科学认识生长激素,拒绝谈激素色变

科学认识生长激素,拒绝谈激素色变
2024年01月03日 10:30 小儿内分泌林医生

一提到激素,不少人就会想到身体发胖、骨质疏松、肝肾毒性等副作用。生长激素虽然名字也叫激素,会带来这些问题吗?

其实,生长激素是由人体脑垂体前叶分泌的一种肽类激素,由191个氨基酸组成,不但能促进人体骨骼、内脏和全身生长,还对人体糖代谢、脂代谢以及免疫力等有调节作用。

目前,生长激素应用于临床治疗已经有60余年历史,现在临床上应用的基因重组人生长激素,不仅在氨基酸含量、序列和蛋白质结构上与人体分泌的生长激素完全一致,生理、药理作用也是相同的。和人们日常提到的长期使用会带来满月脸、水牛背等副作用的糖皮质激素截然不同。

而且,随着儿童生长发育领域的发展和持续地临床研究,临床专家发现生长激素能帮助患者解决的不仅仅是身高问题,它对很多儿童罕见病、代谢病的治疗都有很重要的贡献,比如肾移植前肾脏疾病、特纳综合征、小于胎龄儿、小胖威利综合征等。

以小胖威利综合征为例,小胖威利综合征目前发病率是0.33-1/万,远高于Ⅰ型糖尿病,知晓率低,大量患者都经历过误诊,如果不干预死亡率很高。研究表明生长激素治疗不仅有助于改善小胖患者的身高和体重,并且对于小胖患者的代谢、运动能力、行为和认知发育也有很大获益。小胖威利综合征是一个典型的案例,它显示生长激素的治疗能使一些严重的、高死亡率的罕见病得到很好的干预,使患者能得到持续性管理,拥有健康的一生。

另外,来自北京协和医院的最新研究还发现,如果长期生长激素缺乏,患者会出现血脂异常,心功能障碍等,骨质疏松风险也会增大,严重情况下会影响生活质量,甚至危及生命。所以生长激素不仅影响儿童期生长,调节脂肪和糖代谢,还关乎生命。

到目前为止,国内外药品监管机构批准的生长激素适应症已经增加到12种,包括生长激素缺乏症、小胖威利综合征、软骨发育不全等。

为了追踪重组人生长激素上市应用后的有效性和安全性,国内外都建立了生长激素大型数据库,通过积累大数据的方式,长期跟踪了解生长激素的安全性,包括国外的NCGS数据库,KIGS数据库,中国的CG数据库等。中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组于2012年建立CG数据库,迄今为止已收集了7万余例患者数据。数据表明生长激素安全性较好,不良反应总体发生率低,大数据有力地证明了生长激素可以有效改善多种病因导致的矮小,而且是一种安全有效的药物。

当然也要再次提醒,生长激素属于处方药,有其严格的适应症。中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组陆续发布了《矮身材儿童诊治指南》《基因重组人生长激素儿科临床规范应用的建议》等诊疗指南和专家共识来规范和指导医生们的临床应用。患者必须在专业医生指导下,经过详细的病史询问、体格检查和临床评估,排除治疗的禁忌症才能使用,同时注意定期复查监测。

总之,面对生长激素要学会正确认识,科学看待,不要因为谈“激素”色变,而错过了治疗的最佳时期。

财经自媒体联盟更多自媒体作者

新浪首页 语音播报 相关新闻 返回顶部