中国青年报客户端讯（董静格 陈恔 干玎竹 中青报·中青网记者 张茜）1月9日下午1点30分，北京协和医院泌尿外科主任张玉石详细问诊后，为肾上腺皮质癌患者刘女士开出了“救命药”米托坦。20分钟后，取到药的刘女士特意返回诊室，向张玉石深深鞠了一躬。北京协和医院药剂科主任张波表示，刘女士的处方是该药在中国内地开出的首张处方，从该药正式在内地上市销售到患者用上药，不足48小时。
张玉石介绍，肾上腺皮质癌是一种罕见且预后极差的肾上腺恶性肿瘤，发病率仅为百万分之一，五年生存率约30%。
据悉，米托坦是唯一获得美国食品药品管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）批准的治疗肾上腺皮质癌的“孤儿药”。2023年9月，国家药品监督管理局批准米托坦片上市。
据介绍，2025年1月8日晚，在内地上市销售的第一批米托坦加急空运发往北京。张波清楚地记得，药品送抵北京协和医院时，是1月9日11点29分。9日下午，从新疆、湖北、河南等地赶来的10位肾上腺皮质癌患者顺利拿到了“救命药”，刘女士就是其中之一。
“终于等到这一天了！这对我们患者来说是特别大的喜讯，终于不用再为用药发愁了！”刘女士说。
让罕见病药物“临床可及”，是北京协和医院持续努力的方向。该院工作人员表示，和不少罕见病药物类似，米托坦的上市之路十分“艰难”。
张玉石长期关注着一个有200余名患者的病友群。他介绍，根治性手术切除是肾上腺皮质癌的首选治疗方案，但许多患者确诊时已为晚期或已存在转移，无法进行手术，只能接受药物治疗。
张波介绍，米托坦早已在欧美国家获批用于治疗肾上腺皮质癌，但此前因为对中国患者群体数量、药代动力学特征等认知不足，未在我国上市。为了满足我国患者的用药需求，2019年，在北京协和医院张抒扬院长的大力推动下，北京协和医院与中国罕见病联盟开始组织开展相关政策研究，寻找采购途径，准备申报资料等。2019年，北京协和医院向主管单位提出申请，随后获批以“一次性进口”的方式从国外采购少量米托坦片，特批给肾上腺皮质癌患者使用。“无异于在悬崖峭壁中开辟出一条新路。”张波说，当时这一举动被业界称为“罕见病特效药进入中国的破冰之旅”。
张波表示，近几年，北京协和医院药剂科针对该药开展了一系列科研工作，对药物浓度、安全性监测以及药物临床综合评价等方面进行探索，科研成果为政府决策提供了参考，加速了该药在内地上市的进程。
在张波看来：“米托坦在中国内地的成功上市，是多部门在罕见病用药保障领域协同攻坚的标志性成果。”他认为，近年来，随着国家和社会对罕见病的重视，罕见病药品供应保障体系建设进入了加速期。
“感觉自己非常幸运！在中国内地上市的米托坦有了中文名，也增加了中文说明书。我还有一个小愿望，就是希望它尽快进医保，价格更惠民。”刘女士表示。
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