本文源自:格隆汇
格隆汇 8 月 6日丨金斯瑞生物科技(01548.HK)发布公告，国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)已推荐将西达基奥仑赛(cilta-cel, LCARB38M CAR-T细胞制剂)纳入突破性治疗药物认定，该药物为在研的靶向B细胞成熟抗原(“BCMA”)的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(“ RRMM”)成人患者。根据国家药品监督管理局于2020年7月8日发布的《突破性治疗药物认定审评工作程序(试行)》(2020年第82号)，药品评审中心于8月4日完成突破性治疗药物认定审核并推荐纳入突破性治疗药物认定，将在国家药品监督管理局网站公示五个工作日(2020年8月5日至2020年8月12日)后纳入突破性治疗药物认定。
Cilta-cel(LCAR-B38M CAR-T细胞制剂)的突破性治疗药物认定是基于正在中国进行的 II期CARTIFAN-1(MMY2002、NCT03758417、CTR20181007)研究，正在美国(MMY2001、 NCT03548207)和日本进行的cilta-cel (JNJ-4528)的Ib/II期CARTITUDE-1研究，以及在中国进行的I期首次人体临床研究LEGEND-2(NCT03090659)。cilta-cel指LCAR-B38M CAR-T细胞制剂和JNJ-4528。LCAR-B38M CAR-T细胞制剂是指在中国进行的研究中所使用的试验用药物，JNJ-4528是指在中国以外地区进行的研究中所使用的试验用药物，二者属于相同的CAR-T细胞疗法。
2020年7月1日实施的新版《药品注册管理办法》首次包括了突破性治疗药物认定章节，突破性治疗药物认定旨在加速用于治疗严重疾病且尚无有效防治手段的药物的开发和审评。初步的临床证据表明，与现有治疗手段相比，该疗法具有明显的临床优势。Ciltacel是中国首个获推荐纳入突破性治疗药物认定的产品。
2017年12月，(i)公司非全资附属公司Legend Biotech USA Inc.，(ii)公司非全资附属公司Legend Biotech Ireland Limited，和(iii)强生集团杨森制药公司之一Janssen Biotech, Inc. (“Janssen”)签订了一项全球合作和授权合约，共同开发和商业化治疗多发性骨髓瘤患者的cilta-cel。cilta-cel是一种结构独特的CAR-T细胞疗法，含有4-1BB共刺激结构域和两个靶向BCMA的单域抗体，旨在增加抗体亲和力。
公司附属公司传奇生物科技股份有限公司(NASDAQ: LEGN)首席执行官章方良博士表示：“国家药品监督管理局药品审评中心所推荐授予的突破性治疗药物认定对于cilta-cel治疗中国的骨髓瘤患者的开发过程是一个重大的监管里程碑，传奇和Janssen将合作继续致力在中国及全球推广该试验性疗法。”
根据披露，II期CARTIFAN-1确证性试验(MMY2002、NCT03758417、CTR20181007)是一项正在中国进行的进一步评价cilta-cel(LCAR-B38M CAR-T细胞制剂)在RRMM患者中有效性和安全性的研究。研究患者既往接受过至少三线治疗，其中包括至少一种蛋白酶体抑制剂(PI)和至少一种免疫调节剂(IMiD® )，并且在接受最近一次治疗后12个月内出现疾病进展。
