近日，生物技术公司 Selecta Biosciences（纳斯达克股票代码：SELB）和 Ginkgo Bioworks（纽约证券交易所代码：DNA) 宣布将利用前者的 ImmTOR™ 免疫耐受平台和后者领先的细胞编程平台，合作开发具有改进转导、增强组织嗜性和降低免疫原性的下一代病毒衣壳。Ginkgo Bioworks 负责设计病毒衣壳，Selecta Biosciences 将在此后进行所有临床前和临床研究。
事实上，这已经是两家公司的第二次合作，早在去年 10 月，二者就曾宣布建立合作伙伴关系，联手推进孤儿病和罕见病的治疗。
Selecta Biosciences 是一家临床阶段的生物技术公司，总部位于大波士顿地区。正在利用其 ImmTOR 平台来减轻人体对腺相关病毒 (AAV) 载体基因疗法的免疫反应。公司目标是通过将 ImmTOR 与下一代适用的 AAV 载体相结合，进一步提高 AAV 介导的基因疗法的安全性和有效性。
图丨 Selecta Biosciences 总裁兼首席执行官 CARSTEN BRUNN，曾在拜耳、礼来、诺华、巴西利亚、博士伦等公司担任高级领导职务。（来源：公司官网）
21 世纪以来，基因疗法一直是热门话题，它通过分子生物学技术，将目的基因导入患者体内，来纠正患者细胞错误的基因表达，为许多难治愈的疾病的治疗方向开发了许多新的可能。目前用于基因治疗的载体一般分为病毒载体和非病毒载体两大类。
病毒载体是临床试验中使用最广泛且高效的载体，其中，重组 AAV 病毒作为一种基因递送载体被广泛用于基因治疗。在治疗中，AAV 病毒载体一生只能进行一次给药，这是因为 AAV 病毒存在免疫原性问题，会引起患者体内的免疫系统反应，当其具有治疗作用的基因片段复制不足时，将无法通过重复给药增加疗效。
所谓免疫原性，是一种物质（例如外来或有潜在危险的蛋白质）引发抗原特异性免疫反应的能力。
抗原是由细胞、病毒、真菌、细菌或其他生物体产生的物质，通常是蛋白质。免疫原性对于使免疫系统能够保护身体免受致病病原体和其他有害物质的侵害非常重要。
然而，免疫原性也可能导致不需要的免疫反应。在自身抗原的情况下，不需要的免疫反应会导致自身免疫性疾病，还会损害生物药物的功效和安全性。
在生物疗法的情况下，抗药物抗体 (ADA) 的形成可以中和活性，改变生物药物的药代动力学和生物分布，或引起超敏反应和可能危及生命的事件。
（来源：公司官网）Selecta Biosciences 用其 ImmTOR 平台开发耐受性疗法，选择性地减轻不需要的免疫反应，恢复对自身抗原的自然耐受性的潜力。
具体来说，ImmTOR 平台旨在通过使用纳米粒子技术将雷帕霉素（Rapamycin，一种免疫抑制剂）靶向免疫细胞来诱导抗原特异性免疫耐受，该技术已被临床证明是一种有效的递送系统。当用于患者时，ImmTOR 纳米颗粒会被淋巴结、脾脏和肝脏过滤掉，然后被抗原呈递细胞 (APC)，例如树突状细胞 (DC) 吸收，这种 APC 可以触发免疫原性以及来自 T 细胞的耐受性反应。ImmTOR 促进耐受性 DC 的诱导，进而激活抗原特异性调节性 T 细胞以抑制对抗原的免疫反应。
ImmTOR 已经过临床验证，能够诱导对高免疫原性蛋白质的耐受性，有可能放大生物疗法的功效，同时使患者能够更长时间地接受治疗。该研究已发表在包括 Nature Nanotechnology、Nature Communications 和 Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America (PNAS) 在内的多个高水平同行评审期刊上。
Selecta Biosciences 拥有多条专注于基因疗法的管线。
（来源：公司官网）Selecta Biosciences 开发了一种商业规模的良好生产规范 (GMP) 流程，以确保 ImmTOR 始终按照质量标准进行生产和控制。目前计划通过将 ImmTOR 与其他生物制剂相结合来建立新的耐受性疗法管线，推进新的耐受性疗法。
参考资料
https://www.prnewswire.com/news-releases/selecta-biosciences-and-ginkgo-bioworks-announce-new-collaboration-to-develop-next-generation-gene-therapy-capsids-301456704.html
https://selectabio.com/portfolio/#pipeline
