CAR-T赛道的下一个破局者|CAR-T_新浪财经

在资本市场对创新药企的估值逻辑从“管线故事”转向“商业化答卷”的当下，这家手握14.79亿元现金储备的创新药企，如何持续书写在CAR-T赛道的创新故事？

首个产品上市

2024年2月，科济药业迎来历史性时刻——全球首款固定剂量全人源抗BCMA CAR-T疗法赛恺泽®正式获批上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。

作为科济药业的首个上市产品，其商业化进程值得行业关注。科济药业通过与华东医药建立深度战略合作全面推广赛恺泽®，已利用中国多层次保险体系，提高患者可及性。截至2024年末，赛恺泽®完成认证及备案的医疗机构覆盖23个省市200余家，上市首年完成154例订单交付，实现收入3940万元。这种“技术+渠道”双轮驱动模式，不仅加速了产品渗透，更为后续管线商业化奠定了可复制的合作范式。

目前，赛恺泽®也被《中国多发性骨髓瘤诊疗指南（2024版）》列为二线治疗推荐方案。

重塑中国CAR-T市场格局

作为中国CAR-T疗法创新领导者，科济药业已构建起覆盖血液瘤、实体瘤及通用型技术的全周期产品矩阵，10款候选药物同步推进。赛恺泽®已经在中国上市，也在加速海外研发进程；舒瑞基奥仑赛注射液是科济药业在实体瘤领域的重要突破；同时公司还聚焦通用型CAR-T技术的布局。

加速赛恺泽®海外研究

赛恺泽®中国2期注册临床试验结果已经更新，在这项针对复发性/难治性多发性骨髓瘤患者的全人源BCMA靶向CAR-T细胞的临床2期LUMMICAR STUDY 1研究中，其展示了惊人潜力：总体缓解率（ORR）为92.2%，其中71.6%的患者达到严格意义的完全缓解（sCR）或完全缓解（CR），19.6%的患者达到非常好的部分缓解（VGPR）。

除了在中国获批之外，科济药业也在积极推进赛恺泽®的全球研究进程。目前，正在北美推进1b/2期临床试验（LUMMICAR STUDY 2），以评估用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的安全性及疗效。

舒瑞基奥仑赛注射液计划提交NDA

在实体瘤治疗领域，科济药业凭借THANK-u Plus™平台技术，有效解决了传统CAR-T细胞在实体瘤微环境中的扩增难题，使其在CAR-T实体瘤领域先人一步。其自主研发的自体人源化CAR-T细胞产品舒瑞基奥仑赛注射液（CT041）聚焦Claudin18.2阳性实体瘤，目前已在中国完成针对晚期胃癌/食管胃结合部腺癌的关键2期临床试验并达到主要终点。公司计划于2025年上半年向NMPA提交新药上市申请。

与此同时，CT041针对胰腺癌辅助治疗的1期临床试验正在有序开展，同时与Moderna联合开展的Claudin18.2 mRNA癌症疫苗协同治疗研究已进入临床前阶段。

对比行业竞争格局，目前全球已获批的CAR-T疗法均集中在血液肿瘤领域，传奇生物尚未开展实体瘤临床试验、复星凯特实体瘤管线仍处于早期阶段的现状，而CT041已经向实体瘤上市发起冲击。若获批，将填补全球实体瘤CAR-T疗法的空白，打开百亿级市场空间，也成为科济药业突围战的关键一环。

大力推进多款通用型CAR-T细胞产品开发

尽管自体CAR-T疗法也在逐步打开市场，但面对更广泛的临床需求，规模经济效应更显著的通用型CAR-T才是科济药业战略布局的重心。

通用型CAR-T最为关键的是成本优势，根据公开信息，一批生产有望供给约100名患者，制造成本有望下降90%以上，未来的市场渗透率可能提高到50%以上。

目前，科济药业利用专有THANK-uCAR®平台正在推进多款通用型CAR-T产品的开发，涵盖血液恶性肿瘤、实体瘤、自身免疫性疾病等领域。

CT0590是一种异体双靶点的CAR-T细胞疗法，采用THANK-uCAR®技术，靶向BCMA和NKG2A。在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中进行的首次人体、开放标签、单中心1期研究中，CT0590在sCR患者中实现了20个月以上的缓解持续时间（DoR），与自体BCMA CAR-T相当，初步体现出疗效的持久性。

此外，还有多款通用型CAR-T产品正在开发中：CT059X（靶向BCMA，用于治疗R/R MM及R/R PCL）；KJ-C2219（靶向CD19/CD20，用于治疗B细胞肿瘤以及系统性红斑狼疮和系统性硬皮病，IIT已启动）；KJ-C2320（靶向CD38，用于治疗AML，IIT已启动）；KJ-C2114（用于治疗实体瘤）；KJ-C2526（靶向NKG2DL，用于治疗AML、其他恶性肿瘤以及抗衰老）。

图1 科济药业管线图片来源：科济药业官网

通过赛恺泽®的深耕、CT041实体瘤突破以及多款通用型CAR-T产品的推进，科济药业有望在2025年实现“血液瘤筑基-实体瘤突破-通用型铺路”的战略转型，重塑中国CAR-T市场的竞争格局。

研发投入与资金消耗的平衡术

科济药业2024年财报数据显示，其2024年研发投入同比缩减29.6%至4.66亿元，尽管公司研发投入有所减少，但其规模依然处于高位，10款候选产品的同步推进持续消耗资源，净亏损扩大至7.98亿元。

西南证券研报显示，截至2023年底，港股18A企业现金及等价物总额为737.6亿元，全年研发投入383.9亿元，理论支撑年限为1.9年。而科济药业2024年末14.79亿元的现金储备构成了战略安全垫，并预期2025年末的现金及现金等价物及存款将不少于人民币10.8亿元，在不考虑后续的现金流入的前提下，科济药业仍然有充足的现金支持其运营到2028年。也就是说科济药业目前的现金储备可以轻松支撑公司3年多的运营和研发工作，这一水平高于行业平均水平。

事实上，这种“研发投入强度与资金消耗速度”的博弈并非个案，是中国创新药行业的典型样本。

为了提高生产效率，科济药业开发了专有平台CARcelerate®可将CAR-T细胞制造时间缩短至约30小时。生产效率的提升也将进一步增强供应产能、降低生产成本，并提高患者对产品的可及性。这种技术突破，不仅是加速自身研发进度，也正在为行业探索可持续发展路径。

结语

2024年的科济药业，正以“技术突破+商业化创新”的双轮驱动，在CAR-T赛道书写中国创新药企的故事。当赛恺泽®的销售网络逐渐扩大，CT041踏上实体瘤治疗的新征程，这家手握14.79亿元现金储备的企业，正在用技术突破与商业化创新，重新定义中国生物医药的全球坐标。在CAR-T赛道的下半场，科济的每一步突围，都在为中国创新药企的前进之路投石问路。

参考资料：1、科济药业官网、财报2、《全球首款实体瘤CAR-T计划申报上市，科济药业重点布局实体瘤和通用型CAR-T》，细胞治疗前沿