南京开出首张处方!创新靶向药为罕见皮肤病患者带去新希望

南京开出首张处方!创新靶向药为罕见皮肤病患者带去新希望
2024年04月16日 14:11 扬眼

转自:紫牛新闻

扬子晚报讯(记者 吕彦霖)“发作起来真的是难受焦虑得不行,现在有了新药还没那么贵,真的是有了希望!”近日,患有罕见泛发性脓疱型银屑病(GPP)的患者张女士在南京鼓楼医院皮肤科拿着创新靶向药佩索利单抗兴奋不已。记者了解到,这也是该药进入医保后在南京地区开出的首张处方。

30岁的张女士患有银屑病多年,病情一直控制得还算不错。就在几个月前,张女士怀上了宝宝。可谁曾想从孕期开始,她的浑身皮肤出现了一片片的红斑、疼痛的脓疱和干燥的鳞屑。加上怀孕的影响,整个人都感到十分不适。在皮肤科就诊后,才得知是自己的银屑病发展到了泛发性脓疱型银屑病。

南京鼓楼医院皮肤性病科主任医师包军教授告诉记者,银屑病又可细分为寻常型,和少见的泛发性脓疱型、关节病型、红皮病这四种类型。像张女士这类长期患有寻常型银屑病的患者,在一些诱发因素如应激、孕期、治疗不当、免疫力下降等影响下,就很可能导致疾病的快速进展,发展至更严重的分型。

相关数据统计,泛发性脓疱型银屑病(GPP)患病率约为1.4/10万人,因此也列入了我国《第二批罕见病目录》。正如张女士所表现出的那样,患者的皮肤会广泛爆发脓疱,并伴有痛感,同时可能伴发高热等全身症状,苦不堪言。

长久以来,泛发性脓疱型银屑病患者多采用寻常型或其他亚型(如斑块型)银屑病的治疗方案进行治疗,阿维A是治疗泛发性脓疱型银屑病的一线治疗。但由于仅以缓解症状为目标,患者治疗效果不明显,便会导致病程漫长,治疗从发作到消退要很长的时间,并不能很好地解决患者面临的痛苦。与此同时,像张女士一样的孕期、备孕期妇女还面临着阿维A可能导致胎儿畸形的风险。

如何为患者带去更加高效、安全的治疗手段?包军教授介绍,目前,最新的创新靶向药佩索利单抗就有望点燃希望。该药是同类首个阻断白介素-36受体(IL-36R)激活的单克隆抗体,通过抑制IL-36R的信号传导,可以快速、有效、持久地清除GPP发作出现的脓疱和皮损。

记者了解到,作为国内首个获批用于治疗成人GPP发作的药物,佩索利单抗于2022年12月通过国家优先审评审批通道在中国获批,与全球同步研发、同步注册、几乎同步获批。上市不到一年,在2023年12月13日,就被列入了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2023年)》。包军教授向记者介绍,在没有进入医保目录前,该药价格昂贵,如今进入医保目录后患者经济负担大大减轻。

谈及此,作为临床医生的包军也感到很高兴。过去,GPP的治疗负担和疾病严重程度给患者带去了双重痛苦,一旦患者的疾病情况加剧,也意味着经济上直接负担和间接负担的随之加重,让患者治疗陷入被动的恶性循环,甚至直接中止治疗。“现在不仅有了好药,也让患者能用得起,这对于患者来说十分有助于规范化治疗”,包军教授欣慰地说。

校对 王菲

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