近日，国家医保局等部门发布的新版国家医保药品目录新增91种药品，包含13种罕见病用药。而这其中，连云港药企的身影不容忽视，豪森药业引进的罕见病新药伊奈利珠单抗已经上市并进入到国家医保。此外，恒瑞、正大天晴多款罕见病新药也正处于报批或临床期。
2023年3月，伊奈利珠单抗被纳入国家医保，成为我国首个治疗这种疾病医保用药，减轻了患者的经济负担。如今，越来越多连云港药企，参与到罕见病研发中——
正大天晴的1类创新药TQ05105片于今年7月13日申报上市申请。其曾于2023年美国血液学年会(ASH)公布罗伐昔替尼用于治疗骨髓增生性肿瘤 (MPN)的I期临床研究数据表明，该产品具有良好的人体药代动力学行为，不良反应可耐受，最佳缩脾率63.79%,体质症状最佳改善率为87.50%。
恒瑞也宣布企业在阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)、纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)、特发性肺纤维化(IPF)等领域积极推进相关产品的研究进展。其研发的BTK抑制剂用于视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)、新一代TPO—RA药物用于化疗所致血小板减少症(CTIT)、PD—1抑制剂用于肝细胞癌一线治疗均被美国FDA授予孤儿药资格。
据了解，世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口0.065%到0.1%之间的疾病或病变。诊断难、用药难、药价高，是罕见病患者面临的“三道坎”。“无药可用”是大多数罕见病患者的常态。数据显示，我国有2000多万罕见病患者，每年新增患者超20万。为了破解这样的难题，连云港越来越多的药企正加码布局罕见病领域。
来源：连云港发布
