(医药健闻2024年11月6日讯)南京维立志博生物科技股份有限公司自主研发的1类新药LBL-034获得美国食品药品监督管理局授予的孤儿药资格认定，用于治疗多发性骨髓瘤。LBL-034是通过维立志博的CD3双抗技术平台开发的新一代靶向GPRC5D及CD3的人源化双特异性T细胞衔接抗体，是全球第三个进入临床阶段的同类产品。该药物在不同GPRC5D表达水平的细胞中表现出优异的肿瘤细胞杀伤作用和强大的剂量依赖性抗肿瘤活性。
LBL-034于2023年7月在中国和美国获准开展临床研究，并在中国启动了针对复发/难治性多发性骨髓瘤患者的I/II期研究。这项由北京大学人民医院牵头、多中心参与的临床研究展现了良好的安全性和有效性，并将在2024年第66届美国血液学会年会上展示初步数据。孤儿药资格认定为新药开发提供了一系列激励措施，包括税收抵免、特别指导、免除申请费用及市场独占权，有助于加快LBL-034全球后续开发和上市进程。
