18款新药获批临床！干细胞疗法迎新进展
来源：药智网/森林
看点：
1、18个新药申请获得临床试验默认许可，包括11个国产1类新药
2、CDE新受理40个新药（66个受理号）的临床试验申请
3、盛世泰科两款抗肿瘤新药获批临床
4、华夏源干细胞疗法再获批一项自免适应症
5、降压复方中药「清达颗粒」获批临床
药智数据显示，本期（6 月10日至6月17日）有18个新药获批临床（26个受理号）；涉及12款国产新药，6款进口新药，更多动态如下：
新药临床申请·新获批
本期，18个新药（26个受理号）获得临床试验默示许可，包括11个国产1类新药。获批临床的创新药包括干细胞疗法、中药名方、CXCR4拮抗剂、ALK抑制剂、第四代EGFR抑制剂、LAG-3单抗、PD-L1单抗、PD-1/VEGF双抗、小分子偶联药物等，适应症涵盖实体瘤、消炎镇痛、哮喘、狼疮性肾炎、高血压、恶性肿瘤等。
数据来源：药智数据
1.KL340399注射液
KL340399是科伦博泰开发的一种非环二核苷酸（non-CDN）类小分子化合物，是具有全新结构、体内外药效活性显著、结构稳定且可兼顾瘤内给药及系统给药的新一代STING激动剂。此前，KL340399注射液已在中国获批开展静脉输注给药治疗晚期实体瘤适应症的临床研究。本次，该药获批开展可经瘤内注射给药的浅表或可通过医学影像仪器辅助给药的局部晚期、复发或转移性实体瘤的临床试验。
STING全称干扰素基因刺激蛋白，目前全球范围内尚无该靶点药物获批上市。非临床研究结果显示，KL340399在多个荷瘤小鼠模型中呈剂量依赖性显著抑制肿瘤生长，且具有与抗PD-L1抗体联用增效的潜质。在安全性评价中，KL340399也显示出良好的整体耐受性。
2.CGT-1881片
CGT-1881是盛世泰科自主研发的一款1类创新药物，是一款高效、高选择性的新一代CXCR4拮抗剂。本次获批开展非霍奇金淋巴瘤（NHL）和多发性骨髓瘤（MM）造血干细胞移植前造血干细胞动员的临床研究。值得注意的是，该药是一款口服制剂，全球尚无口服给药的CXCR4拮抗剂获批。
3.CGT-9475片
CGT-9475是盛世泰科另一款在研的1类创新药，用于ALK阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌。盛世泰科认为CGT-9475有望成为新一代ALK抑制剂，用于已有ALK抑制剂耐药后的后续治疗。在临床前研究中，该产品针对非小细胞肺癌细胞系中L1196M、RET等耐药突变具有显著抑制作用，而以上这些耐药突变目前缺乏有效解决方案。同时，CGT-9475在临床前研究展示出良好的血脑屏障穿透效果，有望为NSCLC脑转移患者带来新希望。
4.WJ13404片
WJ13404片(项目代号“JS113”)是君实生物与微境生物合作开发的第四代EGFR (表皮生长因子受体)抑制剂，获批开展晚期非小细胞肺癌的临床研究。据悉，JS113具有全新的分子骨架和独特的生物活性，临床前数据显示该药物分子对第三代EGFR抑制剂不敏感的原发性和获得性EGFR突变(包括Del19/T790M/C797S和L858R/T790M/C797S共突变)，以及部分TKI耐药的旁路激活靶点和免疫抑制性靶点都有很好的抑制活性，同时对野生型EGFR具有高度选择性。
5.PDX-03
PDX-03是九典制药开发的一款改良型新药，为外用非甾体类抗炎药物。本次获批适应症为下列疾病及症状的镇痛、消炎：骨关节炎、肩周炎、肌腱及腱鞘炎、腱鞘周围炎、肱骨外上髁炎（网球肘）、肌肉痛、外伤所致肿胀、疼痛。
PDX-03为2.2类改良型新药，即含有已知活性成分的新剂型、新处方工艺、新给药途径，且具有明显临床优势的制剂，九典制药表示国内外未有该产品处于临床试验阶段，国内外尚无该产品获批上市。
