新快报讯 更多梗阻性肥厚型心肌病（HCM）患者有机会用上创新药物。11月28日，梗阻性HCM创新药、全球首创且目前唯一获批心肌肌球蛋白抑制剂迈凡妥（通用名：玛伐凯泰胶囊）被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》（以下简称《医保目录》），用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级Ⅱ-Ⅲ级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，将极大减轻梗阻性HCM患者的经济负担。据了解，新版医保目录预计于2025年1月1日起正式实施，各地报销流程及时间以当地政府公告为准。
“肥心病”危害大，易致胸痛、心律失常甚至猝死
肥厚型心肌病主要是由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的，或病因不明的，以心肌肥厚为特征的心肌病，以左心室壁受累最为常见。患者心肌肥厚导致左心室射血时流出道出现梗阻，引起一系列症状和体征。
活动后胸痛是肥厚型梗阻性心肌病的主要症状之一，病人可能在快走后出现胸痛，这种痛与冠心病心绞痛类似。这是由于梗阻性肥厚型心肌病患者的左心室流出道梗阻，就像水泵的出口被堵住了一样，血液在心脏里面不能有效流出。患者可出现晕厥，严重的还会出现心力衰竭、心律失常、心房颤动，甚至猝死。据统计，心脏性猝死的发生率虽然只有1%，但其仍是HCM患者的主要死亡原因之一，在年轻患者中尤为显著。
创新心肌肌球蛋白抑制剂打破治疗僵局
长期以来，梗阻性HCM治疗上主要是针对梗阻进行药物或侵入性治疗，以减轻梗阻，但效果都差强人意。侵入性室间隔减容术存在治疗相关的不良并发症，也存在一定手术相关死亡风险，患者的手术意愿也不高。既往的药物均为非特异性治疗药物，以β受体阻滞剂、非二氢吡啶类钙拮抗剂等为主，通过减慢心率和抑制心肌收缩力来缓解梗阻，但效果有限，只有少数患者的梗阻能完全缓解，患者生活质量难以改善。梗阻性HCM患者的治疗需求长期得不到满足，亟需行之有效的创新疗法打破这一僵局。
新药和创新治疗方案的推陈出新，让梗阻性HCM患者有了更多的治疗选择，针对疾病病理生理机制的靶向治疗成为破局方向。最新研究发现，过多肌球蛋白和肌动蛋白横桥的形成，以及肌球蛋白超松弛状态的失调是HCM的机理特征。心肌肌球蛋白抑制剂通过与心肌肌球蛋白的选择性结合，减少肌球蛋白和肌动蛋白横桥过量形成，以减轻心肌的过度收缩，并改善舒张功能。
玛伐凯泰是全球首创的心肌肌球蛋白抑制剂。其在2022年获中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）授予“突破性治疗药物”资格认证，次年将其纳入了优先审评，并在2024年4月24日在中国获批，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级Ⅱ-Ⅲ级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善运动能力和症状。中国人群的临床研究证实，玛伐凯泰能够改善梗阻性HCM成人患者的左心室流出道梗阻，患者的临床症状、健康状态等也均观察到改善。目前，玛伐凯泰已被纳入国内外多个权威指南推荐，有望改变梗阻性HCM患者群体的治疗格局和结局。
纳入医保药品目录，让更多患者用上创新药
北京协和医院院长张抒扬教授指出，梗阻性肥厚型心肌病是一种慢性、进行性的心脏疾病，影响患者的日常工作和生活，是一种需要持续管理的疾病。
如何满足患者对创新药物长期治疗的需求，有效减轻患者疾病负担是亟需关注的问题。经过本次医保谈判，玛伐凯泰被纳入新版《医保目录》，成为了首款纳入国家医保目录的梗阻性肥厚型心肌病创新治疗药物，有效填补了临床治疗和医保领域空白，有望让更多患者回归正常工作和生活，具有重要的临床和社会价值。“我们期待玛伐凯泰纳入医保后，中国患者的长期治疗需求能够进一步得到满足，让获益患者能够持续获得创新药物，不因经济原因而放弃治疗，最大化治疗效果。”张抒扬表示。
采写：新快报记者 梁瑜
