今天，我们来深入探讨一下创新药行业。曾经，创新药行业因高投入、长周期和低成功率而令人望而却步。然而，在AI技术和政策的双重驱动下，如今的创新药行业正迎来效率革命和全球突围的双重机遇。自2025年以来，创新药已经从概念走向临床，国产创新药的出海订单屡破纪录。同时，七部门联合发文为行业定调，所有信号都指向一个结论：创新药行业的新周期已经到来。
我们先来看一组官方的最新数据。目前，创新药行业利用AI技术渗透研发全流程，有望将部分新药的早期研发周期缩短50%以上，整体上市时间有望缩短至5~7年。2025年，全球AI制药市场规模已超过300亿美元，中国从仿创结合向全球创新进阶，出海订单单笔金额超50亿美元。创新药的核心使用场景集中在肿瘤、代谢疾病、传染病和罕见病四大领域，AI技术已全面渗透从靶点发现到临床的全流程。
在肿瘤领域，相关企业的ADC药物靶向HER2的三期临床数据显示，客观缓解率达到52%，较传统化疗提升了16%，并且已经在国内获批上市。在代谢疾病领域，相关企业的GLP-1类药物在NASH二期临床中显示肝脂肪减少率超50%，成为千亿级赛道的新增长点。此外，全球健康药物研发中心发布的AI孔明平台，实现了从靶点分析到分子生成再到成药性优化的全流程智能设计。在结核病、疟疾等全球健康疾病管线的特定靶点验证中，候选分子命中率较传统流程提升了10倍。一些企业的AI加机器人自动化工站，将化合物筛选效率提升了370×24%，小时生成标准化数据驱动模型迭代。
从行业增长的确定性来看，AI和出海是核心驱动因素。头豹研究院预测，2024年至2028年，中国AI制药市场规模将从7.3亿元增至58.6亿元，年复合增长率（CAGR）达到68.5%。麦肯锡则更为乐观，其预测如果AI全面渗透药物研发全链条，潜在市场空间可达2800亿至5300亿美元。
中国创新药的出海也在持续加速。2025年，对外授权交易总额预计达到1100亿美元左右。在ADC、双抗等前沿领域，中国企业已经实现了局部领跑，多款产品达成了数十亿美元级的国际合作。根据官方机构报告数据，截至2024年底，中国创新药在全球研发管线中的占比已达到23%至30%，位居全球第二，其中全球在研首创新药中国占比20%至24%。2024年全球新启动的临床实验中，来自中国的实验占比达到30%，仅次于美国的35%。
接下来，我们来拆解一下创新药行业的产业链。首先是上游的研发服务和算力数据。上游是创新药研发的基石，主要包括CRO、CDMO、算力供应商和医药大数据等。其中，CXO行业是当前最为确定的环节，因为它受益于全球研发外包转移，AI技术又能进一步提升效率，再加上政策支持医药数据要素流通，CXO成为上游中最有确定性的方向。从未来发展方向来看，CXO大概率会向AI加全流程升级。
其次是中游的创新药企。作为创新药的核心主体，药企分为传统创新药企和AI驱动的Biotech。技术路线与商业化节奏各有不同。传统药企聚焦全球新管线，相关药企的三款ADC药物进入三期临床，其中两款ADC药物授权默沙东，交易首付总金额达到82亿美元。BDK抑制剂在全球市场份额达到22%，2025年海外收入占比超78%。而AI Biotech则聚焦临床验证，相关企业的AI药物进入二期临床，晶泰科技的AI筛选平台服务全球16家Top20药企。从确定机会来看，传统药企的确定性在于全球化加管线深度，是其护城河。AI Biotech中具备临床数据加平台壁垒的企业值得关注。从未来发展来看，传统药企将向ADC、双抗、基因治疗等前沿技术倾斜，AI Biotech则向全流程自主研发转型，从卖工具向自主管线延伸。
