾病适应症的临床试验申请获得国家药品监督管理局药品审评中心审批，拟用于治疗难治性全身型重症肌无力；4月，此项适应症获得美国食品药品监督管理局（FDA）默示许可。
使用CAR-T细胞疗法治疗免疫介导的坏死性肌病，是继伊基奥仑赛注射液成功治疗视神经脊髓炎后在自身免疫病领域中的又一重要突破。
截至目前，我国已有5款不同靶点及适应症的CAR-T产品获批，驯鹿生物的产品有何特色？
“我们是全球首个获批的全人源靶向BCMA的CAR-T细胞治疗产品，也是国内第一款自主研发的全流程生产的细胞治疗产品。”公司董事长张金华告诉记者，驯鹿生物自成立伊始，就坚定了要做全人源的产品，并且已拥有从早期发现、临床开发、注册申报到商业化生产的全流程能力。
在驯鹿生物公司研发和商业化生产基地，记者了解到CAR-T细胞生产和质量检验过程。
第一步是采血，将患者血液采样后从各地通过2℃—8℃的冷链运到商业化生产基地。第二步是在细胞生产车间进行预处理。第三步是核心流程——将T细胞分离及激活和进行慢病毒载体转导、培养，相当于将T细胞武装上“CAR”并且实现量产。这一过程一般需要两名工作人员进行约10天的操作。最后一步是将培养好的“特种兵T细胞”送到质量控制部门进行质量检验。从患者采血、体外制备CAR-T细胞至患者回输需要20多天。
最终，制作出来的制剂产品是一包加载了CAR-T细胞的注射液，通过保存在低于-130℃的气相液氮环境中运送到医院，再回输给患者。
驯鹿生物公司董事会秘书林梦涵介绍，伊基奥仑赛注射液获批上市至今，已惠及数百例国内复发及难治性多发性骨髓瘤患者，还吸引不少海外患者来华治疗，目前已与全国100多家医院建立合作。
“自身免疫疾病现有治疗手段有限，难以治愈、反复发作。我们和驯鹿生物合作，取得非常好的临床效果，在国际权威学术期刊发表了多篇研究论文。”长期与驯鹿生物在临床上合作的华中科技大学同济医学院附属同济医院教授王伟评价说。
“看到反复受到疾病折磨、生活无法自理的严重自免疾病患者经过伊基奥仑赛治疗后恢复正常生活，是我们产品开发的最大动力。”张金华表示。
新华日报·交汇点记者 付 奇
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