中新经纬1月6日电 (王玉玲)中国首款干细胞疗法，它来了。
近日，国家药品监督管理局(NMPA)官网显示，铂生卓越生物科技(北京)有限公司
(下称铂生卓越)的艾米迈托赛注射液(商品名：睿铂生)上市，适应症为用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病(acutegraft-versus-host disease，下称aGVHD)。
干细胞在医学界被称为“万用细胞”。根据民生证券2024年9月发布的研报，干细胞可能应用到几乎涉及人体所有重要组织器官的修复及研究人类面临的许多医学难题，在细胞替代、组织修复、疾病治疗等方面具有巨大潜力。
首款干细胞治疗药物的获批，对于细胞治疗相关产业有什么意义？
附条件获批
本次获批上市的艾米迈托赛注射液，系人脐带间充质干细胞(MSC)注射剂。公开资料显示，间充质干细胞是一群具有自我更新和多系分化能力的细胞，广泛分布于人体各组织器官，如骨髓、脐带、脐带血或脂肪等。
根据《异基因造血干细胞移植急性移植物抗宿主病诊断与治疗中国专家共识(2024年版)》，
(下称共识)，移植物抗宿主病指由异基因供者细胞与受者组织发生反应导致的临床综合征。异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)是治疗多种血液系统疾病的有效方法，尽管allo-HSCT的疗效不断改善，移植物抗宿主病仍其主要的合并症和死亡原因。
从发病率来看，共识提到，异基因造血干细胞移植后中度和重度急性移植物抗宿主病(aGVHD)发生率为13%～47%，发生率的差异主要与危险因素有关。
2024年5月，铂生卓越获得了北京市药监局核发的干细胞《药品生产许可证》，艾米迈托赛注射液于次月被国家药监局审评中心(CDE)纳入优先审评审批，成为中国首个申报上市的干细胞新药。在本次获批后，该药物成为中国首个获批上市的干细胞新药。
中新经纬注意到，2024年12月18日，美国食品药物监督管理局(FDA)批准Mesoblast公司研发的细胞疗法Remestemcel-L-rknd(Ryoncil)上市，该药物拥有在美国的快速通道、孤儿药和优先审查资格，是一款同种异体间充质干细胞药物，用于2个月及以上儿童患者的治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)，成为美国首款批准的间充质干细胞疗法。
根据FDA，Ryoncil的获批，源于一项关于安全性和疗效的多中心、单臂研究，共54名SR-aGVHD儿童患者参与研究，结果显示，16名患者(占比30%)在接受Ryoncil治疗28天后达到完全缓解，而22名患者(占比41%)达到部分缓解。
FDA生物制品评估与研究中心主任Peter Marks称：“首次批准间充质基质细胞疗法表明FDA致力于支持开发安全有效的产品，这些产品可以改善对其他疗法无反应的患者的生活质量。”
不过，艾米迈托赛注射液本次是附条件获批。根据《中华人民共和国药品管理法》第七十八条，对附条件批准的药品，药品上市许可持有人应当采取相应风险管理措施，并在规定期限内按照要求完成相关研究；逾期未按照要求完成研究或者不能证明其获益大于风险的，国务院药品监督管理部门应当依法处理，直至注销药品注册证书。
根据全球医药数据情报分析平台Insight数据库，艾米迈托赛目前已完成II期临床试验，III期临床试验正在进行。在探索性II期临床中，MSC组相较于安慰剂组在第28天时没有显示出显著性差异的ORR(客观缓解率)。然而 MSC在平均2周后逐渐显示出治疗效果。完成8次输注的患者可能会从MSC中获益，特别是那些肠道受累的患者。
专家：造价成本低于CAR-T
从艾米迈托赛注射液对产业带来的影响来看，药品、医疗器械市场智库Citeline首席分析师周淑华对中新经纬表示，该药物获批释放出积极信号。
“将一种全新的药物类型附条件批准上市，有利于行业参与者积极高标准去执行这个领域的研发和临床验证，有利于行业的长期专业规范发展。但更大人群的安全性和各适应症的有效性可能还需要更多数据来支撑。哪些适应症未来获批还是得看具体注册性临床试验的数据表现。”周淑华说道。
