财联社1月3日讯（记者 何凡）在经历超10年研发后，铂生卓越生物科技（北京）有限公司申报的干细胞疗法艾米迈托赛成为我国首款获批上市的干细胞疗法。
这一消息无疑为干细胞行业打了一针“强心剂”，行业内人士对财联社记者表示，这一事件对干细胞行业、中国创新药都起到了鼓舞作用，有医药上市公司高管直言，首款干细胞药物获批能促进投资人更多关注细胞治疗赛道，同时审评流程也会逐步清晰。
但目前我国干细胞行业还面临着同质化竞争严重，定价过高等问题，充分考虑商业化价值，降低成本是亟待解决的问题，行业专家分析认为，“不走回头路的路才是最快的，把科学基础打牢、把CMC做好的关键。”
紧随FDA，国内首个干细胞治疗药物批了
2日，NMPA官网显示，铂生卓越生物科技（北京）有限公司申报的干细胞疗法艾米迈托赛附条件获批上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。
据悉，移植物抗宿主病是异基因造血干细胞移植术后主要并发症之一，病情严重时可能引起死亡。该药品作为处方药上市，将在医院凭医生处方用于治疗相应疾病，为患者提供新的治疗选择。
摩熵医药数据显示，艾米迈托赛注射液早在2013年3月就在国内递交了IND申请，2020年2月首次获批临床，2024年6月被CDE纳入优先审评审批，成为国内首个申报上市的干细胞新药，并于同月25日终于正式递交NDA申请，出现在受理队列中，此外该药物在2024年上半年取得了北京市药监局颁发的中国第一张干细胞药品生产许可证。而除已获批的适应症外，艾米迈托赛注射液在研适应症还包括特发性肺纤维化（IPF）。
驯鹿生物研发副总裁胡广在接受财联社记者采访时指出，间充质干细胞（MSC）可从人体自然获取，虽然其分化潜能有限，但在免疫调节方面展现出显著的治疗潜力。与胚胎干细胞和诱导多能干细胞相比，MSC的安全性更高，其有效性也已在大量文献中以及该产品的临床研究中得到验证。我国首款干细胞治疗药物的获批，标志着监管机构对细胞疗法作为药品的认可，具有重要的行业意义。去年底美国也批准了一款类似的药品，中国药品审评中心（CDE）紧随其后，既体现了与国际接轨，也反映了监管机构的谨慎态度。
行诚生物商务副总裁，中国药企管理协会MAH专委会副主任委员刘肖告诉财联社记者，首款干细胞药品获批只比FDA晚了15天，证明中国有做创新药、做原研创新的能力，在干细胞领域，中国已经能跻身国际一流前列；其次，是给创新药打了一针强心剂，这代表只要做真正创新，把基础打牢，就能做出好药；再者，过去一谈到干细胞，大家往往停留在往医美领域去引导的刻板印象上，但此次药品获批就是为干细胞正名，说明其是能成药的。
2024年12月，FDA正式宣布Mesoblast研发的MSC药物Remestemcel-L（Ryoncil）正式获批上市，适应症为用于治疗2个月及以上儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病。
业内呼吁拓宽适应症
目前我国干细胞研发方兴未艾，国家药监局药品审评中心副主任王涛对媒体表示，从2017年开始，到现在我国干细胞一共批准了有120多款（药品）进入临床试验阶段，适应证包括血液系统、呼吸系统、心血管系统还有一些自身免疫系统疾病。
展望未来，胡广表示，未来几年可能会有更多的干细胞药品获批上市。他呼吁行业应聚焦不同的适应症，避免在同一细分领域内的过度竞争。此外，产品定价应充分考虑患者的可及性，确保大众能够负担得起，从而真正实现干细胞疗法的广泛应用和惠及民众的目标。
刘肖也对以上观点表示了赞同：“干细胞是一个大的品类，本次干细胞药品获批对MSC肯定是利好，但对IPSC等来说，还需要一定时间去积累和开拓。”
对于行业未来，刘肖认为，过去的趋势是大家都在同样的适应症、靶点，同一个技术路线上去卷，每家企业都相信自己可以弯道超车，但做药是一个非常理智的市场，做不到前三就很难拿到市场红利了，“弯道超车的可能性有多大，需要打一个问号，建议不要选择太拥挤的赛道。”
另一方面，刘肖强调：“没有所谓的捷径，不走回头路的路才是最快的，把科学基础打牢、把CMC做好的关键，在早研生产和质控方面尽可能少走弯路。”
在定价方面，刘肖表示，干细胞研发企业需从患者角度出发，相同的适应症患者还可以选择诸如传统化药，小分子药物等，企业面临的竞争不应限制与干细胞行业之间，而是要看适应症的赛道上有多少竞争对手。在定价时，企业要锚定同适应症上的多种技术路线药物。当下细胞和基因疗法普遍存在生产成本过高的问题，成本超过了市场能接受的范围。因此在确保质量的情况下降低成本，做药最开始就把商业化价值考虑进去是非常重要的。
华西医院教授、成都岷山细胞工程技术研究院牵头人杨寒朔对财联社记者表示，干细胞为GVHD患者提供了一种新的临床治疗方案。近些年国内细胞治疗产业发展迅速，试剂耗材、制备工艺、自动化设备等方面均有明显升级。在培养方式上，干细胞培养已从贴壁培养转变为悬浮培养，生产规模更大，产量更高，成本更低，细胞质量更加可控。除MSC外，其他干细胞相关试验也在逐年增加，例如将iPSC（人工诱导的多能干细胞）诱导为NK（自然杀伤细胞）或者神经元前体细胞（NPC）的临床试验已进入I期。
行业关注度有所提升
二级市场上，干细胞治疗概念股逆势走高，Wind数据显示，截至记者发稿，干细胞指数（884845）涨幅达1.39%，中源协和（600645.SH）涨超8.55%，冠昊生物（300238.SZ）涨幅为6.93%，开能健康（300272.SZ）、泰林生物（300813.SZ）等跟涨。
胡广强调，艾米迈托赛注射液获得优先审评资格，并附条件获批，体现了国家对干细胞行业的支持。在评审过程中，生产工艺的稳定性、产品在风险和收益之间的平衡以确保安全性，都是至关重要的考量因素。因此，干细胞药品的获批将对行业起到规范和引领作用。
一家医药上市公司高管对财联社记者表示，首款干细胞药物获批对行业发展肯定是有促进意义的，投资人会更关注干细胞治疗这个赛道；未来在相关各类监管的适用与衔接上、不同类型干细胞治疗的审批上，应该会逐步更加清晰。
“首款干细胞获批对行业发展是标志性的事件，是一个里程碑，所以大家对行业未来发展充满信心。”中源协和证券部工作人员对以投资者身份致电的财联社记者表示，公司目前进度最快的干细胞产品是参股战略合作的牙髓干细胞治疗牙周炎，对于干细胞药品的获批，“我们理解的是审评的通道应该是比较明确了，最起码代表着一个突破。现在能看到关于这方面的研报、报道都在增加，这一年多的时间确实受到的关注多一些。”
泰林生物证券部工作人员则告诉以投资者身份致电的财联社记者，公司有细胞治疗的工作台和细胞培养系统，“如果从事干细胞的（企业）多了，对工作台销售肯定是有促进作用的。但我认为，从整体环境来看，单个产品获批对公司的影响没那么直接，如果后续几年行业热度能持续增长，以及政策上得到强有力的支持，对公司利好可能比较明显一点。”
（财联社记者 何凡）
