Autism Research：自体脐带血移植 治疗孤独症的安全性与有效性评估

孤独症谱系障碍（Autism Spectrum Disorder，简称ASD），又叫孤独症。它还有一个更耳熟能详的名字——自闭症。

孤独症因其极大限制了患者的社交能力，导致心理发育、心智健全程度、语言表达等方面都受到了极大影响，部分人还因此产生了睡眠障碍等生理性问题。更为遗憾的是，孤独症的形成原因目前在医学界尚未有完全明确的结论。根据过往研究发现，或可能与遗传基因、大脑结构、环境因素等有关，因此除开常规的行为干预、言语疗法、职业疗法和药物治疗等手段，并无其他更行之有效的治疗方案。为了应对逐年上升的孤独症儿童数量，全球针对孤独症的研究一直都在紧锣密鼓地进行中，除了布美他尼、巴洛伐普坦、口服小分子螯合剂、肠道益生菌与催产素等一系列药物研究已初见成效，脐带血也在研究中逐渐崭露头角。

2024年6月，Chui Mae Wong,Charmain Samantha Tan,Natasha Riard等人在《Autism Research》期刊上发表了一篇名为Autologous umbilical cord blood infusion for the treatment ofautism in young children: A within-subjects open label studyon safety (assessed via caregiver report) and efficacy的研究报告，旨在研究通过自体脐带血移植治疗孤独症的安全性及有效性。

研究团队术前给19名参与者进行了CGI（临床疗效总评量表）评估打分，以用于后续随访观察进行疗效比较。

通过18个月的随访观察，研究团队发现CGI-S量表所衡量的临床综合印象显著好转，其平均得分呈现统计学意义上的减少（详见表4）。与此同时，CGI-I量表评估结果显示，不仅儿童的整体状况有了持续性的积极变化，社交互动与沟通能力的提升也反映在了不断下降的平均CGI-I评分上，与之相呼应的是，限制性及重复性行为（RRB）也展现出了类似的改善动向（参见表5）。由此可见，自体脐带血单次移植对孤独症儿童而言是安全且可承受的治疗手段。

尽管目前自体脐带血移植在孤独症治疗上仍处于科学研究阶段，但它无疑强调了脐带血所蕴含的巨大潜力与广泛的应用前景，随着研究的深入，未来将会揭晓更多积极的成果，为孤独症患者及其家庭带来前所未有的希望与转机。

关于孤独症

我们对孤独症的印象是什么？

相信大部分人对孤独症患者的第一印象应该是“不爱说话”，甚至会让你感受到冷漠与无情。可实际上，他们并非“不正常”，只是与我们有些“不一样”。作为一种不幸罹患精神类疾病的心智障碍群体，孤独症患者还会在行为交流、建立友谊、理解和表达情感上遇到困难。同时，他们可能对特定实物展现出极强的兴趣或高度重复的行为动作，对环境变化也有着强烈的反应（大多是反抗或排斥）。

他们，也许比我们想象得更敏感，却难以表达。

根据世界卫生组织（WHO）2023年11月15日的一份有关孤独症的全球性报告显示，全球每100名儿童中就有1名身患孤独症，患病率已高达1%，在美国、日本等发达国家中更有逐年走高的趋势。

在中国，孤独症群体也在逐渐增大。据中国残疾人联合会发布的过往调查数据显示，中国残疾人总人数约为8500万，其中孤独症患者数量超过1300万，并且这一数字正以每年约20万的速度递增，使之成为精神残疾类别中患病率最高的疾病。在儿童中，孤独症的患病率达到了约1/36的比例，即每36名孩子中有1名患孤独症。

孤独症的早期倾向有哪些？

1. 社交互动障碍：

(1) 避免眼神接触

(2) 难以理解或使用非言语交流，如肢体语言、面部表情

(3) 对同龄人缺乏兴趣或不会主动发起或维持社交

(4) 难以理解对话的内容概念

2. 沟通困难：

(1) 语言发展延迟，可能完全不说话或说话晚

(2) 语言使用刻板或重复，如重复他人的话语（模仿言语）或电视广告语

(3) 难以维持交谈或使用语言进行社交互动

3. 受限、重复的行为、兴趣或活动：

(1) 强烈坚持特定的日常常规或仪式化行为

(2) 对玩具、对象有异常的玩法，如排列玩具而非玩弄

(3) 有强烈的特殊兴趣，且关注点非常局限

(4) 反复进行同一动作，如手部挥动、摇晃身体

4. 感官敏感性异常：

(1) 对声音、光线、触感等有异常的敏感或无反应

(2) 可能会对某些质地的食物或衣物极度排斥

5.认知和适应性行为：

(1) 在解决问题、灵活思考方面可能存在一定的障碍

(2) 日常生活中的适应性技能，如穿衣、个人卫生，可能发展缓慢

孤独症的早期干预手段有哪些？

1. 及时观察与记录

细心观察孩子的行为表现，特别是社交互动、语言沟通、兴趣及行为模式等方面。记录下你觉得与众不同的行为，这将有助于专业人士评估。

2. 专业评估

联系儿科医生或直接寻找发育行为儿科专家、儿童精神科医生进行专业评估。他们可能会推荐进行自闭症筛查工具的测试，如ADOS（自闭症诊断观察时间表）或ADI-R（自闭症诊断访谈－修订版）。

3. 获取确诊

一旦评估完成，根据结果可能获得正式的诊断。确诊不仅有助于了解孩子的具体情况，还能为家庭争取到更多的资源和支持。

4. 制定个性化干预计划

依据评估结果，与专业人士合作制定适合孩子的早期干预计划。这通常包括行为疗法、语言和职业治疗等。

5. 寻求支持

加入自闭症家庭自发形成的组织或团体，与其他经历相似挑战的家庭建立联系。这些社群可以提供情感支持、实用建议和最新资讯。

参考文献：

[1] Wong,C. M.,Tan,C.S.,Riard,N.,Padmini,Y.S.,Daniel,L.M.,Prasath,A., Tan,Ah.M.,Tan,T.C.,Sultana,R.,&Lam,J.C.M.(2024).Autologous umbilical cord blood infusion for the treatment of autism in young children: A within-subjects open label study on safety(assessed via caregiver report)and efficacy.Autism Research,1–14. https://doi.org/10.1002/aur.3187

[2] Hirai,T.,Umeda,N.,Harada,T.,Okumura,A.,Nakayasu,C.,Ohto-Nakanishi, T.,Tsuchiya,K.J.,Nishimura,T.and Matsuzaki,H.(2024),Arachidonic acid-derived dihydroxy fatty acids in neonatal cord blood relate symptoms of autism spectrum disorders and social adaptive functioning: Hamamatsu Birth Cohort for Mothers and Children(HBC Study).Psychiatry Clin. Neurosci.https://doi.org/10.1111/pcn.13710

[3] 中华人民共和国中央人民政府.(2022,September23).国家卫生健康委办公厅关于印发0～6岁儿童孤独症筛查干预服务规范（试行）的通知. https://www.gov.cn/zhengce/zhengceku/2022-09/23/content_5711379.htm

[4] 世界卫生组织.(2023).自闭症谱系障碍.[引自https://www.who.int/news-room/fact-sheets/detail/autism-spectrum-disorders]