神经母细胞瘤（Neuroblastoma）是儿童最常见的恶性肿瘤之一。由于恶性程度高、疾病进展快且治疗难度大，常被称作“儿童肿瘤之王”。
其中90%的病例发生在5岁前，且超过50%的病例被归类为高危型。对于高危及复发难治的神经母细胞瘤患儿，目前临床上的治疗手段效果不佳，远期生存较差，约一半的高危患儿在确诊后无法存活5年。
虽然现有疗法可有效帮助患儿达到缓解，但缺乏维持缓解的治疗方案。
高危神经母细胞瘤新疗法
近日，美国FDA已批准Iwilfin上市，用于治疗高危神经母细胞瘤患者。
Iwilfin（Eflornithine）是一款突破性的口服维持疗法，适用于降低高危神经母细胞瘤成人和儿童患者的复发风险。
Iwilfin通过口服给药，每日2次，需持续服用2年。
此次批准是基于一项多中心、单臂、对照研究的结果，该研究纳入了接受Iwilfin作为标准疗法后维持治疗的高危神经母细胞瘤儿童患者。
结果显示：
1、Iwilfin可改善高危神经母细胞瘤患者的无事件生存率（EFS）和总生存期（OS）。
2、在免疫治疗后4年，Iwilfin组患者的EFS为84%，对照组为73%；Iwilfin组患者的存活率为96%，对照组为84%。
3、Iwilfin可将复发风险降低了52%，死亡风险降低了68%。
4、Iwilfin的耐受良好，副作用通常可以通过剂量调整来控制。
好医友医疗网脑瘤专家介绍：
这是FDA批准的首个用于高危神经母细胞瘤的口服维持疗法。这个口服疗法的批准无疑是高危神经母细胞瘤治疗的一大突破，为患儿带来了新的希望。
艾贝司他治疗脑癌值得中国患者期待
值得一提的是，徐诺药业的创新药物艾贝司他与替莫唑胺联用治疗另一种常见脑瘤胶质母细胞瘤（GBM）的美国一期临床试验正在进行中。该研究由美国国家癌症研究所（NCI）资助。
艾贝司他是一种新型 GBM 特征特异性HDAC抑制剂，临床前研究表明可高效地穿过血脑屏障，并与替莫唑胺产生明显的协同效应，增强替莫唑胺疗效并改善胶质瘤患者存活率。
徐诺药业是好医友的被投企业。作为领先的跨境医疗平台，好医友目前已与国内数百家医院共建国际医疗中心，开创线上中美远程会诊、线下治疗与随访、肿瘤精准医疗为一体的跨境医疗服务闭环。投资徐诺药业等领先的创新药企，将进一步完善好医友医疗生态圈布局，造福更多国内肿瘤患者。
参考资料：
https://usworldmeds.com/us-worldmeds-announces-fda-approval-of-iwilfin-eflornithine-to-strengthen-fight-against-aggressive-childhood-cancer/
