国产CAR-T遭遇商业困境 多数患者无力支付百万单价

国产CAR-T遭遇商业困境 多数患者无力支付百万单价
2024年01月12日 23:31 药闻社

作为最近10多年以来全球创新药产业的革命性成果,CAR-T疗法在中国遭遇了严重的水土不服。

以中国首款获批的CAR-T细胞治疗产品奕凯达为例,其生产厂商复星凯特提供的数据显示,截至2023年年底,全球已有1.3万例患者接受奕凯达治疗。

但是在中国市场,自2021年获批的2年多以来,仅仅只有超过600名大B细胞淋巴瘤患者接受过该疗法的治疗,平均每年仅300人左右。

作为一款划时代的产品,奕凯达的治疗效果已经得到了全球医疗界的一致认可,阻碍这款产品在中国市场大规模推广的唯一障碍,是其过于昂贵的价格。

根据此前多家媒体的报道,奕凯达的单个患者治疗价格,大约为120万人民币;相比之下,2022年中国的人均GDP是8.57万元/人,人均可支配收入是3.69万元/人。

天价的治疗费用和患者的平均承受水平之间无法逾越的鸿沟,是当前中国CAR-T产业发展所面临的核心矛盾。

并非生产厂家利欲熏心而不肯降价,事实上,即使不考虑此前昂贵的临床试验费用,仅仅以生产成本计算,120万的定价最多只能算是“薄利”。

根据此前一篇公开发表在《international journal of cancer》的论文,鉴于CAR-T疗法的高度个性化制备需求,一个封闭的制造系统一次只能生产单人份产品,每年只能生产18种批次,平摊下来单人份CAR-T细胞,生产成本约为78849美元。

高昂的生产成本,叠加不菲的销售费用,目前CAR-T疗法的定价,甚至很难说能否为生产企业带来正向的现金流,至于说覆盖此前投入的天量研发费用,更是无从谈起。

但是即使如此,国内的CAR-T生产公司,仍然在努力尝试创新的支付方式。

2024年1月11日下午,拥有国内首个获批的CAR-T产品的复星凯特宣布,与国药控股旗下宸汐健康联合推出创新的支付计划,符合条件的患者在使用奕凯达(阿基仑赛注射液)治疗后,若未能达到完全缓解,将获得最高60万元的返还。

这是中国首个按疗效价值支付费用的生物创新药,按照此前媒体报道的120万/人的单价,该计划可以形象地理解为“治不好退一半钱”。

衡量治疗效果的核心标准,是“达到完全缓解”。

根据复星凯特披露的创新支付计划细节,患者在首次付费60万元后进行单采,第二次付款60万后进行细胞的回输,回输3个月后进行疗效评估,如未能达到完全缓解(CR),患者可获得最高60万元返还。

同时,对于治疗结果的具体判定,有非常客观的技术手段:目前临床上,主要是使用PET-CT影像学的手段,来评判患者回输3个月后是否达到完全缓解(CR)。

目前,对于奕凯达在2021年获批上市以来,国内约600例接受其治疗的这部分患者,复星凯特尚未公布三个月的完全缓解率数据。

但是奕凯达作为复星凯特从美国Kite公司引进的CAR-T产品Yescarta®的全套技术的成果,此前公布的Yescarta在美国和全球的临床研究数据,能够提供一定程度上的参考。

2022年4月25日,《OncLive》医学在线期刊公布了CAR-T细胞疗法Yescarta一线治疗高危大B细胞淋巴瘤(LBCL)患者的II期ZUMA-12研究结果。

在37例可评估患者中,研究的客观缓解率(ORR)为89%,完全缓解率(CR)为78%,应该说治疗效果非常显著。

不过,该临床研究的中位随访时间为15.9个月,62%的患者随访时间≥12个月,并未披露3个月的完全缓解率数据。

但是无论如何,我们非常乐意看到CAR-T疗法在创新支付领域的探索,只要能让这款革命性治疗产品更加有效地惠及更多有治疗需求的患者,一切的努力都是值得的。

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