近日，和黄医药宣布其在研的又一款国家1类创新药索乐匹尼布用于成人原发免疫性血小板减少症（ITP）患者的ESLIM-01中国III期研究结果于《柳叶刀·血液病学》发表。同期，该研究报告已于6月14日在欧洲血液协会2024年年会上以一项口头报告及两项海报展示的形式公布。
索乐匹尼布是一种用于治疗血液恶性肿瘤和免疫性疾病的新型、高选择性的脾酪氨酸激酶（Syk）口服抑制剂。Syk是Fc受体和B细胞受体信号传导通路的重要组成部分。免疫性血小板减少症是一种复杂的自身免疫性出血性疾病，导致患者外周血中的血小板水平降低。由于造成疲劳、活动限制和焦虑，免疫性血小板减少症也可能对患者的生活质量造成影响。
此次《柳叶刀·血液病学》发表的ESLIM-01研究结果显示治疗其持久缓解率为48.4%，而安慰剂则为0% 。欧洲血液协会年会上报告的亚组分析显示，无论既往的治疗线数或者既往TPO/TPO-RA治疗情况如何，均带来一致的临床获益 。研究验证了SYK抑制剂索乐匹尼布在中国原发ITP患者的持久获益疗效和良好的安全性，表明索乐匹尼布有潜力成为既往接受过至少一种治疗的免疫性血小板减少症患者的治疗选择。
目前，临床上温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）的一线治疗主要依赖于糖皮质激素或糖皮质激素联合利妥昔单抗，脾切除也是一种治疗手段。然而，因疗效、治疗相关不良事件、患者接受度等因素，患者群体仍面临着尚未满足的医疗需求。因此，新药研发的紧迫性与重要性日益凸显，旨在为患者提供更多治疗选择，以期进一步改善wAIHA的治疗格局，提升患者生活质量。
2024年1月，索乐匹尼布用于治疗成人原发免疫性血小板减少症患者的新药上市申请已获中国国家药品监督管理局受理并予以优先审批，索乐匹尼布有望年内上市造福原发免疫性血小板减少症患者。
据悉，该创新药物的一项于美国开展的剂量探索研究正在计划中。和黄医药已于 2024 年3月在中国启动索乐匹尼布用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）成人患者的II/III 期研究的注册阶段 。和黄医药目前保留索乐匹尼布在全球的所有权利。
作者：沈湫莎
文：沈湫莎图：受访者提供责任编辑：任荃
