本报讯（记者 徐杨）昨日从天津市儿童医院（天津大学儿童医院）获悉，该院血液（肿瘤）科在北京大学人民医院血液科专家全程指导下，成功为一名罹患极重型再生障碍性贫血的患儿实施半相合异基因造血干细胞移植。据介绍，目前患儿移植后状态平稳，新的造血系统已开始有序重建。这一技术的成功开展不仅为患儿点亮了生命之光，也标志着该院在儿童血液系统危重症的根治性治疗能力上取得突破。
极重型再生障碍性贫血是一种起病急、进展迅猛的骨髓衰竭性疾病，患儿自身造血功能几近枯竭，生命危在旦夕。异基因造血干细胞移植是当前可能彻底治愈该病的最有效方法，但寻找合适的全相合供体往往困难重重。此次治疗所采用的半相合移植技术是国际公认的高难度前沿技术，突破了传统移植对供受双方人类白细胞抗原完全相合的严格限制，使患儿的父母等亲缘供者都能成为合格的“生命火种”提供者，从根本上解决了供者来源匮乏的全球性难题。然而，该技术也伴随更高的移植排斥和严重并发症风险，对医疗团队的技术水平、风险管控及全程照护能力提出严峻考验。
北京大学血液病研究所暨北京大学人民医院血液科研发并推广的“北京方案”是全球主流的半相合移植方案，其应用占国内半相合移植数量的95%以上。这名患儿骨髓造血功能极度低下，病史超过1年，移植团队认为“北京方案”是最适合该患儿的选择。
为确保该院首例“再障”患儿移植万无一失，市儿童医院特邀国内儿童造血干细胞移植领域的领军人物——北京大学人民医院程翼飞教授亲临指导。从移植方案的个性化制定、预处理时机的精准把握，到移植过程中各种复杂情况的应对策略，程教授带领的顶尖团队与该院医疗组将成熟的“北京方案”与“天津实践”紧密结合，为移植术的成功奠定了坚实的技术基础。
“这是从技术引进到自主创新的关键一步。”市儿童医院血液（肿瘤）科主任陈森说，“未来，我们不仅能让更多白血病和再生障碍性贫血患儿获益，还将拓展至儿童先天性免疫缺陷、遗传代谢病等更多疑难、罕见病的治疗。”