对于艾米迈托赛注射液的造价成本，周淑华分析称，活细胞药品在制备、储存、运输和给药过程有别于传统大小分子药物，但类似于CAR-T产品的部分特点，同时因为CAR-T产品是自体型(从患者血液内提取T细胞)，而该药物是通用型，成本肯定更低，公开定价值得期待。
而从国际干细胞产品的定价来看，2011年7月，韩国食品药品监督管理局批准用于治疗心肌梗死的间充质干细胞药物HeartiCellgram-AMI上市，该药物每次治疗费用约为3000-5000美元(约合2.19万元-3.66万元人民币)。
针对艾米迈托赛注射液造价与定价问题，中新经纬致电铂生卓越暂未获得回应。虽然目前仅有铂生卓越的干细胞药物获批上市，但已有不少医药企业在布局干细胞领域。
2024年9月，泽辉生物向港交所递表，该公司的核心产品ZH901是一种M细胞(hESC胚胎干细胞来源的功能细胞)，适应症之一为aGVHD。
泽辉生物称，根据弗若斯特沙利文资料，2023年中国aGVHD发病病例数为8600例。ZH901的aGVHD适应症开发处于临床II期。
此外，泽辉生物披露的竞品资料显示，武汉光谷中源药业有限公司(下称光谷中源)在开发人脐带组织MSC注射液，天津昂赛细胞基因工程有限公司在开发注射用MSC(脐带)，这两款药品均处于临床I/II期。
公开资料显示，光谷中源是上市公司中源协和的子公司。中源协和1月3日公告称，人脐带源间充质干/基质细胞注射液VUM03注射液临床试验申请获得NMPA批准，临床拟用于治疗非活动性/轻度活动性克罗恩病复杂性肛瘘。此外，2024年12月，中源协和公告称，人脐带源间充质干/基质细胞注射液VUM02注射液用于治疗急性移植物抗宿主病在美国获得孤儿药资格。
2024年10月，贝达药业公告称，拟与杭州瑞普晨创科技有限公司(下称瑞普晨创)战略合作，拟出资2000万元认缴瑞普晨创部分新增注册资本，双方将合作开发干细胞治疗业务，在人多能干细胞向胰岛细胞诱导分化技术领域展开深入合作。
据贝达药业公众号2024年12月6日发文，瑞普晨创的RGB-5088胰岛细胞注射液临床试验申请获国家药品监督管理局批准。该药物是基于化学小分子诱导技术，通过将体细胞重编程为多能干细胞，再进一步制备成胰岛细胞，以替代患者体内丧失功能的胰岛细胞。通过自体再生胰岛细胞移植，有望实现糖尿病的功能性治愈。
上海医药2024年三季报显示，在2024年9月，上海医药与上海交通大学医学院附属瑞金医院、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心、中国干细胞集团有限公司签署了四方战略合作协议，将共同投入细胞治疗赛道。
2018年7月，天士力与Mesoblast签署合作协议，将开发MPC-150-IM，这是一种来源于健康志愿者骨髓的同种异体间充质干细胞疗法，不过，2023年1月，天士力公告称决定暂停rexlemestrocel-L研究。2024年1月，天士力的人脐带间充质干细胞注射液(B2278注射液)获NMPA临床试验批准，适应症为开展伴冠状动脉旁路移植术指征的慢性缺血性心肌病导致的慢性心力衰竭，该产品由天士力从东方医院处受让。
中新经纬查询NMPA官网发现，2024年，NMPA共受理了16款干细胞新药的临床试验申请，相关药企包括杭州易文赛生物技术有限公司、源品细胞生物科技集团有限公司、浙江生创精准医疗科技有限公司等，几乎均为间充质干细胞产品。结合新闻报道，这些药物的拟适应症包括2型糖尿病、中重度急性呼吸窘迫综合征、病毒导致的重症肺炎等。
根据CRO(医药研发外包)企业科志康2024年8月公众号刊文，尽管目前中国进入临床Ⅱ/Ⅲ期的干细胞产品仍是凤毛麟角，但业内研发的步伐依然不断加快，各家产品不断涌现。从细胞来源来看，间充质干细胞(MSC)是当前干细胞技术研发与应用的热点领域。
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责任编辑：罗琨 李中元
