在国家政策的快速布局与支持下，我国生命科学与生物技术发展迅速，技术快速革新，相关研究和应用进一步推进，推动我国在该领域持续创新突破。2023年，我国的生命组学、基因编辑、合成生物学、类器官与器官芯片等基础前沿技术，脑科学、免疫学、再生医学等领域，以及基因检测、液体活检、免疫治疗、 基因治疗、核酸药物等先进治疗手段均取得突破性成果。
重大研究进展
1．脑科学与神经科学基础研究持续推进，不断取得多项突破
我国脑科学与神经科学取得多项成果。在技术开发上，中国科学院化学研究所等机构实现了神经化学信号与电信号之间转导的模拟34。在基础研究上，军事科学院军事医学研究院揭示了生物钟的存在及其节律调控机制35；中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心等揭示了细胞类型组成与灵长类动物各个脑区的关系36。在应用研究上，浙江大学发现了周围神经疾病发生的新机制，为针对多亚型进行性神经性腓骨肌萎缩症（Charcot-Marie-Tooth disease，CMT）的广谱治疗药物的开发提供了重要理论基础37；中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心首次成功构建了高比例胚胎干细胞的嵌合体猴，对于理解灵长类胚胎干细胞的全能性具有重要意义38。
2．干细胞和类器官领域应用前景可观，保持较快发展势头
我国在干细胞和类器官领域保持较快发展势头。干细胞基础研究一直是我国的优势领域，在国际上也始终位居前列。2023年，我国在相关领域继续深入探索，并在我国首创的化学重编程领域进一步取得突破，北京大学建立了更加高效的化学重编程策略39；同时，中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心和中国科学院广州生物医药与健康研究院还在国际上首次构建了人类胚胎干细胞嵌合体猴，成为领域里程碑38；我国探索干细胞治疗疾病的进程也不断加速，陆续探明了代谢性疾病40、神经系统疾病41、血液疾病42等多种疾病的治疗机制，为相关疾病疗法的开发奠定了基础。2023年，我国进一步构建出针对多种组织器官的类器官，在相关领域的技术水平不断提升。例如，中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心利用胚胎干细胞构建出食蟹猴的类囊胚，其可进一步发育，而且将其移植到食蟹猴体内能实现妊娠43；复旦大学首次培养出具有功能性外周听觉回路的耳蜗类器官44；上海科技大学构建出腹侧丘脑类器官45。同时，我国在利用类器官作为模型揭示疾病机制及助力药物筛选方面开展了大量研究，并建立了一系列类器官库，为指导临床用药提供了稳定的模型。
3．免疫学机制研究推动了疾病免疫预防和治疗手段的开发
单细胞测序、基因编辑技术、双光子显微镜等先进技术手段的应用推动了免疫学领域的发展。2023年，研究人员在免疫学领域取得的进展不仅拓宽了对免疫细胞和分子的认识，深入探索了免疫系统的各种识别、应答和调控机制，也推动了产品的临床应用。在机制解析上，中国科学院深圳先进技术研究院构建了人类胚胎免疫系统发育高分辨率图谱46；中国科学院生物物理研究所和北京生命科学研究所等在免疫识别、应答、调节的规律与机制方面取得了突破47。在疫苗开发上，中国科学院微生物研究所开发了针对寨卡病毒、猴痘病毒的mRNA疫苗；中国科学院北京基因组研究所公开了一种新冠mRNA疫苗；中国科学院生物物理研究所则公开了一种mRNA疫苗序列设计方法；中国科学院化学研究所与北京大学合作研发了一种针对结直肠癌的mRNA疫苗ATRA（全反式视黄酸）-LNP，目前处于临床前研究阶段。尽管我国在传染病mRNA疫苗基础研发方面取得了一定成效，但仍存在检测复杂且成本高、研发创新力不足、生态环境和生产产业链不完备、缺少临床数据、兽用mRNA疫苗基础研究薄弱等问题。
参考文献
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本文摘编自《2024中国生命科学与生物技术发展报告》（中国生物技术发展中心 编著. 北京：科学出版社，2024.10）一书“第一章 总论”，有删减修改。
《2024中国生命科学与生物技术发展报告》
书号：9787030794260
定价：268.00元
本书总结了2023年我国生命科学研究、生物技术和生物产业发展的基本情况，重点介绍了我国在生命组学与细胞图谱、脑科学与神经科学、合成生物学、表观遗传学、结构生物学、免疫学、干细胞、新兴前沿与交叉技术等领域的研究进展，以及在医药生物技术、工业生物技术、农业生物技术和生物安全技术现状方面取得的年度进展、重大成果，分析了我国生物产业的市场表现和发展态势。本书分为总论、生命科学、生物技术、生物产业、投融资、文献专利共6章，以翔实的数据、丰富的图表和充实的内容，全面展示了当前我国生命科学、生物技术和生物产业的基本情况与重要进展。
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