12月4日，港股创新药企云顶新耀（01952.HK）宣布，其新一代共价可逆布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂 EVER001胶囊在治疗原发性膜性肾病（pMN）的1b/2a期临床试验阶段性数据取得积极结果。
据介绍，这项正在进行中的中国研究，共有31名经肾脏活检证实的抗PLA2R自身抗体阳性的原发性膜性肾病患者分别入组低剂量组和高剂量组，接受EVER001共36周的治疗。
报告结果显示，直至9月13日的数据截止日期，在已完成36周治疗的低剂量组患者中，81.8%（9/11）的患者实现临床缓解，高剂量组中已完成24周治疗的患者即有85.7%（6/7）实现临床缓解。除低剂量组的1例患者外，其他所有完成36周治疗的低剂量组患者，以及所有经24周治疗的高剂量组患者分别在36周和24周都实现了免疫学完全缓解。对于低剂量队列患者，在治疗开始后的第24周时，患者抗PLA2R水平降低超过90%，并且在停药随访期（最长至52周）内免疫效应保持稳定。
值得关注的是，此次公布的积极结果不但显示出EVER001的高低两个剂量组均可以带来高临床缓解率，还证实其在安全性方面显著优于共价非可逆型BTK抑制剂，未见在其他共价非可逆BTK抑制剂上观察到的有临床意义的不良事件。这种兼顾疗效与安全性的优势，与EVER001共价可逆的设计密不可分，显示出EVER001具有出色的选择性、强效靶点结合能力、以及更少的在靶和脱靶毒性。
对此，云顶新耀首席执行官罗永庆表示，此次阶段性数据中取得的积极结果，显示了EVER001作为新一代BTK抑制剂，对于包括原发性膜性肾病在内的多种自身免疫性肾病治疗的巨大潜力。“作为首个公布的具有全球权益的管线产品数据，EVER001在原发性膜性肾病患者中取得的阶段性结果令人鼓舞。我们将继续推进EVER001的全球临床开发，以最快速度满足患者的临床需求。”
值得一提的是，膜性肾病在我国的患病率呈逐年升高的趋势，是发病率仅次于IgA肾病的原发性肾小球肾炎，我国目前就有约200万原发性膜性肾病患者。然而，目前全球没有获批此适应症的药物。超过1/3的原发性膜性肾病患者最终将进展为终末期肾病，全球亟需研发能提高治疗缓解率、降低高复发率、减少慢性肾毒性风险的治疗药物。
业内人士认为，原发性膜性肾病在全球有巨大未被满足的临床需求，相比共价不可逆的BTK抑制剂，EVER001作为一款潜在的同类最佳产品，在保持高效的同时具有高选择性，其用于原发性膜性肾病的突出临床优势带来了广阔的市场前景。
据悉，除原发性膜性肾病之外，EVER001在其他自身免疫性肾病方面也具有潜力。包括 IgA肾病、狼疮性肾炎、微小病变 (MCD)和局灶节段性肾小球硬化症 (FSGS)。因此，EVER001有望成为云顶新耀针对全球疾病领域蓝海赛道的深刻洞察和合理布局的重磅管线。目前，云顶新耀在肾病领域已经搭建了包括耐赋康、BTK抑制剂EVER001和泽托佐米在内的管线矩阵，可为约1000万肾小球肾病患者带来创新的治疗选择。
