经济观察网 记者 张英 2024年6月15日是第10个“重症肌无力关爱日”。重症肌无力是一种罕见病，属于由神经—肌肉接头处传导障碍引起的自体免疫性疾病，症状包括眼皮下垂、视物模糊、说话不清、吞咽困难等，严重时可致患者呼吸困难、危及生命。中国每年约新增1万名重症肌无力患者，近年来发病率呈现上升趋势。
重症肌无力无法治愈，但可以通过早诊断、早治疗让患者回归正常生活。不过，由于社会认知不足，部分患者常遭遇误诊、漏诊。“重症肌无力关爱日”旨在呼吁各界提高疾病认知、关爱重症肌无力患者群体。
6月15日，在患者组织北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心主办的第六届中国重症肌无力大会上，就中国当前重症肌无力的诊疗现状问题，经济观察网专访了北京医院神经内科主任医师张华。张华是中国最早一批诊疗重症肌无力的医生，其所在的北京医院是中国第一家同时拥有神经免疫病房、神经免疫疾病实验室的医院，已接诊了2万多名重症肌无力患者。
| 对话 |
经济观察网：重症肌无力的常见症状是什么？
张华：最常见的是眼睑下垂，就是睁眼困难，特别是看电视、手机等时间长了后感到眼皮抬不上去。大概30%—50%的患者会有这一症状，尤其是疾病刚发作时。
除了眼睛外，其实全身都可能受到影响。四肢没劲也很常见，刷牙时拿不住牙刷，梳头时手抬不起来，走一会儿路就得休息，休息一会儿似乎又好一点。
病情较重的会影响吞咽，嚼东西嚼两下就没劲了，吃一顿饭过去10分钟吃完，现在1小时也吃不完了。也会影响呼吸，不管做什么都得喘两下。
当然也有个别人很特殊，我们见到过只有一个手指头没劲的。
经济观察网：只有一个手指头没劲的情况，可以不用治疗吗？
张华：它有可能发展成全身性的。一旦纵容病情发展，患者投入的时间成本和经济成本会更高。一个手指头不好，可能吃几个星期药就好了，但如果不及时治疗，发展成呼吸、吞咽困难，就可能需要花3个月、半年，甚至花几万到几十万元才能恢复正常。
经济观察网：中国的重症肌无力患者群体特征与国外有什么不同？
张华：现有资料认为，中国患者可能眼部症状的比例比西方要高，全身性无力的比例比西方低。不过目前的流行病学调查数据主要是在医院进行的调查，数据不一定完善，而西方是做的全人群调查。
我们都知道，相比于孩子，中国人对老人的重视程度不是那么高，特别是看病。孩子生病，家里五六个人陪着看，可是如果老人在家里眼皮抬不起来，可能就不去医院看了。
经济观察网：重症肌无力是全年龄段都可能发病吗？
张华：是的。我们一般认为中青年发病率最高，老人小孩发病率低。最近几年，老人的发病率在逐渐提高。不仅是中国，全球范围内都是如此。以前老人在中国整个重症肌无力患者群体中占比不超过5%，现在基本已经在10%—20%了。当然也可能是因为我们社会经济发展以后，全社会对老人的健康问题更关注了，进医院就诊的老人变多了。
经济观察网：近年来对重症肌无力的诊疗发生了哪些变化？
张华：其实在神经免疫领域，重症肌无力是医疗界关注较多的疾病，可以说几乎所有神经免疫疾病都是罕见病，而重症肌无力的知晓度是相对较高的，相比其他神经免疫疾病，它已经有了比较多的治疗手段，治疗效果也不错。
去年有两款生物药进入医保，治疗费用从以前的五六百万元降到现在的30万元/年,医保报销后患者自付费用更低了。目前在研的生物制剂也有五六个，未来两三年，其中两三个药物可能就会上市。
重症肌无力的治疗水平是逐步提升的。十多年前，重症肌无力的死亡率是非常高的，一旦出现“危象”，死亡率至少30%—50%。近年随着医疗界对这个疾病认知度的提高，新治疗手段的出现，死亡率已经下降。在我们病房，死亡率已经降到1%以下了。也就是说，重症肌无力已经不是一个容易危及生命的疾病了。只要接受系统的治疗，80%的患者可以回归正常生活。
现在大众对重症肌无力的知晓度也在提升。以前我们接收的患者大部分是其他医院转来的，现在很多患者是主动找来的，患者通过网络上的科普信息或者线上咨询医生怀疑是重症肌无力。
经济观察网：重症肌无力能够治愈吗？
张华：全世界范围内对这个疾病都不谈治愈，因为目前不管治疗到什么程度，都不能说以后永远不再出现症状加重。部分患者经过治疗完全恢复正常了，过一段时间还有可能加重。
医疗界目前对重症肌无力的治疗目标是，让患者身体达到正常状态，不强调治愈。就如同高血压、糖尿病，只能说得到了有效控制，很难说治愈。
现在新药越来越多，这些药物只是说起效比以往的药物更快，过去可能治3个月才能见到效果，现在可能3天就见效了。第二，副作用相对少了，过去长期服用一款药可能导致长胖、高血压、糖尿等等一系列副作用，现在新药的副作用明显减少了。当然这些新药并不是适合所有重症肌无力人群，就像去年新上市的两个药，总体有效率也就在85%左右，不是所有的患者用上都能起作用。
