硬纤维瘤，也称为侵袭性纤维瘤病或硬纤维瘤型纤维瘤病，是一种软组织肿瘤。
虽然它通常非恶性，但并不意味着它很“友善”，它会造成严重疼痛、内出血甚至死亡。最常见于20至44岁人群，尤其是女性群体。
目前，硬纤维瘤主要通过手术切除治疗，但在手术切除后复发率极高，导致疗效不佳。
目前尚无硬纤维瘤相关疗法获批上市。
》》 Nirogacestat
近日，美国FDA授予Nirogacestat优先审评资格，用以治疗硬纤维瘤成人患者。
Nirogacestat是一种口服、选择性、小分子分泌酶抑制剂。分泌酶能够切割多种跨膜蛋白复合体，其中包括Notch蛋白。而Notch蛋白被认为能激活导致硬纤维瘤生长的信号通路。
此次获审是得到随机、双盲、安慰剂对照的3期DeFi试验数据的支持，该试验评估了Nirogacestat在硬纤维瘤的成人患者中的疗效和安全性。
共有142名患者入组，按1:1随机分配接受Nirogacestat或安慰剂治疗。
研究的主要终点为无进展生存期（PFS）。
结果显示：
1、与安慰剂相比，Nirogacestat治疗可显着降低疾病进展风险71%；
2、Nirogacestat组PFS未达到估计值，安慰剂组为15.1个月；
3、Nirogacestat组的确认客观缓解率为41%，而安慰剂组为8%；
4、Nirogacestat的耐受性良好，安全性可控。
好医友医疗网肿瘤专家指出：
“硬纤维瘤患者会经历严重的疼痛和其他严重困扰。在极少数情况下，硬纤维瘤甚至可能危及生命。本次FDA的优先审评，将有机会改变这些患者的治疗标准。”
参考来源：
https://www.cancernetwork.com/view/fda-grants-priority-review-to-nirogacestat-for-desmoid-tumors
haoeyou.com/pifuzhuankejibing/20230224/7333.html
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