作者/星空下的卤煮
编辑/菠菜的星空
排版/星空下的三明治
近日，顶级期刊《Cell》公布了全球第一例位女性HIV“治愈者”的全部治疗细节。这位病人同时罹患了白血病和艾滋病，治疗团队使用CCR5Δ32/Δ32干细胞移植的方法成功使她的艾滋病和白血病都得到了缓解。自从停止抗HIV病毒治疗以来，患者已30多个月艾滋病病毒检测呈阴性，可以认为已被临床治愈。
随着这名病例情况的披露，全球范围内干细胞治疗的热度又起来了。A股也不例外，最近各投资机构频繁对冠昊生物（300238）、中源协和（600645）等布局了干细胞业务的上市公司展开调研，了解干细胞相关的业务进展。
干细胞治疗真的要迎来曙光了吗？国内玩家又进展到哪一步了呢？
一、永生之船
首先认识一下干细胞。
干细胞是一类具有无限的或者永生的自我更新能力的细胞、能够产生至少一种类型的、高度分化的子代细胞，主要来源于脐带血、骨髓、外周血、胚胎及牙髓等。大体分为胚胎干细胞和成体干细胞（包括间充质干细胞、脂肪干细胞、造血干细胞等）两类，前者是全能干细胞，理论上可以分化为所有细胞；后者是多能干细胞，只能分化成中胚层细胞，如骨、软骨、脂肪。
而干细胞疗法就是把健康的干细胞移植到患者体内，修复病变细胞或者重建正常的细胞、组织。重点来说，相对于一般治疗起到的“修复”器官组织的作用，干细胞是直接“重建”起正常的器官组织。在干细胞治疗的视角下，人体像是3D打印的一样，哪里不对了就用干细胞再“打印”一个出来替换掉就行。
所以这项技术被捧上“神坛”也就多少有些顺理成章了，毕竟看着确实很唬人。
所以自被发现那天起，干细胞就寄托着人类对于生命健康的“终极梦想”。不但寄希望于干细胞能修补受损的器官组织，甚至想让干细胞成为搭载人类驶向永生之岛的船。
但这一领域的前进步伐却远匹配不上人类倾注的巨大热情。
从1968年第1例应用造血干细胞的骨髓移植手术开始，干细胞医疗技术已经应用了快六十年。然而令人遗憾的是，到目前为止干细胞疗法仍基本停留在这个小领域。虽然干细胞的多向分化潜能被人们在代谢性疾病、免疫系统疾病、脑神经疾病、神经变性疾病、恶性肿瘤、消化器官疾病等多个疾病领域抱有厚望，但受制于细胞科学技术的局限性，一时还没有太好的应用方向。
不过这几年倒也微微见到点曙光，全球范围内其实已经有25个干细胞疗法上市，均为成体干细胞，包括造血干细胞产品10个，间充质干细胞产品13个和角膜缘干细胞产品2个。
除了已上市疗法外，临床研究也陆续取得了一些突破，比如糖尿病领域。2021年10月美国药企福泰制药（Vertex）通过胰岛β细胞移植的方法，成功恢复了一名1型糖尿病患者的胰岛功能。这些胰岛β细胞都是由干细胞分化而来，有望使接受移植的患者不需要终身免疫抑制。如果这条路能成功铺开商业化，尤其是把适应症扩大到更广阔的2型糖尿病中去的话，无疑是需要终身服药的糖尿病患者的巨大福音。对于厂商而言，糖尿病的市场容量有多大自不必说了。
二、国内仍停留在存储环节
干细胞行业全产业链主要由上游的采集与存储、中游的药物研发以及下游的治疗与应用构成。目前上游发展最为成熟，而且由于国内一直未批准干细胞治疗类产品上市，所以相关上市公司的干细胞相关收入其实基本都来源于存储环节的业务。
储存的干细胞类型上，最主要的自然是造血干细胞，毕竟干细胞治疗领域最主要的应用场景就是白血病了。除此之外还有新生儿脐带血、成人免疫细胞等几类干细胞。目前A股只有两家上市公司有造血干细胞库牌照，其中中源协和（600645）的业务更加聚焦，不但有造血干细胞库，全国范围内还有20家综合干细胞库。
但从中源协和的业绩表现可以看出，干细胞存储并不是一门想象空间很大的生意。从2018年到新鲜出炉的2022年年报，相关业务收入不升反降，一直在5亿元之下徘徊。受制于寥寥无几的下游应用场景，确实很难指望储存环节能有多大的市场潜力。不过干细胞存储业务的毛利率倒是很高，常年维持在80%左右，加上牌照门槛和先发优势，已有成熟布局的企业圈地自萌还是挺不错的。
三、下游应用遥遥无期
国内下游疗法的一片空白和此前干细胞行业的惊人乱象有关。诸如“10万元一针回春针”“干细胞治肿瘤”等都市传说泛滥，大量非法医美机构假借干细胞之名疯狂开展高价项目，实质都是忽悠。这也造成了人们听见这个词儿就觉得不靠谱，干细胞仨字儿污名化严重。卫生部和药监总局雷霆震怒下直接全面叫停干细胞药物研发，2004-2012这八年间药监局受理的10项干细胞新药注册申请全部被打回，再无音讯。
不过近年来新药研发的旋风自然也卷到了干细胞领域。截止到2022年上半年，国家药品监督管理局药品审评中心数据显示，我国目前已有21款干细胞疗法获得临床批件，其中包括19款各类间充质干细胞疗法，造血干细胞和上皮干细胞疗法各1款。总体来看，大陆地区干细胞试验注册数量已经仅次于美国居世界第二位。
研发如火如荼，相关疗法的实际应用就要见到曙光了吗？
笔者认为短期内很难，干细胞相关产品想获批上市一定会很艰辛。细胞类备案要求高且申报周期较长，临床研究方案的设计也更为复杂。尤其是干细胞这个领域，不但存在医学伦理问题，而且由于干细胞本身的高分化潜能，理论上来说易导致肿瘤的产生。
而且即使通过重重难关获批上市，干细胞疗法的商业化之路也会非常难走。细胞类药物对细胞活率、病原微生物检测等环节有较高质量要求，难以大规模制备，价格肯定低不了。不信就瞧瞧CAR-T动辄百万的天价，日后若真有干细胞疗法上市价格恐怕也不遑多让。
上市遥遥无期，想真正惠及患者也还有商业化天堑要过。现在这个时点谈干细胞治疗的前景如何恐怕为时尚早了，不过对有相关存储业务的上市公司而言，这确实是门护城河较深，赚钱安稳的小业务。
注：本文不构成任何投资建议。股市有风险，入市需谨慎。没有买卖就没有伤害。
