有人拿诺奖 有人进监狱 一个比代孕更狠的产业正在加速

有人拿诺奖 有人进监狱 一个比代孕更狠的产业正在加速
2021年01月19日 20:43 叶檀财经

文/BONO

2021年1月18日,在全网吃瓜“郑爽代孕弃养事件”的时候,有这么一条热度不太高的新闻。

据澎湃新闻报道:1月18日,国内基因编辑领域先锋博雅辑因宣布,药监局已经批准其针对输血依赖型β地中海贫血的CRISPR/Cas9基因编辑疗法产品ET-01的临床试验申请。

这是国内首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法产品和造血干细胞产品。

基因编辑背后的伦理问题,比代孕更麻烦,对整个社会的影响也更深远。如果说代孕的影响是局部地震,那基因编辑如果滥用,后果就是行星撞地球一样的灾难。

疯狂科学家贺建奎获刑

2018年11月26日,南方科技大学副教授贺建奎宣布世界首例基因编辑婴儿出生且为双胞胎,名为“露露”和“娜娜”,还有一例尚未出生。中国临床试验注册中心公开信息显示,该项目申请人单位为南方科技大学,研究的实施地点为和美妇儿科医院,并已获得深圳和美妇儿科医院伦理委员会批准,同时附有一份获得通过的伦理审查申请书。

后来这份申请书被证明是伪造的。

贺建奎表示对实验结果感到自豪,愿意用自己生命的下半辈子对两名婴儿负责。

消息一出,震惊世界!

因为贺建奎编辑的是受精卵细胞,也就是生殖细胞!让基因编辑过的胚胎发育成熟并足月生产,在全世界是第一次!

贺建奎团队用的是“CRISPR/Cas9”技术,发明人是法国科学家埃马纽埃尔·卡彭蒂耶和美国科学家詹妮弗·杜德纳,这项技术已经在全世界的实验室用了五年。但碍于监管和伦理原因,没有科学家敢像贺建奎这么冒险。

贺建奎对婴儿的CCS5基因进行了编辑,因为有研究表明,CCS5基因切除后,可以实现艾滋病免疫。但人类基因片段和疾病并不是一一对应的关系,修改基因可能带来其他影响。有研究表明切掉CCS5基因后可能导致对其他病毒的免疫能力下降,甚至影响人的寿命。

从大的方面说,对生殖细胞进行基因编辑可能导致人类基因池的污染,对人类社会造成难以估量的影响。

说他是个疯子和骗子,一点不为过。

2019年12月30日,“基因编辑婴儿”案在深圳南山一审公开宣判:贺建奎,张仁礼,覃金洲等3名被告人因共同非法实施以生殖为目的的人类遗传基因编辑和生殖医疗活动,构成非法行医罪,分别被依法追究刑事责任。其中贺建奎获刑三年,罚款300万。

随后基因编辑在全球范围内引发了大讨论,著名科学家饶毅表示应该彻底地、永久地禁止人类生殖细胞的基因编辑。

但舆论没能左右新技术的飞速发展。

2020年两位科学家凭借基因编辑技术拿下诺贝尔化学奖,这项技术正是贺建奎团队用的“CRISPR/Cas9”技术。李嘉诚是其中一位科学家的资助人,得知这个消息后,李嘉诚甚至激动地哭了起来。

基因编辑在全世界范围内的商业化进程开始提速。

基因龙头受追捧

这次临床试验获批的“博雅辑因”是国内基因编辑行业的龙头公司。

2020年10月13日,博雅辑因完成4.5亿元人民币的B轮融资。这是国内基因编辑疗法研发企业中截至目前最大金额融资,也是首个B轮融资。2018年8月至今,博雅辑因在过去2年多时间里总融资金额达7亿元人民币。

投资方不乏IDG、红杉、松禾资本等明星机构,股权进一步穿透之后还有社保基金和保险公司的身影。

2020年10月27日,药监局正式受理博雅辑因针对ET-01的临床试验申请。

地中海贫血是由基因缺失或基因突变导致的。患者的血红蛋白(HbA,α2β2)缺少两种多肽链(α或β)中的一个。

据2015年《中国地中海贫血蓝皮书》,中国地中海贫血病基因携带者高达3000万人,中重型地中海贫血病患者达30万人。β地贫患儿出生后病情进行性加重,除贫血症状外,易并发脾肿大、发育落后及免疫力低下导致的多器官功能受损50%重型地贫患者5岁之前夭折,如不进行有效治疗,很少能活过20岁。

