每个生命都值得珍惜，罕见病患者的任何合理用药需求都值得尊重，特事特办地帮助他们，应该成为常见行动。
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撰稿 / 秋实（医务工作者） 编辑 徐秋颖 校对 赵琳
▲罕见病药品概念图。图/IC photo“祝贺国产氯巴占成功上市！”“终于又为癫痫患者解决了一个难题。”“真的很感动，谢谢每一个为此努力过的人……”据人民日报健康客户端报道，10月22日，在国产氯巴占片上市发布会上，一条条祝贺氯巴占上市的评论不断刷新着，这是不少罕见癫痫病患儿家属期待已久的事情。
虽然氯巴占是一种小众药品，但近年来该药多次引发社会的广泛关注。以前与氯巴占有关的多为负面消息，比如又有罕见癫痫病患儿因缺乏这种药而陷入治疗的困境、家长为救罕见病儿购药涉嫌贩毒等。2021年，一篇《1000多位罕见病患儿家属联名求助：我们的孩子需要氯巴占！》的文章，更是将其推上了舆论的风口浪尖。
类似事件的背后，是情与法之间的激烈冲突。一方面，氯巴占是罕见癫痫病的特效药，没有这种药，患儿的症状极难控制，不让患儿使用这种药，不合情理；另一方面，氯巴占在国内尚未合法上市，并且氯巴占具有成瘾性，属国家二类精神管制药品，代购和私自交易这种药，于法不容。
为了化解这道难题，相关部门一直在努力。如果说，国家卫健委相继发布《氯巴占临时进口工作方案》等文件，是化解燃眉之急的临时举措，那么此次国产氯巴占片上市，则属彻底解决问题的长远之策。除了研发进展可圈可点之外，“上市”二字还预示着氯巴占在国内已具合法身份，技术和司法层面的双突破，将使罕见癫痫病患者的用药难题迎刃而解。
▲2022年1月1日，医生为患者注射诺西那生钠注射液。新京报资料图民有所呼，我有所应，针对罕见病患者的急难愁盼，理应多一些特事特办的“罕见力度”。事实上，国家政策也没少对罕见病患者网开一面，给予特殊照顾。
比如，过去治疗脊髓性肌萎缩症这种罕见病的诺西那生钠注射液每针70万元，由于价格太贵，很多人对其大幅降价和纳入医保不抱奢望，但医保部门敢为难为之事，该药通过“灵魂砍价”，价格降至每针3.3万元，并被纳入医保。医保报销后，患者只需个人支付几千元，很多家长因此喜极而泣。
再如，2022年国家医保目录调整，有344个药品通过初步审查，其中罕见病用药有19个，占比很大。药品纳入医保目录的过程严谨、要求严格，有时可谓百里挑一。但目前国内67%的上市罕见病用药已被纳入医保目录，如此高纳入比例，是任何一类药品都不曾有过的特殊待遇。
据悉，此次国内上市的国产氯巴占片规格为10mg/片，每盒28片，定价84元每盒。“全球最低价格”也为经济困难的用药家庭减轻了负担。
每个生命都值得珍惜，罕见病患者的任何合理用药需求都值得尊重，特事特办地帮助他们，应该成为常见行动。
无论是自制“化合物”，还是上市氯巴占仿制药，技术难度都比较小，更大范围化解罕见病用药难题，还要有敢啃“硬骨头”的决心和能力。
罕见病用药如此紧缺，除了市场交易和药品流通等方面存在障碍之外，最根本的问题是特效药品种稀缺，研发进展缓慢。因此，应通过购买研发成果、发放研发补贴等方式，激励罕见病药品的研发与生产。
罕见病药品有充沛的源头活水，有通畅的中间渠道，方能将更多质优价廉的特效药、救命药送到罕见病患者手中，切实护佑民众生命健康。
