格隆汇 9 月 24日丨基石药业-B(02616.HK)发布公告，基石药业在2020年中国临床肿瘤协会(“CSCO”)学术年会上公布了抗肿瘤药物Avapritinib(“阿泊替尼”)在中国I/II期桥接不可切除或转移性胃肠道间质瘤(“GIST”)研究用于治疗患者取得的积极结果。阿泊替尼由基石药业全球合作伙伴Blueprint Medicines Corporation(纳斯达克股份代号：BPMC)开发。
北京大学肿瘤医院副院长沈琳教授表示：“由于现有疗法的获益极为有限，PDGFRA D842V突变的GIST患者具有高度未满足的治疗需求。阿泊替尼在PDGFRAD842V突变的中国晚期GIST患者中表现出了非常好的抗肿瘤活性，且安全性和耐受性良好。作为临床医生，我很高兴的看到GIST的治疗进入了精准靶向时代，同时期盼阿泊替尼能早日获批，成为这部分GIST患者新的治疗选择。”
基石药业首席医学官杨建新博士表示：“我们很高兴在2020年CSCO年会议上公布GIST精准靶向药物阿泊替尼在中国人群中的I/II期初步桥接研究结果。研究显示阿泊替尼在中国GIST患者中耐受性良好，并证明该药对携带PDGFRA D842V突变的中国患者具有很强的抗肿瘤活性。基石药业于2020年7月和4月分别向中国台湾食品药物管理署(“TFDA”)和中国国家药物监督管理局递交了这款药物的新药上市申请(“NDA”)，并于2020年7月获得中国药监局的优先审评资格。我们期待阿泊替尼可以早日造福中国患者。”
根据披露，阿泊替尼是一种激酶抑制剂，美国食品药品监督管理局(“FDA”)已批准其以商品名AYVAKITTM上市销售，用于治疗携带PDGFRA18号外显子突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除性或转移性GIST成人患者。此前，FDA曾授予阿泊替尼突破性疗法认定，用于治疗携带PDGFRAD842V突变的不可切除性或转移性GIST成人患者。
GIST是发生于胃肠道的肉瘤，肉瘤是发生在骨内或源自结缔组织的肿瘤。胃肠间质瘤起源于胃肠道壁中的细胞，并且最常发生在胃或小肠中。大多数患者的确诊年龄在50至80岁之间，通常在胃肠道出血、做手术或医学影像检查时发现，极少在肿瘤破裂或胃肠道发生梗阻后确诊。
