目前，多发性骨髓瘤（RRMM）仍是一种不可治愈的血液肿瘤，它主要影响骨髓内一种称之为浆细胞的细胞。当恶性增生时，这些浆细胞会扩散并取代骨髓内的正常细胞。
在2020年，全球预估有17.6万人被诊断患有多发性骨髓瘤，我国发病率约为1.6/10万。
RRMM目前主要的治疗方案包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、单克隆抗体以及CAR-T细胞疗法，但多数患者会面临复发和疾病进展，目前尚无法治愈。
近日公布的一项3期临床试验结果显示，与标准治疗相比，CAR-T细胞疗法Abecma延长了复发或难治性多发性骨髓瘤患者的无进展生存期。
Abecma是一款“同类首创（first-in-class）”靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞免疫疗法。它可靶向并与多发性骨髓瘤上的BCMA结合，进而导致CAR-T细胞的增生、细胞因子释放以及毒杀BCMA表达细胞。
目前，FDA已批准了2款治疗多发性骨髓瘤的CAR-T疗法。
其中，FDA于2021年批准了Abecma用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者之前至少接受过四线治疗，包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38单克隆抗体。
KarMMa-3是一项全球随机、多中心的3期临床试验，旨在检验Abecma与现有标准治疗方案相比，在曾接受过2-4线疗法并对最后一次治疗无应答的复发或难治性RRMM患者中的疗效。
研究的主要终点为无进展生存期(PFS)，关键次要终点包含总缓解率与总生存期。
结果显示：
与标准方案相比，Abecma治疗显著延长了PFS。
Abecma在总缓解率上也有所改善，总生存期则仍在进行追踪。
安全性方面与之前试验所显示的结果一致，未观察到新的问题。
结果表明，尽早的在多发性骨髓瘤治疗中使用CAR-T疗法，临床获益更多。
好医友医疗网血液肿瘤专家Alexander Gaitanis博士介绍：
对于多发性骨髓瘤患者来说，治疗是一个不断缓解和复发的过程。近年来多发性骨髓瘤治疗领域有了非常大的进展，受益于多种创新疗法，患者的生存期得以延长。
CAR-T疗法的应用，让晚期患者有了新的治疗选择。我们期待有更多创新疗法问世，让RRMM患者多一份治愈的希望。
参考来源：
https://www.healio.com/news/hematology-oncology/20220810/abecma-significantly-extends-survival-among-patients-with-advanced-multiple-myeloma
haoeyou.com/zhongliu_aizheng/duofaxinggus/20220928/7226.html
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