治疗自免疾病，诺诚健华公布BTK抑制剂2期研究数据_新浪财经

转自：医药观澜

4月18日，诺诚健华宣布，其布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂奥布替尼治疗慢性原发性血小板减少症（ITP）患者的2期临床研究结果已于近日获《美国血液学杂志》（American Journal Of Hematology）发表。研究表明，奥布替尼有望为ITP患者提供安全有效的治疗方案。根据诺诚健华新闻稿介绍，奥布替尼治疗ITP患者的3期注册临床正加速推进中，预计2024年年底完成患者入组。

ITP是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病，其特征是血液中的血小板计数较低，可导致严重的出血事件。在ITP患者中，免疫系统会攻击并破坏人体自身的血小板，它们在血液凝固和伤口愈合中起着积极的作用。

奥布替尼是诺诚健华开发的一款高度选择性新型BTK抑制剂，旨在用于治疗血液肿瘤及自身免疫性疾病。目前，奥布替尼已在中国获批三个淋巴瘤相关适应症，并已在新加坡获批边缘区淋巴瘤适应症。

本次发表于《美国血液学杂志》的研究旨在评估奥布替尼治疗慢性ITP成人患者的疗效和安全性。研究的主要终点是血小板计数至少连续两周达到≥50×109/L（前4周内未使用补救药物）的患者比例。研究共入组33例患者，在每天一次口服50毫克和30毫克的奥布替尼治疗ITP患者的两个组别中，奥布替尼都展现了良好的安全性。每天一次50毫克起效迅速，疗效更好，特别是在既往对糖皮质激素（GC）/静脉注射免疫球蛋白（IVIG）治疗有应答的患者中。

具体而言：

在50毫克组别中，40%的患者达到主要终点。在12例达到主要终点的患者中，83.3%的患者实现持续应答。22例既往对GC/IVIG有应答的患者中，在50毫克组别中，75.0%的患者达到主要终点。
奥布替尼显著提升了患者的生活质量。第24周完成的健康调查简表 (SF-36) 显示，患者的生理健康得分平均提高了21.2分，情绪健康得分平均提高了10.3分。这表明奥布替尼有望为患者的日常生活及整体健康带来获益。
在对28例患者的分析中，奥布替尼显示出剂量依赖的药代动力学特性（PK）。两种剂量均能几乎完全且持续占有靶点分子BTK，50毫克组的药物暴露量更高。给药后4小时，中位占有率超过99%，并在整个24小时给药期间始终保持在93%以上。这些研究结果不仅表明药物暴露量具有剂量依赖性，而且突显了奥布替尼在两种剂量下的较为强大的靶点占有潜力，印证了其潜在疗效。
奥布替尼治疗ITP安全性和耐受性良好，治疗相关不良事件（TRAE）多数为1级或2级。