君赛生物GC101 TIL关键II期MIZAR-003研究成功，疗效与安全性表现优异

免疫细胞与肿瘤细胞之间，一场新的较量正在展开。

芝加哥当地时间 2026 年 6 月 1 日，美国临床肿瘤学会（ASCO）年会的舞台上，一项来自中国的细胞治疗研究成为全场焦点。在今年的 63 项最新突破性摘要（LBA）中，它是唯一一项细胞治疗口头报告；在 ASCO 历史上，它是全球首个入选 LBA 的实体瘤 TIL 细胞治疗临床研究。这项研究，来自君赛生物自主研发的 TIL 细胞疗法 GC101（诺吉仑赛，Nolgileucel）。其关键 II 期临床研究 MIZAR-003 达到主要研究终点，临床试验成功。

一句话概括它的意义：作为全球首款无需高强度清淋化疗、无需白细胞介素 2（IL-2）给药的 TIL 疗法，GC101 在既往PD-1抗体治疗失败的晚期黑色素瘤患者中，同时做到了“更有效”和“更安全”。

01 为什么中国患者，更需要一个新方案

黑色素瘤在中国，是一类格外难治的肿瘤。与欧美人群以皮肤型为主不同，中国黑色素瘤以肢端型与粘膜型为主。这两类亚型从靶向药物和免疫检查点抑制剂（ICI）治疗中获益的比例与程度，都明显劣于皮肤型，治疗难度更高。差距有多大？以帕博利珠单抗（PD-1 抗体）为例：

在欧美一线试验（KEYNOTE-006）中，客观缓解率（ORR）为 47%，缓解持久，42 个月时仍有 65% 的响应者处于缓解状态；

而在中国一线试验（LEAP-003）中，单药组 ORR 仅 16.4%，12 个月时仅 58.4% 的响应者仍处于缓解状态。

同一款药，在中国的表现几乎打了“对折”。晚期患者，亟需新的治疗选择。

目前全球唯一获批的 TIL 疗法 Lifileucel，虽能带来深度且持久的临床获益（ORR 31.4%，中位无进展生存期 4.1 个月，五年总生存率 19.7%），但它必须配合高强度清淋化疗和大剂量 IL-2 重复给药，引发众多不良反应，也因此被 FDA 给予黑框警告。

强效与安全，似乎难以两全。临床迫切需要兼具两者的创新疗法。

02 一场面向“最难治人群”的随机对照试验

MIZAR-003，就是冲着这个需求去的。这是一项开放标签、随机对照、多中心的关键 II 期临床试验，于 2024 年 12 月启动，由北京大学肿瘤医院副院长、黑色素瘤与肉瘤内科主任、泌尿肿瘤内科主任郭军教授牵头，在国内 25 家顶尖肿瘤中心开展，主要研究终点为无进展生存期（PFS）。它的入组人群有多“难”？全部都是 PD-1 抗体治疗失败的晚期黑色素瘤患者：

中位既往系统治疗线数为 2 线；

肢端和粘膜型占比 81.8%；

中位靶病灶直径之和（SOD）为 68.4mm；

89.9% 患者发生远处转移，一半以上患者发生 ≥3 个器官转移；

肝、肺、骨等重要脏器转移者占比 66.7%。

经随机化分组，试验组与对照组基线特征均衡。

03 疗效：中位 PFS 翻近 3 倍，进展风险降低 57%

作为全球首个 TIL 治疗后线黑色素瘤的注册性随机对照研究，MIZAR-003 达到主要研究终点，临床试验成功。

最核心的疗效数据：

中位 PFS：GC101 试验组 4.3 个月 vs 化疗对照组 1.6 个月（HR=0.43，95% CI 0.26~0.68，P=0.0002），进展或死亡风险降低 57%；

客观缓解率（ORR）：试验组 42.0%，较对照组的 6.1% 大幅提高；

部分患者在长期部分缓解（PR）后转化为完全缓解（CR），展现优异疗效。

总生存期（OS）数据尚未成熟，但已显示出明显获益趋势。

从体外扩增到体内起效，每一步都决定治疗的走向。

04 安全：低强度预处理、免 IL-2，“低毒”才更贴近临床

GC101 颠覆了传统 TIL 疗法“高强度清淋化疗 + 大剂量 IL-2”的固有模式，采用低强度预处理、免 IL-2 给药的创新方案，从根源上减少相关不良事件。从整体安全性结果看：

GC101 组不良反应可控，≥3 级不良反应主要是预处理导致的血液学毒性，但中位恢复时间甚至短于化疗对照组（8 天 vs 13 天）；

相较于国外已上市 TIL 疗法（非头对头比较），安全性表现更亮眼：未发生治疗相关死亡（0% vs 7.5%）；未观察到 30 天以上持续性 ≥3 级血细胞减少（0% vs 45.5%）；血小板和红细胞回输率更低（70%）；

多数患者无需额外干预即可恢复，实现快速出院。

不依赖 ICU、无需高规格特殊医护，意味着 GC101 可以覆盖更多医院、满足更多需求——临床使用门槛与医疗资源占用被大幅降低，也为更广泛的联合疗法奠定基础。

这也让“中国速度”成为可能：短短 15 个月内完成近 100 例患者入组，离不开全国黑色素瘤专家、患者与家属的齐心协力。国外同道对此赞叹不已——正是更高的安全性与更低的治疗准入门槛，加速了多中心快速入组。

05 从“跟随”到“引领”，中国细胞治疗正在换挡

在今年的 ASCO 年会现场，国际知名黑色素瘤专家 Alexander Shoushtari 教授对这项研究给予高度评价：中国研究团队正在引领全球黑色素瘤临床研究。

大会上，讨论专家也提到：GC101 代表着“下一代 TIL 疗法”。低毒高效，正是中国在细胞治疗工艺创新上的硬核实力。这背后，是当下中国生物医药产业的蓬勃发展——在国家政策的大力支持和民族药企崛起的背景下，中国企业在细胞治疗领域，正逐渐从“跟随者”转变为“引领者”。

对患者来说，更值得期待的是下一步：前年 Lifileucel 获得美国 FDA 批准上市后，新版中国临床肿瘤学会（CSCO）黑色素瘤诊疗指南已将其纳入治疗推荐。随着本次 GC101 研究以 LBA 形式正式报道，后续有望获得 NMPA 批准上市。届时，GC101 有望迅速写入指南，成为末线黑色素瘤的标准治疗方案；随着更多临床研究开展，治疗线数还可能进一步前移，覆盖更早期的治疗阶段。

从更宏观的视角看，恶性黑色素瘤始终是细胞治疗领域最重要的“试金石”。在美国，它被称为“leading tumor”——免疫治疗和细胞治疗研究，往往从黑色素瘤起步，取得突破后再扩展至其他瘤种。

GC101的未来不会仅仅局限于黑色素瘤，其他实体瘤的探索已提上日程。以 TIL 疗法为代表的细胞免疫治疗，从黑色素瘤出发，未来必将惠及更多实体瘤患者——未来，已经在路上。