博雅辑因提交国内首个CRISPR基因编辑疗法临床试验申请,获国家药监局受理

博雅辑因提交国内首个CRISPR基因编辑疗法临床试验申请,获国家药监局受理
2020年10月27日 16:49 蓝鲸财经

10月27日,博雅辑因宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心已经受理其针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑疗法产品ET-01,即CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液的临床试验申请。

这是目前国内首个获中国国家药品监督管理局受理的CRISPR基因编辑疗法临床试验申请。此项临床试验计划在输血依赖型β地中海贫血患者中评价ET-01单次移植的安全性和有效性。在中国,地中海贫血病基因携带者高达3000万人,中重型地中海贫血病患者达30万人。当前,输血依赖型β地中海贫血患者仍有巨大的未被满足的医疗需求。

针对β地中海贫血,国外基因编辑疗法领先企业也多有布局。目前CRISPR Therapeutics旗下的CTX001管线处于I/II期临床,Intellia Therapeutics下的类似产品也在美国开展I期临床,而Editas Medicine的管线预计在明年才进入I期临床。据Grand View Research预测,地贫单病种的2022年市场规模为35.3亿美元。

据了解,博雅辑因已于2018年在广州南沙区建立了cGMP标准的基因编辑临床转化应用基地,并于2019年在第61届美国血液学年会(ASH)上发布了ET-01规模化生产及临床前安全性和有效性实验数据。

“我们非常高兴看到公司取得这一重要里程碑,继续将ET-01向临床试验阶段推进,”博雅辑因首席执行官魏东博士表示,“我们一直致力于将前沿的基因编辑技术转化为变革性疗法,为患者带去更优的治疗选择,并为一些疾病的患者带去一次性治愈的可能。我们期待ET-01的临床试验获得许可开展的时刻,更期望我们的产品能够真正改变患者的生活,帮助他们活得更健康长久。”

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