最后是下游的临床应用加支付端。作为创新药的价值出口，包括医疗机构、医保局和商业保险等。患者需求释放依赖医保准入加出海释放。医保是创新药国内放量的基本盘，也是确定性最高的部分。出海则是长期的增量，值得关注。下游未来的发展方向分为几个部分：医保向动态调整加分层支付升级，罕见病、儿童药等特殊领域降价幅度收窄，商业保险成为补充，惠民保覆盖更多创新药，降低患者负担。出海则向全球同步开发演进，国产药企与跨国企业联合开展国际多中心临床。
创新药作为技术密集型行业，机会明确，但风险也不容忽视。首先，政策红利持续释放。国家药监局于2025年优化突破性治疗药物审评程序，将技术审评时限压缩至30个工作日，显著加速包括AI药物在内的高潜力疗法上市进程。同时，“十四五”医药工业发展规划明确提出支持龙头企业提升全球影响力，行业普遍预期到2030年，中国有望诞生若干具备全球竞争力的创新药企。
其次，AI带来的大幅降本增效也不容小觑。在靶点发现、分子设计等环节，AI可将研发周期从数年缩短至数月，成本降低一个数量级。已有相关药企利用AI平台在18个月内完成从靶点到临床申报，成本约为260万美元。行业数据显示，传统新药研发平均成本约为13亿至28亿美元，二期临床成功率约为30%至40%。
最后，出海订单带来的增量也值得关注。2025年上半年，国内创新药对外授权总金额约为660亿美元，其中ADC、双抗等前沿技术持续获得全球认可，合作方从新兴市场为主转向以美欧跨国药企为主。2025年上半年超过2/3的交易涉及欧美企业，标志着国产创新药正在加速进入主流市场。
然而，创新药行业也面临诸多挑战。首先是研发失败风险高。即使AI介入，创新药三期临床失败率仍超40%，ABC药物的毒性控制、双抗的免疫原性仍是技术难题，需要持续迭代优化。其次是AI数据质量瓶颈。创新药依赖高质量标注数据，但医药数据碎片化，如医院和药企数据不互通，负向数据缺失，失败临床数据少，导致AI模型准确率受限。第三是医保控费压力大。2025年医保谈判平均降价58%，商保协商药品平均降价42%。从行业维度来看，2025年三季度医药行业整体平均毛利率为48.6%。此外，还有估值泡沫和国际竞争问题。目前，许多国际医疗巨头在创新药加AI药物研发上投入了大量资金，是国内AI Biotech的5至10倍。DeepMind的AlphaFold预测蛋白质结构准确率超92%，领先国内同类平台10个百分点。国产企业还需要加速技术追赶。
创新药能够快速发展，政策的推力功不可没。高层将其纳入“健康中国2030”重点方向，形成顶层规划加审评加速加资金支持加出海便利的完整体系。国家层面通过“十四五”医药工业发展规划和NMPA审评改革持续赋能，推动中国创新药向全球价值链上游迈进。在审批方面，国家药监局优化突破性疗法附条件批准通道，AI药物的临床试验申请审评时间缩短至30天。北京、上海试点AI药物审评沙盒，允许企业边研发边沟通，降低失败风险。科技部重大新药创制专项2025年投入13.1亿元资金支持，重点支持AI制药、ADC等前沿技术。
地方层面，上海发布支持生物医药产业全链条创新发展的若干意见，支持AI药物研发，建设医药数据共享平台，并对出海企业提供最高2000万元的组合式补助。张江AI新药研发联盟已集聚20家核心企业。广东依托深圳建设粤港澳大湾区AI制药创新中心，联合香港中文大学、中科院深圳先进院开发AI平台，并对AI药物进入临床的企业给予1000万元奖励，支持企业在东南亚、欧洲设立海外临床中心。江苏在苏州、泰州打造创新药产业集聚区，通过地方税收返还等政策，吸引药明康德(603259)、康龙化成(300759)等CXO龙头，形成研发生产出海的链条。2025年两地生物医药产业总规模预计接近4000亿元。
