国内首个基因编辑疗法临床试验申请获受理 治疗β地中海贫血

国内首个基因编辑疗法临床试验申请获受理 治疗β地中海贫血
2020年10月27日 14:45 金融界网站

本文源自:金融界网站

  博雅辑因今日宣布,中国国家药品监督管理局药品审评中心已经受理其针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑疗法产品ET-01(受理号:CXSL2000299),即CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液的临床试验申请。这是中国首个获药品审评中心受理的基因编辑疗法临床试验申请。据介绍,此项临床试验计划在输血依赖型β地中海贫血患者中评价ET-01单次移植的安全性和有效性。(澎湃)

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