国产氯巴占上市,对罕见病用药就要有“罕见力度”

国产氯巴占上市,对罕见病用药就要有“罕见力度”
2022年10月24日 08:33 新京报

每个生命都值得珍惜,罕见病患者的任何合理用药需求都值得尊重,特事特办地帮助他们,应该成为常见行动。

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撰稿 / 秋实(医务工作者) 编辑 徐秋颖 校对 赵琳

▲罕见病药品概念图。图/IC photo

“祝贺国产氯巴占成功上市!”“终于又为癫痫患者解决了一个难题。”“真的很感动,谢谢每一个为此努力过的人……”据人民日报健康客户端报道,10月22日,在国产氯巴占片上市发布会上,一条条祝贺氯巴占上市的评论不断刷新着,这是不少罕见癫痫病患儿家属期待已久的事情。

虽然氯巴占是一种小众药品,但近年来该药多次引发社会的广泛关注。以前与氯巴占有关的多为负面消息,比如又有罕见癫痫病患儿因缺乏这种药而陷入治疗的困境、家长为救罕见病儿购药涉嫌贩毒等。2021年,一篇《1000多位罕见病患儿家属联名求助:我们的孩子需要氯巴占!》的文章,更是将其推上了舆论的风口浪尖。

类似事件的背后,是情与法之间的激烈冲突。一方面,氯巴占是罕见癫痫病的特效药,没有这种药,患儿的症状极难控制,不让患儿使用这种药,不合情理;另一方面,氯巴占在国内尚未合法上市,并且氯巴占具有成瘾性,属国家二类精神管制药品,代购和私自交易这种药,于法不容。

为了化解这道难题,相关部门一直在努力。如果说,国家卫健委相继发布《氯巴占临时进口工作方案》等文件,是化解燃眉之急的临时举措,那么此次国产氯巴占片上市,则属彻底解决问题的长远之策。除了研发进展可圈可点之外,“上市”二字还预示着氯巴占在国内已具合法身份,技术和司法层面的双突破,将使罕见癫痫病患者的用药难题迎刃而解。

▲2022年1月1日,医生为患者注射诺西那生钠注射液。新京报资料图

民有所呼,我有所应,针对罕见病患者的急难愁盼,理应多一些特事特办的“罕见力度”。事实上,国家政策也没少对罕见病患者网开一面,给予特殊照顾。

比如,过去治疗脊髓性肌萎缩症这种罕见病的诺西那生钠注射液每针70万元,由于价格太贵,很多人对其大幅降价和纳入医保不抱奢望,但医保部门敢为难为之事,该药通过“灵魂砍价”,价格降至每针3.3万元,并被纳入医保。医保报销后,患者只需个人支付几千元,很多家长因此喜极而泣。

再如,2022年国家医保目录调整,有344个药品通过初步审查,其中罕见病用药有19个,占比很大。药品纳入医保目录的过程严谨、要求严格,有时可谓百里挑一。但目前国内67%的上市罕见病用药已被纳入医保目录,如此高纳入比例,是任何一类药品都不曾有过的特殊待遇。

据悉,此次国内上市的国产氯巴占片规格为10mg/片,每盒28片,定价84元每盒。“全球最低价格”也为经济困难的用药家庭减轻了负担。

每个生命都值得珍惜,罕见病患者的任何合理用药需求都值得尊重,特事特办地帮助他们,应该成为常见行动。

无论是自制“化合物”,还是上市氯巴占仿制药,技术难度都比较小,更大范围化解罕见病用药难题,还要有敢啃“硬骨头”的决心和能力。

罕见病用药如此紧缺,除了市场交易和药品流通等方面存在障碍之外,最根本的问题是特效药品种稀缺,研发进展缓慢。因此,应通过购买研发成果、发放研发补贴等方式,激励罕见病药品的研发与生产。

罕见病药品有充沛的源头活水,有通畅的中间渠道,方能将更多质优价廉的特效药、救命药送到罕见病患者手中,切实护佑民众生命健康。

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