对用尽各种治疗手段仍效果不明显的患者而言，那些国外已经批准上市但国内尚在审批过程中的新药，是黑暗中一星灯火。
与我国医疗领域对外开放不断深化同步，作为海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区首家公立医院，瑞金海南医院运行三年来，依托“医疗特区”先行先试政策，落地特许药械项目120项，包括针对罕见病、肿瘤等疾病治疗的药品61项、器械48项、真实世界研究11项。受益患者近16000人次，一个个家庭由此重燃希望。
13岁上海女孩霏霏身患的先天性软骨发育不全是一种罕见病。发病率约为1/17000~1/28000。这种疾病的典型特征是四肢特别短小，未经治疗的患儿成年后平均身高低于130厘米。超过80%以上的患儿存在不同程度的并发症，像是肥胖、高血压、脑积水等。国内往往使用生长激素治疗，但长期效果并不好。这样的小孩儿，往往会伴随骨骼畸形，骨科医生会进行骨骼纠正，可能还要进行各种手术“拔高”。这种治疗过程非常痛苦。
2021年，全球首款也是唯一一款治疗这种疾病的新药伏索利肽在欧盟上市，2022年6月，瑞金海南医院引进，距离该药在国外上市还不满一年，霏霏妈妈说，他们曾经全球找药，没想到这么快就在国内用上了最新药。“当时考虑过上美国去用药，甚至日本都可以申请去用，但是在国内用药那肯定是更加便捷。”接受伏索利肽治疗后，霏霏的有了明显的变化，身高平均每年增长6-7公分，面容也更加饱满，现在初中正常读书。
得益于我国医疗领域对外开放不断深化，瑞金海南医院充分利用乐城先行区的特许政策，78个“全国首例”在此诞生：定制再生骨实现国内首例临床应用，安瑞仁减重胃内球囊开出国内首张处方，中国大陆地区首例iVAC 2L支持下心血管介入手术在瑞金海南医院落地……此外，还有大量抗癌药、阿尔茨海默症新药、罕见病新药等在此落地。
一般来说，药品上市从临床试验到审批，往往需要耗时3到5年。借助瑞金海南医院这个平台，这一等待周期被大幅缩短，患者无需远赴海外，就可以用到最前沿的药品和医疗器械。受益患者近16000人次。
瑞金海南医院党委书记、院长顾志冬说，他们的工作是为有需要的患者全球找好药，而这些全球最新的药械都没有纳入医保，价格也不菲，于是，他们又成为想方设法为患者降低费用的谈判专家，提高药品可及性。“和药厂的源头去谈价格，确保源头，在中国用药是比国外便宜的。第二厂家想把这个药物做中国人群数据来推动它上市，我们会鼓励厂家在我们这边做真实世界研究，通常真实世界研究是免费的，或者是买几赠几，就一定程度上也可以让患者得到实惠。”以创新药伏索利肽为例，瑞金海南医院还积极推动该款药品纳入北京、浙江等部分城市惠民保。
像霏霏这样的先天性软骨发育不全患儿，需要在青春期结束前每天注射药物，这就有了新的问题，因为按照此前政策规定，特许药械必须在园区内使用。瑞金海南医院与药监局等管理部门反复研讨、沟通，在国家药品监督管理局的支持下，实现慢性病患者可带三个月药量离园，这样，霏霏大部分时间可以在上海注射治疗。海南省药品监督管理局副局长王刚介绍，瑞金海南医院的探索和实践，助推了各种新政落地，让患者体验不断优化。比如过去大多是“人等药”，医疗机构根据患者需求申报药械，最长的得等好几个月，而现在是“药等人”：现在，可以由医疗机构提出批量需求申请，药械进入保税仓，患者到乐城后直接申请使用。为了方便更多像霏霏这样的患儿，“带药离园”等新政的陆续出台将不断优化患者体验，满足其使用国际创新药械的新需求。“在数据平台追溯系统中，首诊后患者与药品绑定，回家后只需通过拍照、扫脸等系统留痕，最多可在家使用3个月的药量，免去了部分患者的跋涉之苦。”
值得一提的是，瑞金医院海南医院还是国家区域医疗中心，也是博鳌研究型医院所在地。充分发挥“研究型医院”作用，三年来，一个个真实世界研究项目在瑞金海南医院完成数据采集。在“新药特区”里的上海医生以创新研究加速新药在国内上市的脚步。例如：在232天内快速推进完成新一代CD38单抗Isatuximab注射液真研项目，让这一新药成为首个利用乐城真实世界数据获国家药监局受理上市许可申请的血液肿瘤治疗药物。完成肾动脉交感神经射频消融术的真实世界数据采集，成为212个国际分中心的研究中，开展入组例数最多的项目，已正式获批上市，并被纳入国家药监局创新医疗器械。瑞金医院院长、中国工程院院士宁光表示，未来，更多的药械有望在瑞金海南医院进行数据采集和积累，并获批上市，为国内广大患者提供治疗新选择。
今年5月起，瑞金医院临床研究（试验）多学科咨询门诊、瑞金-海南特许新药新械咨询门诊在上海正式开诊，上海及周边的患者可以就近咨询该门诊医师。对于尚未在国内上市的新药需求，经全面评估后，瑞金医院将协调引进所需药物至海南分院。具体用药流程是，医生需要先向国外药厂发起申请，然后通过海南乐城先行区特许政策的快速审批，患者可以随后去海南接受特许药械治疗。
瑞金医院广聚善爱慈善基金专门成立了海南专项基金,对外地患者到海南来使用特许药械的部分患者给予一定的交通补助。
慢性病患者还可带三个月药量回到自己家里，实现“大病不出国”及“大病少出省”。
