β地中海贫血患儿迎福音 国内首个基因编辑疗法临床试验申请获受理 多家上市公司参股!

β地中海贫血患儿迎福音 国内首个基因编辑疗法临床试验申请获受理 多家上市公司参股!
2020年10月27日 15:30 金融界网站

本文源自:金融界网站

  据澎湃消息,博雅辑因今日宣布,中国国家药品监督管理局药品审评中心已经受理其针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑疗法产品ET-01(受理号:CXSL2000299),即CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液的临床试验申请。这是中国首个获药品审评中心受理的基因编辑疗法临床试验申请。据介绍,此项临床试验计划在输血依赖型β地中海贫血患者中评价ET-01单次移植的安全性和有效性

  天眼查数据显示,博雅辑因生物科技有限公司(EdigeneInc.)是国内一家以生物技术为依托的公司,总部位于北京市昌平区生命科学园内。博雅辑因使用专利保护的高效基因编辑技术,提供基因改造细胞系、基因改造细胞系定制服务、高通量遗传筛选文库和服务等产品及生物技术服务。

 据悉,博晖创新鱼跃医疗泰格医药海思科亚太药业等间接参股博雅辑因。

  β地中海贫血(β-mediterraneananemia)是指β链的合成受部分或完全抑制的一组血红蛋白病。患儿出生时无症状,多于婴儿期发病,生后3~6个月内发病者占50%,偶有新生儿期发病者。发病年龄愈早,病情愈重。严重的慢性进行性贫血,需依靠输血维持生命,3~4周输血1次,随年龄增长日益明显。

  患儿出生时无症状,多于婴儿期发病,生后3~6个月内发病者占50%,偶有新生儿期发病者。发病年龄愈早,病情愈重。严重的慢性进行性贫血,需依靠输血维持生命,3~4周输血1次,随年龄增长日益明显。伴骨骼改变,首先发生于掌骨,再至长骨、肋骨,最后为颅骨,形成特殊面容(Down’s面容):头大、额部突起、两颧略高、鼻梁低陷,眼距增宽,眼睑水肿。皮肤斑状色素沉着。食欲不振,生长发育停滞,肝脾日渐肿大,以脾大明显,可达盆腔。患儿常并发支气管炎或肺炎。并发含铁血黄素沉着症时因过多的铁沉着于心肌和其他脏器如肝、胰腺等而引起该脏器损害的相应症状,其中最严重的是心力衰竭和肝纤维化及肝功能衰竭,是导致患儿死亡的重要原因之一。本病如不治疗,多于5岁前死亡。

财经自媒体联盟

新浪首页 语音播报 相关新闻 返回顶部