【速递】诺和诺德收购ASO Biotech_新浪财经

3月25日，诺和诺德和Cardior Pharmaceuticals宣布，诺和诺德将以高达10.25亿欧元收购Cardior，包括预付款以及达成产品开发与商业化里程碑的额外付款。

此次收购，是诺和诺德在心血管疾病领域建立相关产品线战略向前迈出的重要一步。诺和诺德的目标是通过内部与外部创新共同建立一个有重点、有影响力的管线组合，以解决心血管疾病（全球最常见的死亡原因）中存在的重大未满足需求。

Cardior是一家领先的临床阶段生物制药公司，率先发现和开发基于RNA的疗法，旨在预防、修复和逆转心脏疾病。Cardior的治疗方法是使用独特的非编码RNA作为解决心脏功能障碍的根本原因的创新平台。

此次收购协议中，包括Cardior的先导化合物CDR132L——目前正处于治疗心力衰竭的2期临床开发阶段。CDR132L旨在通过选择性阻断microRNA分子miR-132的异常水平，来停止和部分逆转细胞病理学，从而可能产生对心脏功能的持久改善。

在欧洲心脏杂志发表的一项1b期试验报道中，CDR132L安全性与耐受性良好；结果表明，与安慰剂相比，使用CDR132L治疗的心力衰竭患者的心脏功能得到改善。CDR132L目前正在HF-REVERT 2期临床研究中对280名射血分数降低的心力衰竭（HFrEF）患者进行研究，这些患者之前曾患有心肌梗死。2022年7月，HF-REVERT试验中首位患者接受了给药治疗。

诺和诺德计划启动第二项2期试验，在患有心脏肥大的慢性心力衰竭人群中研究CDR132L，这种疾病会导致心肌壁变厚和僵硬，并影响心脏泵血的能力。

关于Cardior与治疗方法

Cardior旨在识别和对抗广泛的缺血性心力衰竭以及肥厚型和扩张型心肌病等心脏疾病的分子机制。主要致力于开发一类新型反义寡核苷酸（ASO），其靶向特定的非编码RNA（ncRNA），能够同时作用于多种关键疾病途径，引发针对心脏病关键特征的协同治疗效果，包括心脏肥大、纤维化、收缩力受损和血管化减少。尽管ncRNA不翻译成蛋白质，但它们对于关键细胞过程的调节很重要，并且它们的失调是许多疾病的标志。凭借在RNA生物学方面的深厚积累，Cardior正在开发一种面向临床的方法，以恢复心脏病病理过程中这些关键ncRNA的正常水平和功能。

小结

根据医药魔方数据，2023年全球小核酸交易数量创新高，全球范围内小核酸领域发生了31起交易（license in、合作开发）。尽管未公开首付款与里程碑的比例，诺和诺德10.25亿欧元收购Cardior已经是2023年以来小核酸领域披露总金额排进Top 3的交易，要知道Top 2交易是小核酸领域龙头公司Ionis、Almylam分别和AZ、Roche的许可合作。

ASO是小核酸药物领域开发较早，获批上市最多的药物类别。目前，全球范围内共11款ASO药物上市（其中两款早期产品已退市），适应症集中在罕见遗传病领域。

▲ 获批上市的ASO药物

此外，全球有超过160款处于临床阶段的ASO候选药物，适应症也从罕见病向常见病领域拓展。全球范围内，进入3期临床ASO药物开发最多的常见病适应症包括高甘油三酯血症、溃疡性结肠炎、癌症、慢性乙肝、心血管疾病、IgA肾病。

国内企业布局ASO药物相对较晚，大部分公司产品仍处于临床前阶段，进入临床阶段的有瑞博生物、悦康医药、海昶生物、浩博医药4家企业，共计4个临床在研ASO产品，其中瑞博生物、海昶生物为与国外Biotech合作开发。

鉴于ASO等小核酸药物开发浪潮，跨国大药企十分青睐与Biotch共同合作开发，包括阿斯利康、罗氏、Biogen、GSK、BMS均与明星公司Ionis达成ASO药物的合作交易，涉及适应症包括ALS、乙肝、阿尔茨海默病、IgA肾病等。在国内，浙江医药与思和基因就长效和强效的降血脂相关ASO药物的研发、临床和商业化达成合作，以及齐鲁生物与博瑞生物，扬子江与中美瑞康，信达生物与圣因生物也有小核酸药物的合作开发。