好消息!用基因替代也可治疗老年黄斑病变!34岁的浦东厚植“新质生产力”,布局“未来新赛道”

好消息!用基因替代也可治疗老年黄斑病变!34岁的浦东厚植“新质生产力”,布局“未来新赛道”
2024年04月18日 10:17 话匣子FM

4月18日是浦东开发开放纪念日

这片从滩涂地耕耘出的经济奇迹

今天迎来了34周岁生日!

站在更高起点,于浦东而言,今年以来,多个事关制度型开放的“重磅消息”先后落地,《浦东新区综合改革试点实施方案》《上海东方枢纽国际商务合作区建设总体方案》,再加上已有的浦东引领区意见、上海自贸区制度型开放80条、“丝路电商”合作先行区建设等等....

为国家探寻新路、与国际标杆对标,正是浦东新区之所以为“新”的使命所在、动力源泉。

以生物医药产业为例

今年上海已获批的2个国产1类新药都诞生在浦东

同时现有在研管线1300项

其中1类新药700项

处于上市申请阶段的10多项

特别是在基因编辑、合成生物、AI制造等新兴领域

厚植“新质生产力”

布局“未来赛道”

你听说过先天性黑蒙症吗?这是一种罕见病,全球大约几万名患者,国内占十分之一左右,患者起初是在黑暗环境下看不清,然后视力逐渐丧失。目前,国外仅有一款注射药,售价高达43万美金。在上海自贸区壹号生命科技产业园,成立于2018年的辉大基因,正试图打破这样的垄断僵局。联合创始人、总裁姚璇博士介绍:他们的基因治疗方式已进入临床一二期阶段——

“这是一个先天性的RPE65基因的突变,导致了患者的视循环就缺失了。我们通过基因替代的疗法,通过研究者发起的临床研究,目前做了9个患者,9个患者中小孩和成人都有效,在价格方面,也有非常非常大的优势。”

在眼科治疗领域,辉大基因拥有多项全新靶向DNA和RNA基因编辑技术。比如,针对更常见的慢性眼病老年黄斑病变,现在通用的治疗方式是每隔一段时间注射抗体药,但随着耐药性增强,这个时间周期就会越来越短。姚璇说——

“因为这个病的抗体是一个蛋白形式,那我们就在它的蛋白之前的一个阶段,也就是mra的阶段去避免因为抗体产生的这种耐药性,目前临床试验的效果都还挺好的。对患者来说,可能本来之前一年要给药6次,现在可能只需要给1次2次,经济成本、时间成本都有很大的节省。”

小小生命密码,蕴含巨大生产力

眼下基因治疗正迈入技术成果转化的关键阶段

国内还没有一款产品获批上市

而在浦东,一批创新头部企业全力冲刺

为什么会是这里?

上海深耕许久的大科学设施布局、浦东热带雨林式的创新生态,对于串起产业链各个端点都有着至关重要的作用。

新质生产力主要靠科学技术的创新,靠制度的创新,模式的创新和资源的统筹协调,随着我们各个学科的不断的发展和融合,特别是人工智能、数据驱动的科学范式的出现,让我们的资源优势发挥更大的作用。

——上海市生物医药科技发展中心主任李积宗

还有全球都在抢滩布局的合成生物学,浦东企业同样摩拳擦掌。

什么是合成生物学?通俗来说,这是多学科的交叉融合,比如能分解聚酯生物材料的生物酶,或许能解决废弃塑料的污染问题;利用大肠杆菌生产大宗化学品原料,有望摆脱人类对石油的依赖...

作为产业功能性平台,上海合成生物学创新中心上周落地浦东,战略发展委员会主席金勤献特别提到,合成生物学与上海三大先导产业——集成电路、生物医药、人工智能,都有交集,这恰恰也是浦东提前找到“未来赛道”的底气所在——

“浦东优势是很综合的,尤其在这一轮的改革开放中间,中共中央、国务院又制定‘引领区建设意见’,赋予浦东新区更多的开放政策,这都是非常有利于促进高端人才的引进,能够促进创新的快速发展,能够促进创新和资本的结合。”

作为浦东细胞与基因产业发展的核心承载区,张江细胞和基因产业园将以张江科学城上海国际医学园区为承载主体,重点聚焦细胞与基因治疗、基因测序与分子诊断和细胞与基因治疗CRO/CDMO等领域。

加速集聚一批细胞和基因领域的头部企业与优质创新项目,加速打造细胞与基因孵化中心、公共技术服务平台,以及生物实验室、动物实验中心等一批专业设施,形成“底层技术+源头创新+产业基石”的发展体系,并最终建设成为技术、规模领先,具有全球影响力的细胞与基因产业集群。

集中力量放大优势资源

推动产业生态和未来发展格局

今年浦东生物医药制造业将实现百亿增量

到2025年,预期生物医药制造业规模突破1000亿元

产业规模超过4000亿元

站在又一个新起点

这片“试验田”还在继续先行先试

探索更具前瞻性的技术模式

比如能极大减少新药临床开发成本的药物虚拟筛选,也是非常前沿的赛道,它可以通过药物的虚拟人筛选,通过计算医学、模型、数字孪生,也就是说电子人吃电子药,来尽可能缩短药物临床试验。

生物医药现在它不仅仅是生物医药本身,融入了更多的AI、大模型等等。我们说新质生产力,其实就是新型的、高质量的这种生产力,一方面是靠创新,另一方面就是我们创新的要素以及生产要素上的调配,让创新成果可以持续上新。

——上海市生物医药科技发展中心主任李积宗

让成果尽快变市场

市场更好变“红海”

在这条与全球几乎并驾齐驱的新赛道上

浦东,始终在奔跑!

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