数据说|从健康大会说孤儿药发展

数据说|从健康大会说孤儿药发展
2016年08月23日 09:25 投壶网

8月19日至20日,全国卫生与健康大会在北京举行。中共中央政治局7常委全部出席,使得这场两天的大会成为近期中国召开的规格最高的卫生领域大会。

中共中央总书记、国家主席、中央军委主席习近平在会中发表重要讲话指出,要把人民健康放在优先发展的战略地位,以普及健康生活、优化健康服务、完善健康保障、建设健康环境、发展健康产业为重点,加快推进健康中国建设……要完善人口健康信息服务体系建设,推进健康医疗大数据应用。

国家总理李克强同样也在会上强调,要以公平可及和群众受益为目标把医改推向纵深……引导和支持健康产业加快发展,尤其要促进与养老、旅游、互联网、健身休闲、食品的五大融合。努力把健康产业培育成为国民经济的重要支柱产业。

纵观两天的大会,投壶网(微信:touwho2015)发现,上至国家领导人,下至国家“喉舌”新华社和人民日报,均在谈“健康”而非“医疗”。可见,推进健康中国建设新目标的提出,凸显了国家对国民健康的高度重视。

而从习近平讲话不难看出,其多次提到全民健康保障问题,强调重视儿童健康和妇幼保健,这无疑对重大疾病防治是利好信息,特别值得关注的是“要让广大人民群众享有公平可及、系统连续的预防、治疗”,这意味着重大疾病病患将会尽早享有公平医保政策治疗以及保证相关稀缺药物的供应。

针对这一利好,投壶网(微信:touwho2015)以“孤儿病”为例,重点解析了健康市场以及该疾病领域的现状:

孤儿病现状

孤儿病是指盛行率低、少见的疾病。

世界卫生组织将孤儿病定义为患病人数占总人口0.65‰-1‰的疾病,常见的有白血病、地中海贫血、血友病、苯丙酮尿症、白化病、法布瑞病、成骨不全症、戈谢病等。

这些疾病通常缺乏有效的治疗手段,并且很少有人研究。很多罹患“孤儿病”的患者不仅要忍受病痛的折磨,还不得不承受疾病难以治愈的绝望,和受人冷落的寂寞。其中比较有名的如“Wilson's病”(又译“威尔森氏症”)。

由于绝大多数孤儿病属于遗传病,即使病人在出生后不出现症状,也会伴随病人一生。然而,在当前已经确认的7000多种孤儿病中,仅有1%的孤儿病找到了有效的治疗药物。因此,随着各国医疗保健状况的改善,许多国家开始真正认识和理解到孤儿药的作用和地位,且将自身的医疗保险政策覆盖到孤儿药。

尽管世界卫生组织对该疾病有了较为明确的定义,但由于某一疾病的发病率跟人种、遗传背景、地域有着密切关系,某个地方或者某个特定群体被视为孤儿病的疾病,在别的地方却可能很常见。“例如多发性骨髓瘤、白血病等,若按照欧美等国的定义,应当可视作孤儿病了;而在我国,则不一定。”

因而,根据自己国家的具体情况,世界各国对孤儿病的认定标准存在一定的差异,进而导致各国对孤儿药的关注点也不尽相同。

其实,国际上对孤儿病的界定一般有三种:一种以病例数界定孤儿病,代表国家是美国、挪威、澳大利亚、日本、韩国;另一种以发病率界定罕见病,代表国家是欧盟成员国、新西兰;第三种是将特异病种定义为孤儿病,这种情况较少,以我国香港地区为代表。

然而,我国目前依旧没有一个官方的明确的孤儿病定义,也没有一个明确的数字(发病率)来划分孤儿病和普通病。尽管在药品注册管理办法的第三十二条以及新药注册特殊审批管理规定中,有提及孤儿病、特殊病种等情况可减免临床试验例数,但两者也未指出具体的界定说明。

政策优惠+市场庞大

正因为孤儿病逐渐引起各国的关注,孤儿药的研发也开始受到重视。投壶网(微信:touwho2015)发现,发达国家对于孤儿药给予的政策倾斜是相当充分的,有特殊的审批程序、专利保护等。

如欧盟在2000年颁布的ECN141政策,规定药企研发的药品在上市后拥有10年的市场独占期,并鼓励各成员国给与税收优惠;而韩国在2003年出台的罕见病用药指导中,规定药品市场独占期为6年,但给与医保报销比例极高的2/3。

这些政策无疑对药企有着巨大吸引力。

一面是政策优惠不断,另一方面全球孤儿药市场的发展也令药企向往。汤森路透数据表明,2001-2010年间,全球孤儿药市场的增长率为25.8%,优于非孤儿药市场20.1%的年均增长;2011年全球“孤儿药”市场销售额为500亿美元,占全球医疗市场约6%。

同时,预计2018年,孤儿药市场规模将增长到1270亿美元,复合增长率在2012年到2018年间将达到7.4%,是全球处方药市场(不含通用名药物)增长率的2倍。彼时,孤儿药的市场份额将占到全球处方药市场的15.9%,而1998年时该数字仅为5.1%。

得益于双利好,罗氏依靠其可靠的抗癌孤儿药药物Rituxan取得了成功。在一份申明中,罗氏表示,一些癌症药物保障了公司2015年的销售额;其中,Rituxan销售额达70亿法郎(合计约484亿人民币),成为孤儿药中的“多金的主儿”。

竞争激烈+新基医药或称雄

鉴于孤儿药市场的广阔前景及其带来的丰厚利润,包括辉瑞、诺华、赛诺菲、葛兰素史克等制药巨头近年来都加速在孤儿药领域的排兵布阵。

早在2009年,辉瑞就与以色列生物技术公司Protalix达成协议开发用来治疗戈谢病的药物,开始涉足孤儿药市场;同年,罗氏公司以468亿美元全资收购生物技术公司基因泰克,充分利用其在生物制药领域里的专业知识进军孤儿药领域;2011年,全球第三大制药企业赛诺菲以逾201亿美元收购孤儿药巨头美国健赞,借此进入孤儿药市场。

而发展至今,FDA通过认证上市的孤儿药已有400多种,这也意味着,未来全球孤儿药市场的竞争者也会逐渐增多。

在竞争加剧的之时,EvaluatePharma基于制药与生物技术企业500强的分析,也整理出了2020年孤儿药销售二十强市场份额(预估),其总销量将达到1780亿美元。在2020年的销售预测排行榜中,新基医药位列第一,稍高于百时美施贵宝与罗氏。

遗憾的是,在这二十强中,没有一个中国药企出现。

排名前四的企业彼此之间的销量差距均在2400万美元之内。其中,新基医药的来那度胺、百时美施贵宝的Opdivo和罗氏美罗华(Rituxan)这些畅销药都分别为公司贡献了大部分的销量。

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