速递 | 潜在30年来首个！“first-in-class”疗法3期试验积极结果公布|疾病_新浪财经

转自：药明康德

argenx今天公布其3期ADHERE试验的积极数据，该试验评估其VyvgartHytrulo皮下注射液用于治疗慢性炎症性脱髓鞘性多发神经根神经病（CIDP）成人患者的作用。分析显示，该疗法能够显著改善CIDP患者的临床症状并降低复发风险。ADHERE试验的数据已提交给美国FDA，作为Vyvgart Hytrulo用于治疗CIDP的补充生物制品许可申请（sBLA）的一部分。该申请于2024年2月获得优先审评资格，PDUFA目标日期为2024年6月21日。根据新闻稿，Vyvgart Hytrulo有可能成为CIDP患者30年来首个临床进展。

ADHERE试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，评估VyvgartHytrulo治疗CIDP患者的效果。在该研究中，大多数接受Vyvgart Hytrulo治疗的患者（无论之前是否接受过治疗）的临床症状皆快速改善，并且与接受安慰剂治疗的患者相比，复发风险降低。该试验达到其主要终点。与安慰剂相比，接受该疗法治疗患者的复发风险降低了61%（HR：0.39，95% CI：0.25-0.61，p=0.000039）。

在ADHERE研究的开放标签A阶段中，67%接受Vyvgart Hytrulo治疗的患者表现出临床改善的证据（ECI，evidence of clinical improvement），其中40%的患者在第4周达到ECI。在B阶段中，接受VyvgartHytrulo治疗的患者的临床应答比安慰剂组患者更长，这表现在患者复发风险具统计学与临床上的改善。

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Vyvgart Hytrulo的耐受性良好，观察到的安全性和耐受性特征与之前的临床试验一致。

此外，argenx同时也公布Vyvgart用于治疗全身性重症肌无力（gMG）患者的真实世界数据。分析显示，gMG患者在开始Vyvgart治疗的头六个月能够显著减少类固醇的使用。

Efgartigimod是一款靶向Fc受体（FcRn）的“first-in-class”疗法。其静脉输注（IV）制剂Vyvgart（efgartigimodalfa）在2021年12月获批，成为首个FDA批准的FcRn阻断剂。该疗法可减少致病性IgG抗体，阻断IgG再循环过程。FcRn受体的作用是防止IgG的降解，因此通过防止IgG与FcRn的结合，能够导致介导自身免疫性疾病的IgG抗体更快耗竭，从而减轻疾病症状。Vyvgart Hytrulo是efgartigimodalfa和重组人透明质酸酶PH20的皮下注射产品组合。重组人透明质酸酶PH20由HalozymeTherapeutics公司开发，它可以降解体内的透明质酸，以帮助皮下注射药物的渗透和吸收，为患者提供额外的治疗选择。2023年6月，美国FDA已经批准VyvgartHytrulo皮下注射液上市，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人gMG患者。新闻稿指出，这是FDA批准治疗这一患者群体的首款皮下注射疗法。