9月30日，中山大学肿瘤防治中心，一场牵动无数癌症患者命运的启动会如期举行——癌症化疗铂剂减毒创新药GMDTC（金迪替西）Ib期多中心临床试验正式启动。项目由广东健尔圣医药科技有限公司发起，中山大学肿瘤防治中心张力教授担任主PI并主持启动会。创新药物研发国家科技重大专项项目负责人、健尔圣创始人唐小江博士，中国科学院苏国辉院士，香港中文大学（深圳）－健尔圣重金属与健康联合实验室主任、医学院教授林康广博士等出席。
这标志着这一源自重金属解毒领域的中国原创新药，正式向癌症化疗减毒这一重大临床需求发起攻坚战！这不是一次普通的临床启动。它瞄准的，是全球临床数十年未解的难题；它承载的，是无数肿瘤患者“扛得住化疗、赢得起生命”的迫切期待。
顺铂：抗癌基石，却让患者“谈化疗色变”
顺铂，是肺癌、胃癌、食管癌、卵巢癌、膀胱癌、头颈部肿瘤等多种实体瘤一线化疗方案的基石药物。它抗肿瘤活性明确，至今仍广泛用于临床。但它的肾、耳、免疫等毒性，像一道沉重的枷锁，牢牢限制着它的应用。
更严峻的是，顺铂在肾脏的分布远高于其他器官，蓄积的铂在肾小管细胞中引发氧化应激及细胞凋亡，导致肾功能损伤。临床上，顺铂相关肾功能异常，可能迫使化疗减量、延迟甚至中断，严重影响治疗连续性。对患者而言，这不仅是身体的痛苦，更是生存希望的折损。
减毒不减效：时间差清除游离铂
顺铂进入血液后，存在两种形态：游离态顺铂与结合态铂。游离态顺铂是真正发挥抗肿瘤作用的活性形式——它进入肿瘤细胞后，与DNA形成加合物，抑制DNA复制与转录，诱导癌细胞凋亡。但游离态顺铂在血液中的半衰期很短，约10～40分钟，随后大部分与血浆蛋白结合，转化为结合态铂，其半衰期约5天。结合态铂本身没有抗肿瘤活性，却会缓慢解离、持续释放游离铂，成为肾毒性持续存在的根源。
GMDTC“减毒不减效”的核心，正是利用这一时间差与两种形态的差异。在顺铂给药后约2小时注射GMDTC，此时血液中游离顺铂已基本清除，肿瘤细胞内的铂-DNA加合物已经形成，抗肿瘤效应不受影响。根据“二次跨膜、入胞取毒”机制，GMDTC借助SGLT2-GLUT2偶联葡萄糖转运体快速进入肾小管细胞，其二硫代氨基甲酸基团与游离顺铂发生配位结合，将铂“锁住”并经尿液排出。
更重要的是，GMDTC并非单次给药。临床上连续5天给药，形成持续清除窗口。血液中结合态铂会缓慢解离，不断释放低浓度的游离铂；GMDTC则持续捕获这些新释放的游离铂并经尿液排出体外，同时将进入肾细胞内的铂持续清除，达到保护肾脏的目标。
这是一场与时间赛跑的精准清除，更是一次中国原创新药对世界难题的正面突围。
顺铂减毒：全球临床数十年的难题，至今未被真正攻克
水化、利尿、氨磷汀等传统手段保护有限，或副作用明显，肾毒性仍是限制顺铂使用的主要因素。二代卡铂、三代奥沙利铂虽降低了肾毒性，却分别以骨髓抑制、神经毒性等新的剂量限制性毒性为代价，且疗效及适用肿瘤范围受限——本质是毒性转移，而非消除。
GMDTC独辟蹊径：不改顺铂本身，而是精准清除正常细胞内已蓄积的铂，在保留顺铂广谱抗肿瘤活性的同时，从根源上解决肾毒性，为顺铂减毒开辟全新路径。
国家双重支持，全球专利保护，独占蓝海市场
GMDTC连续获创新药物研发国家科技重大专项、国家重点研发计划颠覆性技术创新重点专项立项支持。相关专利已取得中国、美国、日本等100多个国家和地区授权，为全球首创、全球唯一的细胞内重金属特效驱除药，将长期独占全球市场。
同时，GMDTC驱镉适应症已完成Ⅱ期临床研究，并按公共卫生方面急需的药品申请附条件上市，有望通过扩适应症方式加快顺铂减毒适应症的临床应用，早日满足广大癌症患者的迫切临床需求。
全球每年新发癌症患者达 2000万 人，顺铂年用量约 1300万剂。按每剂顺铂联合使用GMDTC 10剂估算，GMDTC潜在用量可达 1.3亿剂。GMDTC上市后，顺铂使用人群和剂量还将成倍增加，临床需求和市场容量十分巨大。
为患者而战：让轻松化疗成为可能
对患者而言，化疗减毒意味着能耐受更完整周期、更高剂量，获得更好疗效，减少化疗痛苦同时提高生存率，显著降低肾损伤等不可逆损害，减轻治疗中断和经济负担。
苏国辉院士高度评价GMDTC的研发前景，认为其体现了我国创新药物研发面向未被满足的临床需求、重视原创机制和转化价值的方向。
此次临床试验启动，是GMDTC向化疗减毒世界难题迈出的关键一步。期待着试验顺利推进，早日为全球癌症患者带来更安全、更可耐受的治疗，免于化疗痛苦与恐惧、提升生命质量与尊严。
编辑：郑健龙
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