6.LBL-007注射液
LBL-007是维立志博自主研发的一款靶向LAG-3的全人源单克隆抗体，IgG4/κ亚型，与人LAG-3有高度亲和力，通过阻断LAG-3激活免疫功能发挥抗肿瘤作用。在临床前模型中，抗程序性细胞死亡蛋白1(PD-1)和LAG-3的双重抑制预计会协同增加针对肿瘤生长的免疫反应。LBL-007首次于2019年8月13日获批开展晚期实体瘤及淋巴瘤的一期临床试验，并于2020年3月27日通过美国FDA临床试验许可。
7.AK112注射液
AK112是康方生物自主研发，全球行业内首个进入III期临床研究的PD-1/VEGF双特异性抗体。基于康方生物独特的TETRABODY技术设计，AK112可阻断PD-1与PD-L1和PD-L2的结合，并同时阻断VEGF与VEGF受体的结合。本次获批开展不可切除肝细胞癌的研究。
8.TQC2938注射液
TQC2938是正大天晴自主研发的1类新药，是一种针对ST2(白细胞介素-33(IL-33)受体)的人源化IgG2单克隆抗体。本次获国家药品监督管理局开展治疗中重度哮喘的研究。
据悉，TQC2938可以特异性结合人ST2，阻断其与IL-33配体的相互作用，阻断ST2/IL-33信号通路，减少下游Th2细胞因子(IL-4、IL-5、IL-13等)的产生，降低嗜酸性粒细胞等炎性细胞的水平，最终减少哮喘发生，改善患者生活质量。临床前动物药效试验显示候选分子能够显著改善疾病症状。
9.注射用RC98
RC98是荣昌生物在研的一款抗PD-L1抗体，本次获批开展联合维迪西妥单抗治疗实体瘤的1期临床研究。
维迪西妥单抗是荣昌生物研发的另一款创新药，也是中国首个获批上市的原创性HER2 ADC新药。此前，维迪西妥单抗联合RC98治疗HER2表达局部晚期或转移性胃癌（包括胃食管结合部腺癌）适应症已获批临床。
10.ELPIS人脐带间充质干细胞注射液
间充质干细胞（MSC）对多种活性淋巴细胞（包括T、B、NK和DC细胞）有免疫调节作用，并通过分泌细胞因子促进组织再生，抑制TGF-β/Smad信号通路，从而抑制组织纤维化。MSC还具有良好的归巢效应、多向分化潜能和旁分泌效应，可以使其更多的富集在病灶处形成新生细胞的同时，调节病灶处的炎症反应。基于上述机理，ELPIS注射液有望用于多种自身免疫性疾病的治疗。
华夏源的ELPIS人脐带间充质干细胞注射液在2021年首次获批IND，适应症为中重度斑块型银屑病，本次又获批新适应症：用于攻克自免病狼疮性肾炎的治疗。
11.清达颗粒
清达颗粒是一种降压复方中药，是国医大师、中国科学院资深院士陈可冀教授的临床专方——清眩降压汤化裁而来的新型中药制剂，曾获得福建省科技重大专项。目前，已获CDE默认许可开展临床研究，用于1级高血压中医辨证属肝阳上亢证。高血压是常见的慢性疾病，清达颗粒有望成为新的防治手段。
12.注射用PEN-866钠
注射用PEN-866钠是Tarveda公司在研的一款小分子偶联药物（SMDC），该药一端为可靶向结合被激活的热休克蛋白（HSP90），另一端为抗癌有效载荷SN-38。目前，PEN-866正在美国开展2期实体瘤篮式试验。
2020年3月，赛生药业与Tarveda公司达成合作，获得PEN-866在大中华地区共同开发和商业化的权益。本次PEN-866在中国获批临床，适应症为小细胞肺癌和非小细胞肺癌。
新药临床申请·新受理
本期，CDE新受理40新药（66个受理号）临床申请。其中，29个品种（45个受理号）为国产新药，11个品种（21个受理号）为进口新药，更多动态如下：
数据来源：药智数据、企业公告等网络公开数据
信息来源：药智网、企业公告等网络公开信息
