从渐冻症患者的角度而言，目前可供选择的用药并不多。迄今，临床上应用的主要有两种能够干预疾病进程的药物。
近日有媒体报道称，一种治疗渐冻症的“救命药”利鲁唑片（商品名“力如太”）在上海多家大型三甲医院出现“断供”的情况。据了解，该药物由法国制药公司赛诺菲生产。
4月28日晚间，赛诺菲中国方面回应第一财经记者：“对于近期患者和媒体反馈的部分医院关于’力如太’的供应情况，我们已全力跟进解决。”
厂商境外生产地变更需重新备案
赛诺菲表示，正与各方协调，加强该产品的供应保障。“除本市主要供货医院之外，我们将进一步根据零售渠道的产品库存，为急需用药的患者提供就医信息，以确保患者用得上药，解燃眉之急。与此同时，我们也在与药事等相关部门积极沟通配合，加速解决部分医院可能出现的供药问题。”公司向第一财经记者表示。
第一财经记者从知情人士处了解到，上海部分三甲医院“力如太”缺货的情况已经持续了至少一个月。记者获得的一份赛诺菲北京公司3月20日发给医疗机构的情况说明中写道：“利鲁唑片(力如太)境外生产企业的名称和地址发生行政变更，由于上海药事所近期对接国家子系统平台并进行平台升级，生产企业信息尚在审核中暂未完成更新，我司已及时跟进并将确保第一时间更新后告知贵院。”
公司方面还称：“赛诺菲保障目前供应流通的‘力如太’均在批件有效期内生产并进口到中国，符合进口药品注册证要求。”
值得关注的是，厂商境外生产地址变更需重新备案是一方面原因，另一方面，去年12月，赛诺菲中国与上药控股签署战略合作协议，赛诺菲中国方面向第一财经记者表示，“力如太”的销售目前已经由上药承接，但进口生物制剂的流程很复杂，此次供应变动不是因为上药的原因。
一位上海三甲医院神经内科医生对第一财经记者表示，赛诺菲的“力如太”近期确实没有货，医院也在与厂商积极沟通。但他指出，在这款药物缺货的情况下，患者并不是“无药可用”，一是有国产的利鲁唑仿制药可以替代，虽然这些药物仍然缺乏大规模患者的验证数据，仅有一致性评价数据；另一种是可以使用其他治疗药物，如依达拉奉（Edaravone）。
上述医生表示，对于长期服用赛诺菲利鲁唑、且有较好疗效的患者来说，换药确实会带来很多不便，因此有关方面也应该从患者的角度出发，尽快解决供货问题。
“救命药”有无替代选项？
渐冻症即“肌萎缩侧索硬化”（ALS），这是一种绝望的致死性运动神经元疾病。患者脑内的上运动神经元与脊髓内的下运动神经元会逐渐死亡，中枢神经系统无法向外发出运动指令，大脑从而失去对肢体的控制。
从渐冻症患者的角度而言，目前可供选择的用药并不多。迄今，临床上应用的主要有两种能够干预疾病进程的药物。利鲁唑是一种相对较老的药，1996年就被美国FDA批准；较新的是2017年美国FDA批准的日本田边三菱公司的依达拉奉。
国内目前有7款上市的国产利鲁唑产品，来自鲁南贝特制药、江苏恩华药业、万特制药（海南）等厂商。
不过该药物的疗效也有争议。一位神经内科领域知名专家对第一财经记者表示：“赛诺菲的这款药效果也并不理想，欧洲的临床数据显示，与安慰剂相比，仅能延长患者3个月生存期。”
渐冻症患者的生存期一般在3-5年，在没有其他更好药物可用的情况下，即便能延长3个月的生存期也是宝贵的，因此利鲁唑仍是目前临床上最为推荐的一款治疗渐冻症的药物，而且也是目前针对ALS适应证的医保用药。
一位神经内科专家对第一财经记者表示，如果能够在疾病较早期的时候开始服用，对于延长生存期仍然会有较为显著的疗效。据他观察，一些长期使用利鲁唑的患者，存活长达10年的情况也有发生。
与此同时，新药研发也在推进中。近期，全球首个靶向SOD1基因的渐冻症对因治疗药物Tofersen落地瑞金海南医院，该药物已经获得美国FDA批准，并于2023年向中国国家药品监督管理局递交了上市申请。
渐冻症人群发病率约为十万分之二至三，尽管患者群体的规模相对其他罕见病而言并不是特别庞大，但渐冻症被称为罕见病中的“旗舰病”，受到极大关注。著名物理学家霍金就是渐冻症患者的典型代表。2014年，全球互联网发起了一项“冰桶挑战”的捐赠活动，将公众对渐冻症的关注推向高潮。
中国渐冻症患者人数约有10万人。复旦大学附属中山医院副主任医师、中华医学会神经病学分会渐冻人协作组委员兼秘书冯国栋表示，渐冻症这个疾病的异质性很强，每个人发病的症状差异较大，而且目前诊断也仍然有挑战。
“渐冻症的早期症状并不典型，很容易误诊或者漏诊，即便到了中期，有很多症状也都是疑似ALS。”他告诉第一财经记者，“尤其是伴有一些其他疾病的中老年人容易被误诊。”
一般而言，40岁至60岁年龄段是渐冻症的好发阶段，但老年人也会发病。“人的呼吸、运动、语言、吞咽等功能的损伤都会在渐冻症中出现。”冯国栋表示，“如果渐冻症的康复和护理问题解决了，那么很多其他疾病带来的问题也会迎刃而解。”