这是一种很痛苦的疾病,严重的情况下会有心脏增大、骨骼增大的症状。现行的治疗方法是干细胞移植,需要匹配的捐赠者。病人每年输血和除铁治疗的花费差不多在10~20万人民币。美国公司Zynteglo的基因编辑治疗方案定价177万美元,是全世界第二贵的治疗方案。

看起来很贵,但其实患者每年累计的治疗费用也不算低,如果价格能降到百万人民币左右,这会是一个不小的市场。

虽然博雅辑因是第一个临床获批的公司,但却有公司比他们更早一步,从事相关研究的公司不在少数。

2020年7月22日,上海邦耀生物科技有限公司首次公布了与中南大学湘雅医院合作开展的临床试验获得成功,两例接受基因编辑治疗的地中海贫血症患者已摆脱输血依赖,目前已治愈出院。

这是亚洲首次通过基因编辑技术治疗地中海贫血,也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。

这两家公司到底谁是第一个,搞不清楚。邦耀生物有没有拿到临床试验许可?不知道。在国家“药物临床试验登记与信息公司平台”检索地中海贫血症,结果中没有基因编辑治疗的药品。

科学有两面诺奖在加持

2020年10月7日,2020年诺贝尔化学奖揭晓,法国科学家Emmanuelle Charpentier(埃马纽埃尔·卡彭蒂耶)和美国科学家詹妮弗·杜德纳(Jennifer A. Doudna)获奖,以表彰她们“开发出一种基因组编辑方法”。

据第一财经报道,2013年,杜德纳与法国女科学家卡彭蒂耶共同研究出一种非常简单的基因编辑方法,命名为CRISPR Cas9,使得基因编辑就像编辑Word文档那么简单,而且在几乎所有物种的细胞DNA上都能实现。

目前这种技术已经广泛使用于全世界各大实验室,也有生物医药企业正在尝试利用该技术制造药物治疗某些因基因缺陷导致的疾病,并进行临床试验。

现代的科学家有两面:一面是对世界的好奇心,一面是把技术变现的商人。

2016年,第一财经记者曾在巴黎的“世界杰出女科学家”评选现场采访过杜德纳博士。

杜德纳当时对第一财经记者表示:“最基本的好奇心驱使我坚持几十年的基础研究。我想了解万物为何存在,为何以某种方式存在的基础问题。”

尽管基因编辑技术近年来引发了伦理方面不小的争议,但杜德纳告诉第一财经记者:“科学的进步不应该因为担心伦理问题而停滞不前。

目前,CRISPR Cas9技术已经被很多硅谷初创公司进行药物研发的应用。杜德纳是多个生物技术公司的创始人或参与者。

有了CRISPR,生物体的基因组(生物体的全部DNA内容)就变得像文本一样可以被编辑。

只要科学家知道了某个性状的基因,我们就可以利用CRISPR在它的基因组中插入、编辑或删除该基因。如今,在基因工程的领域,只有想不到,没有做不到。

目前,科学家已经在动物身上使用了这种新型基因编辑工具,把狗变成施瓦辛格一样肌肉发达,把猪变得像猫一样小,把亚洲象改造成猛犸象,甚至有一天可以复原这个已经灭绝的物种。在植物基因编辑方面科学家步子迈得更大,因为监管更宽松,成果更容易产业化。

终极结果加剧社会分化

CRISPR/Cas9不止扩散到了实验室,你甚至可以在亚马逊上买到整套的实验套件!

