导读：2024年10月09日，瑞典皇家科学院宣布将诺贝尔化学奖授予三位研究领域与人工智能相关的科学家，以表彰他们在蛋白质设计与结构预测方面的成就。2025年01月08日，生成式AI新药研发公司Absci Corporation与AMD达成战略合作，以支持关键的人工智能新药研发工作负载，AMD还将以私募股权投资（PIPE）的形式向Absci投资2000万美元。2025年01月09日，晶泰科技宣布其下属部门Ailux Biologics与跨国生物制药公司优时比（UCB）签署了大分子药物发现AI平台授权协议。2024年以来AI药物发现领域战略合作事件频发，赛道已站上风口，“AI+制药”为医药健康领域带来了全新广阔的想象空间。
01 AI赋能药物研发
医药研发是一项高风险、高耗时，并且需要大量药物发现及开发专业知识和经验的过程。新药的研发主要包含药物发现、临床前和临床三个阶段，其中药物发现涉及识别新的潜在药物，通常包含靶点识别及验证、苗头化合物识别以及先导化合物生成及优化。临床前研究通常涉及动物模型研究以评估毒理学及其他参数、化学合成及药物配方的优化以及确保批准开始临床试验所需的其他研究。临床试验需要在健康受试者和患者中进行连续试验来确定药物安全性及疗效，从而确保获得监管部门批准。
从药物发现阶段的成本及成功率来看，据英矽智能招股说明书显示，从靶点至苗头化合物至先导化合物优化的过程中，药物发现阶段整体的成功率仅有51%。此前美国塔夫茨大学药物发展研究中心于2016年研究了10家生物制药公司的106种创新药的研发成本，每种创新药物最终获FDA批准的平均费用约为13.95亿美元。除此之外，在样本量达5000~10000个临床前化合物筛选中，大约只有5个化合物可以进入临床试验阶段，最终约1个药物会进入审批上市，成功率仅为0.01%。
人工智能（AI）药物发现是指利用人工智能技术来加速和优化药物研发的过程，从新分子设计到预测临床试验结果，通过机器学习（ML）、深度学习（DL）、生成式AI等技术，AI可以融入到药物发现过程中的各个阶段，减少药企药物发现及开发所需要的时间和资源，提升临床试验的成功率。
药物发现的难度日益增加，多年以来，许多药物发现已经被成功被转化为成功的药物，研究人员使用传统方法寻找新药的选择更少。在新药研发的节奏愈发加快、新药研发成本愈发高企、靶点同质化愈发严重的时代背景下，AI药物发现工具的出现有望显著提高药物研发的效率和成功率，降低研发成本的同时加速新药上市的进程。
具体来说，在靶点识别阶段中，AI药物发现工具可以通过分析大量的生物医学数据，识别与疾病相关的潜在靶点；在化合物筛选阶段中，AI药物发现工具可以通过计算机模拟化合物与目标蛋白之间的相互作用，从而快速筛选出具有治疗潜力的化合物；在药物设计阶段，AI可以帮助设计新的药物分子结构，并对现有化合物进行优化，以提高其疗效和安全性。
图表 1：基于AI的药物发现的主要优势
数据来源：英矽智能招股说明书，来觅数据整理02 AI药物发现工具商业模式
AI药物发现工具的主要客户包括大型制药公司、生物技术公司以及研究机构。从商业模式的情况来看，AI药物发现工具的商业化模式主要包含软件销售/技术平台授权、AI CRO模式、合作研发模式等。
提供软件平台服务即通过软件即服务（SaaS）或定制化解决防范为客户提供AI药物发现技术平台和解决方案，通过广泛合作积累更多数据以支持算法迭代，从而帮助药企更好、更快地完成研发任务，这类商业模式的代表公司如成立于1990年，提供AI药物发现服务的Schrödinger，其开发的基于物理的计算平台可以较为精确地预测分子的关键理化性质，更高效且耕地成本地发现高质量分子。Schrödinger的软件服务被全球上千家科研机构使用，截至2021年拥有超过1600个活跃用户，包括多家大型制药公司，如百时美施贵宝（BMS）、礼来和武田制药等。2023年Schrödinger实现总营收2.17亿美元，同比增长19.73%。受益于武田制药以40亿美元收购Nimbus的TYK2药物影响，Schrödinger获得了超1.472亿美元的现金分配，净利润2023年首度扭亏为盈达到4100万美元。
AI CRO模式即为相关药企、CRO等药物研发公司提供外包服务，这类公司主要通过合作的形式与大量外部企业共同推进管线的开发，利用广泛合作沉淀更多的数据支持其算法模型进行优化迭代升级。这种商业模式的代表公司如成立于2012年，来自英国牛津的Exscientia，其采用和外部企业合作的形式，利用已开发的人工智能平台进行自动化药物的研发指导。Exscientia的AI解决方案包括CentaurAI、Centaur Biologist以及Centaur Chemist，分别负责靶点选择、设计正确的候选分子、收集正确数据及选择患者。合作伙伴方面，Exscientia已与多家顶级药企建立了合作关系，包括百时美施贵宝（BMS）、赛诺菲等。2024年前三季度Exscientia总收入为493万美元，净亏损为5213万美元，在研发上始终保持着高投入。
除了上述两种模式外，还存在自研AI药物发现工具，以推进内部研发自有管线为主的模式。取决于业务类型，这类药企往往很少或不提供对外软件服务，跟外部企业的合作较少，自研的AI药物发现工具主要用于推进自有管线，如自主研发人工智能生物靶点发现平台PandaOmic™的英矽智能，该平台主要用于内部药物发现和开发项目，并未明确对外授权，英矽智能通过其AI平台实现了从靶点发现、分子生成到临床方案优化的全流程赋能，已有多个项目进入临床试验阶段。
从国内AI制药企业的商业模式情况来看，据此前动脉网的统计数据显示，对国内40余家AI制药企业的商业模式调研中，大部分国内的AI制药企业的商业模式介于自研管线&对外CRO之间，该占比高达42.9%，仅提供软件服务的工具提供商占比为18.4%；为相关药企、CRO等药物研发公司提供外包服务的AI CRO占比为12.2%；仅布局自研管线的占比为12.2%。国内AI制药领域的玩家更倾向于“多线扩张”模式。
图表 2：国内AI制药企业商业模式情况
数据来源：动脉网，来觅数据整理03 AI药物发现领域投融情况
伴随着近年来人工智能热度的急速攀升，“AI+药物研发“的化学反应凭借其广阔的应用前景已经成为了国内医疗行业的发展大热领域之一，据头豹研究院数据显示，中国人工智能药物发现与开发市场规模从2019年的7000万元增长到4.1亿元，伴随着人工智能的爆发，预计至2028年市场规模将达到59.6亿元。
从一级市场的动态来看，AI药物发现赛道同样成为了广大投资方竞逐的热门领域之一，今年以来投融热度明显火热，据来觅PEVC数据显示，2024年AI药物发现赛道（不含自研AI药物发现平台用于自有管线开发的药企）已发生融资案例超10起，多为早期融资案例，赛道整体上处于新兴发展阶段，投融热度逐步攀升。感兴趣的读者，可以登录Rime PEVC平台获取AI药物发现赛道全量融资案例、被投项目及深度数据分析。
图表 ３：2024年以来中国AI药物发现领域投融情况
数据来源：来觅数据
