格隆汇12月29日丨苑东生物(688513.SH)公布，成都苑东生物制药股份有限公司控股子公司上海超阳药业有限公司自主研发的 1 类化学创新药 HP-001 胶囊联合地塞米松用于治疗复发难治的多发性骨髓瘤患者 I/II 期临床试验，于近日完成首例受试者给药。
HP-001 胶囊是一种新型口服 CRBN(Cereblon 蛋白，E3 连接酶复合物的组成蛋白)基础的分子胶降解剂，其作用机制为选择性招募并降解转录因子IKZF1/3，从而激活抗肿瘤反应。临床前研究表明，HP-001 胶囊在降解效力和选择性方面优于已获批的 IMiDs(免疫调节剂)和下一代候选药物(如Mezigdomide、Cemsidomide 等)，对 CRBN 具有更高亲和力，能够在克服耐药机制的同时，最大程度降低在靶及脱靶毒性。HP-001 胶囊在多发性骨髓瘤(MM)和非霍奇金淋巴瘤(NHL)模型中展现出强大的体外和体内活性，同时安全性更高，展现出"Best-in-Class"的潜力。
"HP-001 治疗复发难治的多发性骨髓瘤和非霍奇金淋巴瘤的I 期临床研究"(临床试验登记号：CTR20242943)的首例受试者于 2024 年12 月完成给药，截至目前已完成 15 例受试者给药，研究中尚未发生剂量限制性毒性(DLT)，安全性整体良好可控，并在低、中、高剂量组均观察到了有效性的积极信号，进一步验证了临床前研究结果。
HP-001 胶囊于 2025 年 8 月收到国家药品监督管理局正式批准签发的《药物临床试验批准通知书》(通知书编号：2025LP02130)。在获得国家药品监督管理局的药物临床试验批准后，公司启动"评估 HP-001 胶囊联合地塞米松在复发难治的多发性骨髓瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和有效性的I/II 期临床研究"。该研究 I 期主要研究目的为在安全导入阶段，评估HP-001 胶囊联合地塞米松在复发难治多发性骨髓瘤(MM)中的安全性、耐受性；评估其药代动力学(PK)特征及初步有效性。II 期主要研究目的为在剂量扩展阶段，评估HP-001胶囊联合地塞米松在复发难治多发性骨髓瘤(MM)中的安全性、耐受性及疗效。截至本报告披露日，该研究 I 期安全导入阶段已经完成首例受试者给药。