像贺建奎这样的科学家不会只有一个。代孕有地下黑产,基因编辑技术如果成熟,谁来保证技术不流入黑市?这几年有一个新词诞生——“生物黑客”。

“生物黑客”圈子里有个猛人,约西亚·扎纳。

根据腾讯的报道,这位大哥是生物物理学博士学位,还在NASA的埃姆斯研究中心做过两年正式的研究工作。但是,他对“体制内”的科学研究感到十分失望,觉得研究系统臃肿官僚,科研进展缓慢。

扎纳对FDA也颇有微词,他觉得这个机构花在审批上的时间实在太长。激动人心的新技术已经从实验室诞生了,但FDA却迟迟不让需要的人用到它。

那要怎么办?扎纳的答案是:让每个人都开放地获取和使用那些前沿生物技术,让人们自己做出选择。在离开NASA的研究所之后,他创办了名叫“The ODIN”的公司,向普通爱好者出售离心机、移液枪之类的生物实验设备,以及能在家对细菌和酵母进行基因编辑的“材料包”。

他甚至在一次直播中对自己进行了“基因编辑”,目的是变成肌肉男。

The ODIN出了一个实验套件,让生物黑客在家就可以进行Crisper cas9基因编辑实验。套件在亚马逊和The ODIN自家网站有卖,售价159美元。

有人把他和诺贝尔奖得主巴里·马歇尔放在一起比较,马歇尔曾经亲自吞下幽门螺杆菌,验证了它与胃溃疡的关系。

但从详细报道与直播视频中都可以发现,他的实验虽然建立在可行的科学概念之上,但过程却非常粗糙,效果和研究价值都十分可疑。

在胳膊上进行的“基因注射”不仅安全没有保障,而且很可能压根就没法成功编辑多少个细胞,无法产生“肌肉变大”的效果。

目前来看,基因黑客们的技术水平还有待提高。但只要回报足够高,这都不是问题。比特币火了之后,矿机生产商甚至开始自研芯片,一度占据台积电不少的产能份额。基因编辑的潜在市场,绝对不会比矿机小。

基因编辑的主要风险不在于技术层面。如果基因编辑泛滥,人类社会现行的秩序可能完全崩塌。

在现在的社会里,投胎不好,输在起跑线上的仅仅是家庭背景,但在未来,穷人的孩子在基因上也可能完败!那将是一个怎样的世界?而且随着研究的深入,基因编辑甚至可以延长寿命。人人生而平等这句话将彻底沦为笑话。

2020年1月15日,一场关于“科技将把人类带向何方”的讨论在中国科技会堂展开,把当下科技发展中遇到的,特别是基因编辑面临的伦理问题再度抛出。

北京大学讲席教授、理学部主任饶毅表示。在他看来,基因编辑伦理讨论的核心问题是“能不能对人类生殖细胞的基因进行编辑”。

“体细胞基因编辑只影响个体,所以等同现代医疗,不带来任何新的伦理问题;而生殖细胞的基因编辑有遗传和扩散两个特征,带来的是完全超出之前的伦理框架的崭新问题。”饶毅说。

他认为,基因编辑应该允许对体细胞基因进行编辑,但在现有的框架下也要进行监控,而人类生殖细胞基因编辑的应用“一旦开启既无边界也无终点”,“最好的方式是禁止,暂时禁止、长期禁止,甚至永远禁止”。

清华大学法学院的李诚予博士表示,基因编辑的 “技术垄断”可能带来问题。

对技术的垄断可能带来政治垄断。我们是否会把人类事务的管理权移交给某个新生集团?如何打破技术垄断,让基因编辑成为全人类共享的改进手段?这些都是值得深思的问题。尤瓦尔·赫拉利在《未来简史》中也有类似的观点,只不过他担忧的是信息技术的垄断。电影《生化危机》中的保护伞公司垄断了两者。

为什么李嘉诚得知基因编辑技术获诺奖后激动流泪?硅谷的互联网大佬争相投资生物科技公司。和郑爽的观念如出一辙,有些人希望借助金钱躲过怀胎生子的辛苦和风险,甚至逃过生老病死。

追求技术进步无可厚非,但如果这项技术会把人类社会的“相对公平”也彻底颠覆,甚至颠覆生存权利的平等性,代价是不是太大?

基因编辑的魔盒一旦打开,要把它的应用限制在“体外编辑”基本是不现实的事情。

等到这项技术彻底成熟,能够大规模商用的时候。摆在我们面前的有两个选择:一是严监管,永久禁止对生殖细胞进行基因编辑;二是在不对人类基因池造成负面影响的情况下,彻底放开,让所有人都能享受到技术进步带来的福利。

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