(医药健闻2024年9月24日讯)皮尔法伯宣布，欧盟委员会（EC）已批准BRAFTOVI® （恩考芬尼）与MEKTOVI® （比美替尼）联合用于治疗携带BRAFV600E突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。此次批准基于II期PHAROS试验的结果，该试验是一项全球性、开放标签、多中心、非随机试验，旨在确定BRAFTOVI® + MEKTOVI®对未接受过治疗和之前接受过治疗的BRAFV600E 突变转移NSCLC患者的疗效和安全性。
欧盟委员会基于欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）于7月25日发布的肯定意见做出该决定，并参考了II期PHAROS试验结果。在主要分析中（截止日期：2022年9月22日），试验的主要终点【由独立放射学审查（IRR）确定的客观缓解率（ORR）】已达到要求。在未接受过治疗的患者群体（59人）中，ORR为75%（95%CI：62，85），其中包括15%的完全缓解（CR）和59%的部分缓解（PR）。更新结果显示，在额外10个月的随访后，64%的患者在至少12个月内维持了缓解，持续时间中位数（mDOR）为40个月（95%CI：23.1，无法估计[NE]）。对于曾接受过先前治疗的患者（39人），IRR确定的ORR为46%（95%CI：3063），包括10%的CR和36%的PR。更新结果显示，在额外10个月的随访后，44%的患者在至少12个月内维持了缓解，mDOR为16.7个月（95%CI：7.4，NE）。在PHAROS试验中观察到最常见的治疗相关不良反应（TRAE≥20%）包括恶心（50%）、腹泻（43%）、疲劳（32%）和呕吐（29%）。有14%的患者出现治疗相关的严重不良事件（AE），最常见的是结肠炎（3%）。报告的一例5级治疗相关不良事件（TRAE）为颅内出血。2023年10月12日，皮尔法伯合作伙伴辉瑞公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准BRAFTOVI® + MEKTOVI®用于治疗经FDA批准检测发现的BRAFV600E突变的转移性非小细胞肺癌（mNSCLC）成年患者。BRAFTOVI® + MEKTOVI®目前在欧洲及其他国家已获批准用于治疗携带BRAFV600突变的不可切除或转移性黑色素瘤成年患者。此外，BRAFTOVI®与西妥昔单抗（cetuximab）联合在欧洲及其他国家也获批准用于治疗先前接受过系统治疗的带有BRAFV600E突变的转移性结直肠癌（mCRC）成年患者。
