文/顾天杰
医保砍价灵魂拷问，重现江湖。
12月3日国家医保局召开新闻发布会，公布了2021年医保目录调整结果。
74种药品新增进入目录，11种药品被调出目录，67种目录外独家药品谈判成功，平均降价61.71%。
罕见病药物被纳入医保，是这次调整的最大看点之一。
曾经高达70万一针的治疗脊髓性肌肉萎缩症的药物诺西那生钠注射液，一年治疗费用超过100万的法布雷病特效药瑞普佳，都已经加入医保。
无论是成功率还是降价力度，这次医保谈判都再次创下新高，预计2022年为患者减负超过300亿。
从一针70万天价 到地板价进医保
诺西那生纳注射液主要用于治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA），临床表现为肌无力、肌萎缩，伴有脊柱侧弯、关节变形、重症肺炎等并发症。
《中国SMA患者生存现状报告白皮书》显示，在中国的患者人数在3万左右，没有干预的情况下80%患者活不过1岁，目前国内用于治疗的药物只有两款：
一是渤健公司的诺西那生纳注射液
二是罗氏制药的利司扑兰口服溶液
2019年2月，诺西那生纳在中国获批上市。诺西那生钠由渤健公司研发、生产，是全球首个SMA精准靶向治疗药物。
对于极少数不幸的患病家庭来说，一支毫升的诺西那生纳定价近69.97万元，第一年需用药6次，往后每年用药3次，终身不停。
面对数百万上千万的持续医疗成本，这似乎更加印证了电影《我不是药神》里的那句台词：
世界上只有一种病，就是穷病。
罕见病特效药高昂的定价，相对数量较少的患者群体，导致研发成本极高，药企收回成本的周期太短，导致开发动力不足。
渤健公司为了推动特效药进入医保目录，在2021年1月发布了医药援助计划，患者每年的自付费用统一下降到55万。
即使如此到了医保当天，诺西那生纳注射液谈判的过程也十分艰难。
根据现场媒体披露的细节，医保局和渤健公司展开拉锯战，11月11日早上9点入场，中途换人后一直到12点半才结束，创下3天谈判最长记录。
罕见病在全球范围内，也是一个难题。
目前全球发现的7000种罕见病里，只有5%能够被药物有效治疗，因为患病人数少，大部分家庭都无力承担医疗费用。
（来源：济南时报）
中国官方在《中国罕见病定义研究报告2021》首次提出“中国罕见病2021年版定义”，即将“新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万、患病人数小于14万的疾病”列入罕见病。
中国各类罕见病患者人数在2000万左右。
《第一批罕见病》目录共涉及121种罕见疾病，从2019年国家医保目录常态化调整以来，每年都会有罕见病用药通过谈判方式进入医保目录。
2021年开始，包括治疗肺动脉高压、肢端肥大症、多发性硬化症、特发性肺纤维化、亨廷顿舞蹈症和肌萎缩侧索硬化等在内的7种罕见病药物通过医保谈判。
天价罕见病特效药进医保，只是走完了万里长征的第一步。
各大城市都在探索自己的罕见病保障方式。
2020年浙江省建立罕见病专项保障基金，山东等多个省份通过省大病保险，将戈谢病、庞贝病等罕见病天价药物纳入保障范围。
2021年3月，成都率先推出罕见病用药保障政策，将包括诺西那生纳等在内的7种罕见病药物纳入大病医疗互助补充保险范围，在医保支付40万元/年，个人负担6万元/年的限额条件下，患者可获得持续规范用药。
如何在保障每一个小家庭的基础上，保障医保基金的最大化利用，这种博弈将会长期持续下去。
不放弃每一个小群体
医保基金是国内医药市场最大的单一买家，药品进入医保，在相当长的一段时间里，等于给销量加了一道保险。
国家医保局公布过一组数据，2018年国家医保目录实施后，目录内药品使用量占比92.5%，使用金额85.8%，高于2015和2017年两次医保目录调整后的结果。
由于价格下降，带量采购等多种因素，药品进入医保，并不意味着药企的业绩也能大幅增长。
医保局给过一组数据，首年谈判成功的17个肿瘤药，2021年一季度用量比2018年同期增长25.8倍，金额增幅只有8.8倍。
尤其是具体到每一种药品进入医院的情况，又是天差地别。
2021年医保谈判19个新增药品中，备受期待的PD-1产品，恒瑞医药进院总数最多，达到387家，百济神州产品只在100家医院有配置，君实生物产品只进入了96家医院。
从时间来看，2017年新药从上市到进入医保要花4年至9年不等，2019年缩短至1年至8年，2020年进一步压缩至0.5年至5年。
（新药研发极其漫长）
一款创新药进入医保之后，对于药企来说，到底意味着什么？
进入医保目录不止意味着可以报销，获得官方认可，对于药企打开市场，占据先发优势有很大的意义。
这其中绕不开的一个问题是：
定价
医保目录谈判之前，定价权一直在发改委手中，主导谈判的人社部没有决定权，国家层面的医保谈判机制尚未形成。
一直到2015年6月，国家发改委决定放弃药品定价权，将价格形成机制交给市场，为后来的医保谈判探索留下了充足的空间。
2016年，原国家卫计委牵头探索国家层面医保谈判，只涵盖了3款药品，因此影响十分有限。
到了2017年人社部对44个疗效显著且临床需求量大的药品展开谈判，成功纳入36个药品，成功率81.8%，平均降幅44%，可以当做国家层面医保谈判首次试水。
2017年谈判成功的36种药品，外企占据大部分市场，罗氏、GSK、拜耳、诺和诺德、诺华、杨森等12家外企的22个品种进入医保。
一位药企谈判代表，在结束之后只有一个想法：
满头大汗，扶着墙走出来。
对于药企来说，单纯考虑药品的价格或者利润，都是不够的。整个谈判过程中最关键的是药物经济学分析。
（药物经济学：多个维度 评价药品性价比）
药物经济学对比的目标，是分析一款或多款药物，对同一名患者来说，成本和效果具体如何，进而帮助药企向医保局证明，自家的药品性价比更高。
业内人士曾经估算过一份专业的药物经济学分析方案价格：
如果找大医院的顶级专家团队，价格在100-200万之间，非顶级专家，一般要大几十万，再差一些，没有30万也是做不下来的。
诺西那生钠注射液在进入谈判之前，降低了挂网的价格，从原来的70万降到50万左右，才顺利坐上谈判桌。
站在患者的角度，当然希望药品价格越低越好。从药品研发、制造、采购、销售的整个产业链来看。
医保谈判理想情况下，追求的是尽可能挤掉药品价格的水分，找到药企、药品采购部门、患者之间的平衡点。
比如信达生物的信迪利单抗（达伯舒）2019年3月正式上市，当年上半年实现收入3.32亿元，当年11月便进入医保，成为国内首个进入医保目录的PD-1单抗。
进入之后，信迪利单抗价格由7838元/瓶下调至2843元/瓶，但销量快速提升。
信迪利单抗2019年全年实现收入10.16亿，2020年达到22.9亿。
根据信达生物第三季度财报，2021年第三季度销售收入超过9亿元，前三季度收入合计已与2020年全年相当，保持住了自己PD-1的赛道先发优势。
创新药和更大的研发投入，成为药企脱离同质化竞争的重要手段。
恒瑞医药2021年第三季度公司研发费用达到41.42亿元人民币，同比增长23.9%，占营业收入的20.5%；百济神州2021上半年研发投入约6.77亿美元，同比增长14.7%；信达生物上半年研发投入10.42亿元人民币，同比增长29%。
想要彻底改变患者用药负担过重，医保谈判中的灵魂砍价，只是众多方式里的一种，提升药企研发积极性，加快药品审批效率，都是不可或缺的。
整个社会、药企、政府、家庭更加理性地看待医保谈判的作用，对它的局限性展现出更大的宽容，才能进一步推动医保谈判，发挥出更大的作用。
